骨髓纤维化是一种慢性骨髓增生性肿瘤,其特征为脾肿大、血细胞减少、骨髓纤维化以及疲劳、体重减轻和骨痛等衰弱症状。约50%的患者发生Janus激酶2(JAK2)突变。唯一批准用于治疗骨髓纤维化的JAK2抑制剂是JAK1和JAK2双重抑制剂鲁索替尼(ruxolitinib)。58-71%接受鲁索替尼治疗的患者都达不到脾脏体积较基线减少35%或更多的主要终点。此外,超过50%的患者在3-5年后对鲁索替尼耐药。
菲卓替尼fedratinib治疗鲁索替尼耐药或鲁索替尼不耐受的骨髓纤维化患者中的疗效和安全性怎么样?
一项研究纳入中度或高危原发性骨髓纤维化、真性红细胞增多症后骨髓纤维化或原发性血小板增多症后骨髓纤维化患者,他们在治疗至少14天后发现鲁索替尼耐药或不耐受。
患者接受口服菲卓替尼fedratinib,起始剂量为400mg,每天一次,连续6个28天周期。主要终点是脾脏反应(定义为在中央影像实验室通过盲法CT和MRI确定的脾脏体积减少≥35%的患者比例)。
97名患者入组并接受了至少一剂菲卓替尼fedratinib。疑似韦尼克脑病患者终止治疗。在83名可评估的患者中,46名(55%,95%CI44-66)实现了脾脏缓解。常见的3-4级不良事件包括贫血和血小板减少症。
鲁索替尼耐药或鲁索替尼不耐受的骨髓纤维化患者通过菲卓替尼fedratinib治疗后效果显著。
菲卓替尼fedratinib仿制药还未上市,如需购买鲁索替尼仿制药rutinib,可去孟加拉就医。“海得康”发掘国际新药动态,为国内患者提供全球已上市药品的咨询服务,请咨询海得康医学顾问:400-001-9769,海得康官网微信:15600654560。
【友情提示:本文仅作为参考意见,具体处理办法还是要医生根据患者实际情况综合评估后进行处理。用药期间随时与医生保持联系,随时沟通用药情况。图片若有侵权,请联系删除。】