近日，美国和欧盟监管机构均已受理了在研TCR疗法tebentafusp（IMCgp100）治疗HLA-A*02:01阳性转移性葡萄膜黑色素瘤（mUM）成人患者的申请。　　转移性葡萄膜黑色素瘤（mUM）是一种高度侵袭性疾病，生存率很低，预后差。　　tebentafusp的监管文件，基于随机3期IMCgp100-202临床试验（NCT03070392）的强劲疗效数据。该试验在先前未接受治疗的（初治）mUM患者中开展，评估了tebentafusp作为单药疗法的疗效和安全性。共378例患者按2:1的比例随机分配至tebentafusp（研究组）或研究者选定的治疗选择（对照组）。该研究中，研究者选定的治疗

　　2021年8月，美国FDA批准Korsuva（difelikefalin）注射液，用于接受血液透析的患者，治疗慢性肾脏病相关的中度至重度瘙痒（CKD-aP）。　　慢性肾脏病相关性瘙痒（CKD-aP）是接受血液透析的慢性肾脏病患者中经常发生的一种瘙痒。　　FDA批准Korsuva，基于2项关键3期临床试验的阳性数据，包括在美国开展的KALM-1试验和全球性KALM-2试验，以及来自额外32项临床研究的支持性数据。在3期临床试验中，伴有中度至重度CKD-aP的血液透析患者，接受Korsuva注射液治疗后，瘙痒强度和生活质量指标均表现出统计学意义的显著改善。　　“海得康”发掘

　　2021年7月，《新英格兰医学杂志》（NEJM）发表关于芦可替尼治疗激素难治性慢性移植物抗宿主病（GVHD）的国际、多中心、3期临床试验（REACH3）的论文，其显示对于激素难治性或依赖性慢性GVHD患者，芦可替尼治疗组24周时的总体缓解率（ORR）为49.7%，对照组仅为25.6%（比值比[OR]，2.99）。在论文发表时，芦可替尼组中位无失败生存期（FFS）尚未达到，对照组仅为5.7个月；而且试验组症状缓解率也显著高于对照组（24.2%
vs. 11.0%）。

　　图卡替尼联合曲妥珠单抗和卡培他滨用于治疗局部晚期无法切除或转移性HER2阳性乳腺癌的患者，包括脑转移瘤患者，这些患者已分别或联合接受至少三种先前的HER2指导药物　　与拉帕替尼和neratinib一样，tucatinib是一种口服TKI。然而，tucatinib仅阻断HER2，与其他针对多种受体的药物相比，导致皮疹和腹泻等脱靶效应更少。　　此次优先审批是基于一项名为HER2CLIMB
II期试验的数据，结果表明，在未经手术切除的局部晚期或转移性HER2阳性乳腺癌患者中，经严格预处理的患者与单独使用曲妥珠单抗和卡培他滨相比，曲妥替尼三联体可使死亡风

　　近日，欧盟委员会（EC）已批准Crysvita®（burosumab，布罗索尤单抗）用于治疗X连锁低磷血症（XLH）。　　XLH是一种罕见的影响儿童和成人的代谢性骨病。会导致骨骼、肌肉和关节异常。　　在欧盟，Crysvita适应症为：用于有骨骼疾病影像学证据的成人和1-17岁儿童和青少年，治疗XLH。　　Crysvita通过皮下注射给药。随后，如果患者正在接受稳定剂量的治疗，医生可能会建议在接受适当培训后由患者或护理人员进行给药。在开始用药或改变剂量后的首次自我给药需要在医疗专业人员的监督下进行。　　在中国，Crysvita（中文商品名：麟平&

　　2021年8月，美国FDA受理抗PD-1疗法Keytruda（可瑞达®，帕博利珠单抗）的补充生物制品许可申请（sBLA），批准Keytruda用于辅助治疗在肾切除术（手术切除肾脏）或肾切除术和转移病灶切除术后有中高或高复发风险的肾细胞癌（RCC）患者。　　该sBLA基于关键3期KEYNOTE-564研究的数据。该研究在肾切除术或肾切除术及转移灶切除术后有中高或高复发风险的RCC患者中开展，数据显示，与安慰剂组相比，Keytruda治疗组无病生存期（DFS）有统计学意义和临床意义的改善。具体数据为：与安慰剂组相比，Keytruda治疗组患者疾病复发或死亡风险显著

　　Rinvoq（upadacitinib）乌帕替尼是一款选择性和可逆性口服JAK抑制剂，目前正在几种免疫介导的炎症性疾病中进行研究。乌帕替尼已经在治疗类风湿性关节炎、特应性皮炎、溃疡性结肠炎、银屑病关节炎等多种炎症性疾病的３期临床试验中获得积极结果。　　2021年8月，欧盟委员会（EC）批准其口服JAK抑制剂Rinvoq
（upadacitinib）乌帕替尼扩展适应症，用于治疗适合接受全身性治疗的成人和12岁以上青少年中/重度特应性皮炎患者，可选择是否与外用皮质类固醇（TCS）联用。　　在多项3期临床试验中乌帕替尼达到所有主要与次要终点。与安慰剂相

　　一项在6个国家的17家医院开展的多中心、开放性多中心1/2期试验，旨在确定乐伐替尼＋依托泊苷和异环磷酰胺用于难治性或复发性骨肉瘤患者的推荐2期剂量和抗肿瘤活性。　　招募了2-25岁的有可检测或可评估病灶的复发性/难治性骨肉瘤患者，且要求既往VEGF或VEGF受体靶向治疗次数不超过2次，预期寿命至少还有3个月。第1部分（3A队列）目的是探索联合方案的剂量；第2部分（3B队列）进行扩展研究。乐伐替尼的起始口服剂量为11
mg/m2·天，上限为24 mg/天；依托泊苷 100 mg/m2·天+异环磷酰胺 3000
mg/m2·天（每疗程的第1-3天，静滴，最多

　　滤泡性淋巴瘤 (FL) 是最常见的一种惰性非霍奇金淋巴瘤 (NHL)。　　来那度胺是一种口服的活性免疫调节剂，具有直接抗肿瘤活性以及通过 T 细胞和自然杀伤 (NK) 细胞功能介导的间接作用。　　近日，发表在“Blood Cancer Journal”上的一项研究开放标签、多中心的 Ib/II 期研究，评估了奥比妥珠单抗-阿特珠单抗-来那度胺
(G-atezo-len) 三联方案治疗复发/难治性 (R/R) 滤泡性淋巴瘤患者的疗效和安全性。　　该试验初始阶段采用3+3剂量递增设计，旨在明确后续扩展阶段采用G-atezo-len诱导和维持治疗时来那度胺的推荐2期剂量。　　在最后

　　2021年8月，近欧盟委员会（EC）已附条件批准抗B细胞成熟抗原（anti-BCMA）导向的嵌合抗原受体（CAR）T细胞疗法Abecma（idecabtagene
vicleucel，ide-cel），用于治疗复发和难治性多发性骨髓瘤（R/R
MM）成人患者，具体为：先前已接受过至少3种疗法治疗（包括免疫调节剂、一种蛋白酶体抑制剂、一种抗CD38抗体）且在最后一种疗法治疗期间疾病进展的R/R
MM成人患者。　　Abecma是全球首个上市的BCMA导向CAR-T细胞疗法。2021年3月，美国FDA批准Abecma，用于治疗R/R
MM成人患者。该药适用于治疗：既往接受4线治疗或更多线治疗（包括

　　2021年8月，近日欧洲药品管理局（EMA）已受理lenacapavir（GS-6207）的营销授权申请（MAA），该药是一种长效HIV-1衣壳抑制剂，拟定适应症为：联合其他抗逆转录病毒（ARV）药物，用于治疗因耐药性、不耐受或安全性考虑目前正在接受一种失败的ARV方案的耐多药（MDR）HIV-1成人感染者。　　lenacapavir是一款潜在首创的（first-in-class）长效HIV-1衣壳抑制剂，与目前已批准的抗逆转录病毒疗法（ART）没有重叠耐药性。该药具有强大的抗病毒活性，单次皮下注射给药即可迅速降低病毒载量。　　lenacapavir
MAA和NDA得到了2/3期CAPELLA试验

　　本研究旨在评估双重阻断CXCR4 和PD1联合化疗在胰腺导管腺癌 (PDAC) 中的治疗效果。　　这是一项多中心、单臂的2期研究，评估了 Motixafortide 和派姆单抗联合化疗用于新发的转移性 PDAC
和经前线以吉西他滨为基础的治疗后病情进展的 PDAC 患者的疗效和安全性。受试患者在第1-5天每天接受 Motixafortide 治疗，然后每周重复两次
Motixafortide；派姆单抗每三周一次；纳米脂质体伊立替康、氟尿嘧啶和亚叶酸每两周一次（NAPOL1-1方案）。主要终点是客观缓解率（ORR）。次要终点包括总生存期（OS）、无进展生存期（PFS）、疾病控制率（

　　Xeljanz于2017年3月在中国获批上市，用于对MTX治疗缓解不足或不能耐受的中度至重度活动性RA成人患者的治疗。　　Xeljanz可与MTX或其他非生物类DMARD联合用药，该药获批的推荐剂量为5mg，每天口服2次，与食物或不与食物同服。　　Xeljanz的活性药物成分为tofacitinib（托法替尼），这是一种口服JAK抑制剂，可选择性抑制JAK激酶，阻断JAK/STAT通路，该信号通路是一条由细胞因子刺激的信号转导通路，参与细胞的增殖、分化、凋亡以及免疫调节等许多重要的生物学过程。　　近日，欧盟批准Xeljanz托法替尼用于年龄≥2岁、对先前疾病修饰抗风

　　2021年8月，近日，美国FDA已批准抗PD-1疗法Jemperli（dostarlimab-gxly）新适应症：该药是一种PD-1阻断抗体，用于治疗先前疗法治疗期间或之后疾病进展且没有令人满意的替代治疗方案、经FDA批准的检测产品证实为错配修复缺陷（dMMR）的复发或晚期实体瘤成人患者。　　2021年4月，Jemperli获得美国FDA加速批准、欧盟EMA附条件批准：用于治疗接受含铂化疗期间或之后病情进展、携带错配修复缺陷（dMMR）的复发或晚期子宫内膜癌患者。　　在dMMR实体瘤适应症获得批准后，Jemperli在美国针对dMMR子宫内膜癌的处方信息纳入了子宫内膜癌队列A1

　　前列腺癌，作为威胁中老年男性生命与健康的常见恶性肿瘤，已成为全球男性第一大泌尿肿瘤，这背后，是无数中老年男性的健康困扰。　　相关数据显示，中国前列腺癌的发病率在近二十年间增长超过10倍，病死率居恶性男性肿瘤第2位。　　前列腺癌是指发生在前列腺的上皮性恶性肿瘤。2004年WHO《泌尿系统及男性生殖器官肿瘤病理学和遗传学》中前列腺癌病理类型上包括腺癌（腺泡腺癌）、导管腺癌、尿路上皮癌、鳞状细胞癌、腺鳞癌。其中前列腺腺癌占95%以上，因此，通常我们所说的前列腺癌就是指前列腺腺癌。2012年我国肿瘤登记地区前列腺癌发

　　研究药物：度伐利尤单抗　　合适人群：未经一线系统治疗的新诊断为晚期或复发性子宫内膜癌患者　　开展地区：上海、北京、武汉、郑州、重庆、天津、广州、成都、长沙、合肥、沈阳、长春、福州、汕头、昆明　　目标人数：44（名额有限，符合条件者尽快报名）　　预计结束时间：2022/3/31　　关键入选标准　　（患者须满足以下所有标准方可入组）：　　入选标准　　1 筛选时年满18 岁的女性。　　2 能够提供签署的知情同意书，其中包括遵循ICF
和本研究方案中列出的要求和限制。在进行任何研究方案相关程序（包括筛选评估和研究）前获

　　在多国家3期SELECT研究中，乐伐替尼（Lenvatinib）显示出了有效治疗放射性碘难治性分化型甲状腺癌 (RR-DTC)
的疗效。但是，乐伐替尼在中国RR-DTC患者中的疗效尚未进行过验证。　　本研究旨在评估乐伐替尼用于中国RR-DTC患者中的疗效和安全性。　　招募了确诊为RR-DTC的中国患者(n=151)，以 2:1 的比例随机分成了两组，接受乐伐替尼 (24 mg/天，n=103)
或安慰剂（n=48）治疗，每28天为一个疗程。主要终点是无进展生存期（PFS）；关键的次要终点包括客观缓解率和安全性。　　乐伐替尼组的无进展生存期显著长于安慰剂组（中位PFS：23

　　2021年8月，近日欧盟委员会（EC）已批准Forxiga（安达唐，达格列净），用于治疗慢性肾脏病（CKD）成人患者，无论是否患有2型糖尿病（T2D）。　　来自DAPA-CKD 3期试验史无前例的结果表明，Farxiga/Forxiga能够显著减缓CKD患者肾功能的下降、降低死亡风险。　　在欧盟，Forxiga之前已批准的适应症还包括：　　（1）作为饮食控制和加强运动的辅助手段，以改善T2D成人患者的血糖控制；　　（2）用于射血分数降低的心力衰竭（HFrEF）成人患者（伴或不伴T2D），以降低CV死亡和心衰住院的风险。在中国，这2个适应症分别于2017年3月、2021年2

　　美国FDA已常规批准维奈托克（venetoclax，Venclexta）联合阿扎胞苷（azacitidine，Vidaza）、地西他滨（decitabine）或小剂量阿糖胞苷（cytarabine）（LDAC）用于75岁或以上新确诊急性髓系白血病（AML）患者，或因并存病无法进行强化诱导化疗的患者。　　VIALE-A试验
在VIALE-A试验（NCT02993523）中，患者被随机分为两组，一组接受维奈托克加阿扎胞苷（n=286），另一组接受安慰剂加阿扎胞苷（n=145）。疗效通过总生存期（OS）的改善来衡量。
维奈托克加阿扎胞苷组患者的中位OS为14.7个月（95%CI，11.9-18.7），而安慰剂加阿扎胞苷

　　2021年7月，美国FDA授予BCL-2抑制剂维奈托克（Venclexta）突破性疗法认定（BTD），联合阿扎胞苷（Azacitidine）用于既往未经治疗的中、高和极高危的骨髓增生异常综合征（MDS）成年患者。　　MDS是一种罕见的血癌，它会逐渐影响骨髓产生正常血细胞的能力。并可能导致虚弱、频繁感染、贫血和疲乏等症状。在某些情况下，MDS将进展为急性髓系白血病（AML）。　　维奈托克是全球首个特异针对BCL-2蛋白的新型口服靶向药，能够选择性地靶向结合BCL-2并抑制其活性，从而恢复肿瘤细胞凋亡的过程。　　在中国，Venclexta(唯可来®，维奈克拉