2021年8月，近日，评估抗PD-1疗法Keytruda（可瑞达，帕博利珠单抗）辅助治疗已切除高危II期黑色素瘤患者的3期KEYNOTE-716试验（NCT03553836）达到了无复发生存期（RFS）主要终点。该试验在954例12岁及以上患者中开展，正在评估Keytruda作为单药疗法用于辅助治疗的疗效和安全性。　　结果显示：在中期分析时，与安慰剂组相比，Keytruda治疗组患者RFS表现出统计学意义的显著改善，且具有临床意义。该试验中没有观察到新的安全信号。　　治疗黑色素瘤方面，根据EORTC132/KEYNOTE-054试验的结果，Keytruda已在全球90多个国家获得批准，并被

　　2021年7月，Rhythm制药公司治疗罕见肥胖症的药物Imcivree（setmelanotide）已获得欧盟委员会（EC）批准：用于年龄≥6岁的罕见肥胖症儿童和成人患者，治疗肥胖和管理饥饿。　　setmelanotide能够重新建立患者的能量消耗和食欲控制，减少饥饿感、降低体重。　　在3期临床试验中，由POMC或PCSK1缺陷引起的肥胖症患者中、由LEPR缺陷引起的肥胖症患者中，分别有80%和45.5%在接受Imcivree治疗一年后体重减轻超过10%。　　在欧盟，Imcivree的批准基于2项关键3期临床试验的结果。　　POMC试验数据显示：80%（n=8/10）的POMC缺陷型肥胖症患者在

　　在SAKK
16/00试验中，对于可切除的IIIA期(N2)非小细胞肺癌患者，新辅助化疗联合顺铂和多西紫杉醇后进行手术治疗后的1年无事件生存(EFS)率为48%，是一种可接受的治疗标准。本研究调查了在围手术期予以度伐单抗(durvalumab)的额外效益。　　新辅助治疗包括3个疗程的顺铂(100 mg/m2·3周)和多西紫杉醇(85 mg/m2·3周)，继以两剂度伐单抗（750
mg/2周）。在手术后继续度伐单抗治疗1年。主要终点是1年EFS。统计考虑的假设是1年EFS从48%提高到65%。　　共招募了68位患者，其中67位被纳入了全队列分析。新辅助化疗后的放射学缓解率为43%（

　　Tukysa图卡替尼是一种靶向HER2的口服小分子酪氨酸激酶抑制剂（TKI）已获美国FDA批准：联合曲妥珠单抗（trastuzumab）和卡培他滨（capecitabine），用于治疗不能手术切除并且先前已接受过一种或多种抗HER2方案的晚期或转移性HER2阳性乳腺癌成人患者，包括发生脑转移的患者。此前，FDA已授予Tukysa突破性药物资格和优先审查，并通过实时肿瘤学审查（RTOR）试点项目和Orbis试点项目对Tukysa进行了审批。　　【妥卡替尼 Tukysa (Tucatinib) 用法用量】　　建议剂量：300毫克，每天两次。　　对于严重肝功能不全的患者，推荐剂量为每天两次

　　图卡替尼+卡培他滨+曲妥珠单抗用于治疗无法切除的局部晚期或转移性 HER-2
阳性乳腺癌，包括接受至少三种先前抗 HER-2 靶向药物治疗的脑转移的患者。　　临床研究：国际多中心随机对照临床研究 HER-2CLIMB
的结果显示，与原研曲妥珠单抗联合卡培他滨组相比，图卡替尼+卡培他滨+曲妥珠单抗组患者有更长的
PFS，并且可以使脑转移患者的颅内进展或死亡风险降低三分之二，死亡风险降低近一半。　　优点：图卡替尼是一种新型的选择性口服抗 HER-2
酪氨酸激酶抑制剂，与来那替尼和吡咯替尼的化学结构相似，但图卡替尼对胃肠道和皮肤毒

　　欧盟委员会(EC)已批准HER2酪氨酸激酶抑制剂(TKI)妥卡替尼（Tukysa，Tucatinib）与曲妥珠单抗和卡培他滨联合使用，用于治疗HER2阳性晚期乳腺癌成年患者。　　HER2CLIMB是一项II期试验，评估了妥卡替尼联合曲妥珠单抗和卡培他滨治疗HER2阳性MBC患者（有或没有脑转移）的情况，这些患者之前接受过曲妥珠单抗、帕妥珠单抗和T-DM1治疗。患者被随机分配接受妥卡替尼联合曲妥珠单抗和卡培他滨或安慰剂。　　主要终点是前480名随机分组患者的无进展生存期（PFS）。在总人群（612名患者）中评估次要终点，包括OS、脑转移患者中的PFS、确认的客观

　　妥卡替尼Tukysa的批准基于HER2CLIMB研究的数据支持，该研究招募了612例HER2阳性晚期不可切除或转移性乳腺癌患者，这些患者既往接受过曲妥珠单抗、帕妥珠单抗和抗体偶联药物Kadcyla的治疗，48%的入组患者在试验开始时出现脑转移。该研究的主要终点为无进展生存期(PFS)，即无肿瘤生长的时间。　　试验结果表明:　　接受妥卡替尼Tukysa、曲妥珠单抗和卡培他滨治疗的患者的中位无进展生存期(PFS)为7.8个月，而接受安慰剂、曲妥珠单抗和卡培他滨治疗的患者为5.6个月。　　接受妥卡替尼Tukysa组合疗法治疗的患者的中位总生存期(OS)为21.9个月

　　妥卡替尼(Tucatinib，商品名：Tukysa）上市，联合曲妥珠单抗和卡培他滨用于既往已接受过至少两种anti-HER2疗法的局部晚期或转移性HER2+成人乳腺癌患者。　　此前，妥卡替尼(Tucatinib）在2020年4月17日首次获得FDA批准，联合曲妥珠单抗和卡培他滨用于治疗无法通过手术切除并且之前已经接受过一种以上疗法的HER2阳性晚期乳腺癌患者。　　妥卡替尼(Tucatinib）是口服HER2蛋白的酪氨酸激酶抑制剂。体内外外均可有效抑制HER2和HER3及其下游信号的磷酸化，能够抑制HER2过表达肿瘤的生长。妥卡替尼(Tucatinib）+曲妥珠单抗的组合在体外和体内

　　在ORIENT-11研究中，与单纯化疗相比，Sintilimab联合化疗显著延长了非鳞状非小细胞肺癌（NSCLC）患者的无进展生存期（PFS）。　　本文汇报了该研究最新的总体生存期（OS）和PFS数据，以及相应的生物标志物的分析结果。　　在该研究中，397位既往未治疗过的、局部晚期或转移性非鳞状NSCLC患者接受了Sintilimab联合化疗（联合组）或安慰剂联合化疗（化疗组）。根据PD-L1表达水平将患者分层。研究人员还将肿瘤RNA测序和PD-L1免疫组化中的免疫特征与临床预后进行关联分析以鉴定有预测意义的生物标志物。　　截至2021年1月，中位随访了22.9

　　2021年7月，美国FDA批准Vaxneuvance（15价肺炎球菌结合疫苗，V114），用于18岁及以上成人群体，预防由15种肺炎链球菌血清型（1、3、4、5、6A、6B、7F、9V、14、18C、19A、19F、22F、23F、33F）引起的侵袭性肺炎球菌病（IPD）。　　肺炎球菌病是一种由肺炎链球菌引起的感染。这种细菌的不同菌株称为血清型。当肺炎链球菌入侵身体通常不存在细菌的部位时，就会发生侵袭性肺炎球菌病（IPD）。　　FDA批准Vaxneuvance，是基于7项随机、双盲临床研究的数据。这些研究评估了Vaxneuvance在成人群体中的安全性、耐受性和免疫原性。临床数据显示

　　　　近日，评估BAT2206（乌司奴单抗生物类似药）注射液全球3期临床研究已完成首例患者给药。这是一项多中心、随机、双盲、平行对照3期研究，将在斑块状银屑病（PsO）患者中开展，比较BAT2206与乌司奴单抗（喜达诺®）的疗效和安全性。　　BAT2206是百奥泰第4个进入全球3期临床研究的生物药。　　在中国，Stelara（喜达诺®）于2017年11月首次获批，截至目前获准2个适应症：　　（1）适用于对环孢素、甲氨蝶呤（MTX）或PUVA（补骨脂素和紫外线A）等其他系统治疗不应答、有禁忌或无法耐受的成年中重度斑块状银屑病（PsO）患者；

　　近日，抗PD-L1疗法Tecentriq（泰圣奇，通用名：atezolizumab，阿替利珠单抗）已向日本厚生劳动省（MHLW）提交了的一份监管申请文件：用于辅助（术后）治疗非小细胞肺癌（NSCLC）患者。　　数据显示，在所有随机化II-IIIA期NSCLC患者中，在手术和化疗之后，Tecentriq用于辅助治疗时与最佳支持护理（BSC）相比，将疾病复发或死亡的风险降低了21%（无病生存期，PFS；HR=0.79，95%CI:0.64，0.96)。在肿瘤表达PD-L1（≥1%）的II-IIIA期NSCLC患者中，Tecentriq疗效更为明显，将疾病复发或死亡的风险降低了34%（HR=0.66，95%CI:0.50-0.88）。

　　最近出现的高度选择性HER2酪氨酸激酶抑制剂妥卡替尼（Tucatinib）有望延长HER2阳性乳腺癌患者的生存期。研究发表在《New England
Journal of Medicine》杂志上。　　2021年7月，孟加拉珠峰制药发布了妥卡替尼（图卡替尼，Tucatinib）的仿制通用版Tucaxen
。此次推出的药剂规格为150mg×30片剂，售价为原研的50%左右。孟加拉珠峰制药（Everest Pharma）的是首家推出图卡替尼仿制药的企业。　　“海得康”发掘国际新药动态，为国内患者提供全球已上市药品的咨询服务，海得康医学顾问咨询电话：400-001-9769，微信：HDK4000019769。　

　　图卡替尼具有2个非常重要的功能：（1）图卡替尼对HER2的选择性高；（2）图卡替尼穿越血脑屏障的能力强。　　图卡替尼对HER2的选择性比对EGFR的选择性高，这种特性就决定了图卡替尼造成的副作用会更小，更耐受。图卡替尼仅阻断HER2，与其他针对多种受体的药物相比，导致皮疹和腹泻等脱靶效应更少。在先前研究中，表现出的安全性良好。这将有助于改善患者的生活质量。　　脑转移对于HER2阳性乳腺癌患者来说是一个非常重要的问题。在此次研究中，图卡替尼的加入将疾病进展或死亡的风险降低了52％！　　据海得康医学顾问了解，2021年7月，

　　适应症：　　阿培利司（商品名Piqray）是一种激酶抑制剂，与氟维司群联用治疗经一种内分泌为基础的方案治疗期间或治疗后病情进展的，合并激素受体（HR）阳性、人表皮生长因子受体2（HER2）阴性、PIK3CA突变的晚期或转移性男性或绝经后女性乳腺癌。　　用法用量：　　（1）推荐剂量：口服300mg（两片150mg片剂），1次/天，与食物同服。（2）对于不良反应，考虑暂停给药、减少剂量或停用。剂型规格：片剂：50mg，150mg，200mg禁忌症：对阿培利司（商品名Piqray）或其中任何成分有严重超敏反应者。　　注意事项：　　（1）严重超敏反应：

　　2021年7月，美国FDA已批准Shingrix（重组带状疱疹疫苗，欣安立适），用于18岁及以上免疫功能低下（immunocompromised）的成人，预防带状疱疹。该疫苗具体适用于：由于免疫缺陷、或由已知疾病或治疗导致免疫抑制、有或将有增加的带状疱疹风险的18岁及以上成人。　　Shingrix是一种重组亚单位佐剂疫苗，分两剂肌肉注射。　　Shingrix不适用于预防原发性水痘感染。　　免疫功能低下的个体比免疫功能正常的个体发生带状疱疹及相关并发症的风险更大。接种方面，对于免疫功能正常的成人，Shingrix分2剂接种，间隔2-6个月。然而对于免疫功能低

　　2021年7月，美国FDA已针对其静脉注射PD-1抑制剂retifanlimab（瑞弗利单抗）的生物制品许可申请（BLA）发布了一封完整回应函（CRL）。该BLA寻求批准retifanlimab：用于治疗接受铂类化疗期间疾病进展或不能耐受铂类化疗的的局部晚期或转移性肛管鳞状细胞癌（SCAC）成人患者。　　CRL指出，FDA不能批准目前形式的申请。根据其肿瘤药物咨询委员会（ODAC）2021年6月24日的建议，FDA确定需要更多的数据来证明retifanlimab对晚期或转移性SCAC患者的临床疗效。　　retifanlimab BLA的提交是基于2期POD1UM-202试验（NCT03597295）的数据。　　结

　　研究药物：Erdafitinib（厄达替尼）　　合适人群：确诊的尿路上皮癌，伴随相应基因突变的患者　　开展地区：与医学顾问咨询确认　　目标人数：待定（名额有限，符合条件者尽快报名）　　预计结束时间：无　　关键入选标准　　（患者须满足以下所有标准方可入组）：　　入选标准　　1. 年龄≥18 岁（或为研究开展地区认可的法定年龄）　　2.
患有组织学证明的移行细胞尿路上皮癌。组织学变异的次要组分（总体＜50％），如腺或鳞状上皮分化，或进展为更有侵袭性的表型，如肉瘤样或微乳头变化是可接受的　　3. 根据修正案 2 修改的标准

　　原发免疫性血小板减少症（ITP），既往称为“特发性血小板减少性紫癜”，是一种获得性自身免疫性疾病，是血小板减少最常见的原因之一，约占出血性疾病的1/3。临床表现为血小板计数不同程度的减少，伴或不伴有不同程度的出血症状。　　在临床上，我们根据发病时间和治疗效果可将ITP分为4期：　　①新诊断的ITP：指诊断后3个月以内的血小板减少的所有患者;　　②慢性ITP：指血小板减少持续超过12个月的所有患者;　　③难治性ITP：符合国内ITP诊断标准，病程大于6个月,
正规糖皮质激素治疗无效及达那哇、其它常用免疫抑制剂或脾切除无效

　　2021年7月，美国FDA已受理oteseconazole（VT-1161）的新药申请（NDA）并授予了优先审查。oteseconazole是一种口服抗真菌药物，用于治疗复发性外阴阴道念珠菌病（RVVC）。　　oteseconazole（VT-1161）是一种口服给药的真菌CYP51抑制剂，用于RVVC和甲真菌病的治疗。与目前可用的抗真菌药物相比，oteseconazole具有更高的选择性、更少的副作用和更高的疗效。　　oteseconazole
NDA基于3项3期临床试验的阳性结果：2项全球VIOLET研究、1项美国ultraVIOLET研究，包括11个国家232个临床地点的870多名患者。这2项VIOLET研究都达到了主要和关