艾伏尼布（ivosidenib），商品名为Tibsovo，已被FDA批准用于治疗携带异柠檬酸脱氢酶-1（IDH1）基因突变的特定成人患者。这些适应症包括：
急性髓性白血病（AML）：AML是一种血液癌症，特点是血液和骨髓中异常、未成熟的白细胞（即成髓细胞）数量增多。IDH1突变会阻碍这些细胞正常成熟为健康的白细胞。艾伏尼布作为一种靶向治疗药物，专门作用于带有IDH1突变的细胞，助力其正常成熟。此药适用于复发性或难治性AML成人患者，特别是当疾病在先前治疗后复发或未得到改善时。此外，它也适用于新诊断的带有IDH1突变的AML患者，尤其是那些75岁及以上或因健康问题无法接受常规化疗的患者，可单独使用或联合阿扎胞苷进行治疗。
胆管癌：这是一种罕见的、具有侵袭性的胆管恶性肿瘤。高达20%的胆管癌病例中存在IDH1突变。艾伏尼布被批准用于治疗先前已接受过治疗的、带有特定IDH1突变的局部晚期或转移性（已扩散）胆管癌成人患者。
复发性或难治性骨髓增生异常综合征（MDS）：MDS是一组影响骨髓正常造血功能的疾病。在MDS中，骨髓产生的未成熟血细胞无法正常成熟为健康的血细胞。艾伏尼布被用于治疗复发性或难治性MDS的成人患者，即那些在经历了先前治疗后病情仍未得到改善或复发的患者。
艾伏尼布的作用机制是通过抑制IDH1酶来减少致癌代谢物2-羟基戊二酸（2-HG）的异常产生，这种代谢物的积累会干扰细胞的正常成熟过程。值得一提的是，艾伏尼布是首个获得批准的IDH1抑制剂类药物。
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