Ultomiris治疗非典型溶血性尿毒综合征效果显著优于Soliris！

　　Ultomiris是一种长效C5补体抑制剂，能抑制人体免疫系统补体级联反应中的C5蛋白。该药被定位为Soliris（每2周一次静脉输注）的升级版，后者于2007年首次获准上市，已获批治疗4种超级罕见病，分别为：PNH、非典型溶血性尿毒综合征(aHUS)、抗乙酰胆碱受体抗体阳性全身型重症肌无力（gMG）、抗AQP4抗体阳性视神经脊髓炎谱系障碍（NMOSD）。

　　2020年09月，日本厚生劳动省（MHLW）批准Ultomiris（ravulizumab），用于治疗非典型溶血性尿毒综合征（aHUS）儿童和成人患者。

　　aHUS是一种极为罕见的疾病，可对肾脏和其他器官造成渐进性损害。

　　Ultomiris是第一个也是唯一一个被批准用于治疗aHUS的长效C5抑制剂，该药可每月或每2个月给药一次，取决于体重：

　　（1）体重≥20公斤的儿童和成人，每2月一次；

　　（2）体重＜20公斤的儿童：每月一次。

　　Ultomiris治疗成人和儿童aHUS效果明显吗？副作用安全吗？

　　临床研究结果显示，在Ultomiris第一次给药后，成人和儿童aHUS患者获得了立即、完全的C5抑制，持续长达8周。Ultomiris除了对aHUS患者具有临床意义的益处之外，还提供了更大的自由度，每年的输液次数显著减少。

　　研究结果显示，在最初26周治疗期间，54%的成人、77.8%的儿童（中期数据）表现出完全的TMA缓解。Ultomiris治疗在84%成人和94%儿童中使血小板计数正常化、在77%成人和90%儿童使LDH（溶血标志物）正常化、在59%成人和83%儿童（中期数据）中使肾功能改善（对于入组时接受透析的患者，基线是在其脱离透析后确定的）。

　　在52周的随访期内，另有4例成人患者和3例儿童患者在26周的初始评估期后证实了完全TMA缓解，导致成人和儿童的总体完全TMA缓解分别为61%和94%（中期数据）、在86%成人和94%儿童中LDH（溶血标志物）正常化、在63%成人和94%儿童（中期数据）肾功能改善（对于入组时接受透析的患者，基线是在其脱离透析后确定的）。

　　儿科研究中共有10例先前接受过Soliris治疗的儿科患者；分析显示，由Soliris转向Ultomiris治疗可以维持疾病控制、血液学和肾脏参数稳定，对安全性没有明显影响。

　　Ultomiris最常见的不良反应是上呼吸道感染、腹泻、恶心、呕吐、头痛、高血压和发热。在接受Ultomiris治疗的患者中发生了严重的脑膜炎球菌感染。

　　海得康帮助患者直接对接全球最权威医院和专家，为肿瘤患者提供一站式出国就医服务，免去患者出国看病的一切忧虑。详询海得康医学顾问：400-001-9769，或加微信：15600654560。

　　海得康医学顾问提醒：请通过正规公司、出国就医等方式获取药物，以免通过「个人代购」途径买到假冒、过期、回收药物，耽误疾病治疗。