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Ultomiris 100mg/mL制剂用于aHUS和PNH患者,可减少治疗时间!时间:2020-10-14 Alexion(一家致力于罕见病新药研发的生物制药)公司近日宣布,美国FDA批准Ultomiris(ravulizumab-cwvz)100mg/mL制剂: (1)治疗阵发性夜间血红蛋白尿(PNH)成人患者; (2)治疗非典型溶血性尿毒综合征(aHUS)成人和儿童(≥1个月)患者,以抑制补体介导的血栓性微血管病(TMA)。 Ultomiris 100mg/mL制剂可减少约60%的平均年输液时间,同时具有可比的安全性和有效性。大多数患者每年接受治疗的时间不超过6小时。 Ultomiris是获得监管批准的第一个也是唯一一个长效C5补体抑制剂。 PNH是一种以补体介导的红细胞破坏为特征的血液疾病,可引起广泛的衰弱症状和并发症,包括可发生在全身的血栓形成,并导致器官损伤和过早死亡。aHUS可通过损伤血管壁以及血栓对重要器官(主要是肾脏)造成渐进性损害。aHUS2患者对成人和儿童均有影响,病情危重,通常需要在重症监护室接受支持性护理,包括透析。在许多病例中,aHUS和PNH的预后都很差,因此及时准确的诊断和适当的治疗是改善患者预后的关键。 |
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