氢化可的松Alkindi Sprinkle治疗肾上腺皮质功能不全的儿童

　　小儿肾上腺皮质功能不全（AI）是一种罕见的疾病，其特点是无法合成和释放氢化可的松（皮质醇），有时甚至是醛固酮。这会导致雄性激素过多（女性性发育异常、青春期提前、生长终止和身材矮小）。儿童AI最常见的形式是先天性肾上腺增生（CAH），它是由基因缺陷引起的。原发性或中枢性（二级和三级）AI患者体内皮质醇水平不足。体内皮质醇的减少可能会导致致命的后果，如肾上腺危象。为了生存，AI患者必须每天补充皮质醇。

　　近日，Eton Pharmaceuticals（一家致力于开发和商业化罕见儿科疾病创新疗法的专业制药）公司宣布，美国FDA已批准Alkindi Sprinkle（hydrocortisone，氢化可的松）口服颗粒剂，作为一种替代疗法，用于治疗17岁以下肾上腺皮质功能不全（Adrenocortical Insufficiency，AI）儿童。

　　Alkindi Sprinkle是一种速释口服氢化可的松颗粒制剂，在室温下的保质期为3年，不需要冷藏。该药预计将在2020年第四季度上市。

　　Alkindi Sprinkle口服颗粒剂的批准，得到了6项临床研究的支持，其中包括第一个也是唯一一个评估口服氢化可的松治疗新生儿至8岁以下儿童AI的介入性III期研究。

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