【药品名称】　　通用名称: 马来酸阿伐曲泊帕片　　商品名称: 苏可欣/DOPTELET　　【适应症】　　本品适用于择期行诊断性操作或者手术的慢性肝病相关血小板减少症的成年患者。 慢性肝病患者不得通过服用本品来恢复正常的血小板计数。　　【用法用量】　　本品为口服给药，应与食物同服，每天一次、连续口服 5 天。　　若出现漏服，应在发现时马上服药，并在次日按原计划时间服用下一剂。不得通过增加单次的剂量以弥补漏服的剂量。　　在择期行有创性检查或手术前 10 至 13 天开始服用本品。根据患者的血小板计数选择推荐剂量。在慢性肝

　　2021年9月，NMPA最新公示，默沙东Keytruda（Pembrolizuma，帕博利珠单抗）一线治疗食管癌获得批准。　　该批准基于一项名为KEYNOTE-590的3期临床试验结果。这是一项随机、安慰剂对照、双盲、3期研究，在26个国家的168个医疗中心开展，招募了未经治疗的局部晚期、不可切除或转移性食管癌或Siewert
1型胃食管结合部癌成人患者（不限PD-L1状态）。共有749例患者1:1随机分组接受帕博利珠单抗联合化疗或安慰剂联合化疗。　　KEYNOTE-590结果发表在《柳叶刀》。研究显示：帕博利珠单抗联合化疗一线治疗晚期食管癌患者，相较于化疗将死亡风

　　2021年9月，美国FDA批准偏头痛新药Trudhesa（甲磺酸二氢麦角胺，前称INP104）鼻喷剂（每次喷雾0.725mg）：该药是一款鼻腔给药的甲磺酸二氢麦角胺（DHE），通过上鼻腔快速吸收，用于成人偏头痛（有或无先兆）的急性治疗。　　临床试验数据显示，Trudhesa具有良好的耐受性，有66%的患者在给药后2小时内疼痛缓解，部分患者可在短至15分钟内获得疼痛缓解。　　基于关键性开放标签3期研究STOP301的结果。　　患者报告的探索性疗效调查结果显示：在Trudhesa首次给药后2小时，超过三分之一的患者（38%）疼痛消失、三分之二的患者（66%）疼痛缓

　　2021年9月，欧盟委员会（EC）批准长效C5抑制剂Ultomiris（ravulizumab）扩大使用人群，用于治疗阵发性夜间血红蛋白尿（PNH）儿童（体重≥10公斤）和青少年患者。　　此次欧盟批准，基于一项3期临床研究的结果。数据显示，在18岁以下的儿童和青少年患者中，Ultomiris在治疗26周期间有效地实现了完全C5补体抑制。此外，Ultomiris没有报告治疗相关的严重不良事件，也没有患者在初步评估期间停止治疗或经历突破性溶血，后者可能导致致残或潜在致命的血凝块。　　“海得康”发掘国际新药动态，为国内患者提供全球已上市药品的咨询服务，海得

　　阿伐曲波帕是一种新的促血小板生成素受体激动剂，可刺激骨髓中巨核细胞的增殖与分化，从而增加血小板的生成。此药可用于慢性免疫性血小板减少症（ITP）相关适应症范围。　　临床数据显示，大多数应用阿伐曲泊帕的血小板减少患者在第8天，血小板即开始升高，部分患者可获得持续反应。而且应用阿伐曲波帕治疗的患者合并用药较治疗前减少，也可能减少糖皮质激素的用量甚至停用激素。　　当然，阿伐曲泊帕也会产生相关的不良反应，但比艾曲泊帕轻微，主要为头痛，恶心等症状。　　促血小板生成素受体激动剂主要的作用靶点都是在巨核细胞，

　　马来酸阿伐曲泊帕片，以下简称“阿伐曲泊帕片”已获得NMPA的批准，用于择期行诊断性操作或者手术的慢性肝病（CLD）相关血小板减少症的成年患者治疗。　　阿伐曲泊帕片于2019年4月获得国家药品监督管理局（NMPA）授予优先审评资格，此次获批是基于两项设计完全相同、全球多中心、随机、双盲、安慰剂对照、平行组III期研究（ADAPT-1，ADAPT-2）的研究结果。两项研究均表明，阿伐曲泊帕片显著降低择期行诊断性操作或手术CLD相关血小板减少症的成年患者血小板输注或因出血进行抢救的患者比例。　　临床上，血小板低于50x10^9L时，存在皮肤

　　阿伐曲波帕是一种新的促血小板生成素受体激动剂，可刺激骨髓中巨核细胞的增殖与分化，从而增加血小板的生成。　　阿伐曲波帕可用于慢性免疫性血小板减少症（ITP）相关适应症范围。　　阿伐曲波帕片适应症范围主要包括以下几种情况：　　1.慢性肝病相关血小板减少症成年患者；　　2.肿瘤化疗引起的血小板减少症；　　3.慢性免疫性血小板减少症；免疫学血小板减少症二线以上给药。　　临床数据显示，大多数应用阿伐曲泊帕的血小板减少患者在第8天，血小板即开始升高，部分患者可获得持续反应。而且应用阿伐曲波帕治疗的患者合并用药较治

　　阿伐曲泊帕适用于择期行诊断性操作或者手术的慢性肝病相关血小板减少症的成年患者，目前该药是国内首个获批该适应证的药物。　　此外，阿伐曲泊帕在欧美除获批用于肝病相关血小板减少症外，还获 FDA 和 EMA 批准用于免疫性血小板减少症（ITP），目前用于 ITP 的国内注册
3 期试验已完成入组。　　对于其他原因引起的血小板减少症，如抗肿瘤治疗相关血小板减少症、再生障碍性贫血、造血干细胞移植相关血小板减少等，TPO-RAs
得到相关指南共识推荐，但阿伐曲泊帕在国内外暂未获批相关适应证。　　据了解，阿伐曲泊帕仿制药已在孟加拉

　　2021年9月，美国FDA批准Brukinsa（Zanubrutinib）泽布替尼用于治疗成人华氏巨球蛋白血症（WM）患者。　　FDA此项批准主要是基于泽布替尼和伊布替尼治疗WM患者的多中心、开放性III期ASPEN试验（NCT03053440）的有效性结果。该研究的队列1随机入组了201例携带MYD88突变（MYD88MUT）的患者。　　ASPEN试验的主要有效性终点是独立审查委员会（IRC）在总体意向性治疗（ITT）人群中评估的非常好的部分缓解（VGPR）率。根据修订版第六届华氏巨球蛋白血症国际工作组（IWWM-6）缓解标准（Treon
2015），泽布替尼组中非常好的部分缓解（VGPR）

　　selpercatinib（LOXO-292）的首仿通用版PHOSELP（Selpercatinib）塞尔帕替尼近日上市，由老挝人民民主共和国国立第二制药厂生产。　　【塞尔帕替尼适应症】　　（1）转移性RET融合阳性非小细胞肺癌（NSCLC）；　　（2）需要系统治疗（全身治疗）的晚期或转移性RET融合阳性甲状腺癌；　　（3）需要系统治疗而且放射碘治疗抵抗的晚期或转换性RET突变型甲状腺髓样癌（MTC）。　　【用法用量】　　体重少于50kg：120mg每次，每日两次（每12小时1次）；　　体重50kg及以上：160mg每次，每日两次（每12小时1次）。　　【规格】　　40mg胶囊：

　　2021年9月，首仿selpercatinib（LOXO-292）的首仿通用版PHOSELP（Selpercatinib）塞尔帕替尼上市，由老挝人民民主共和国国立第二制药厂生产。　　selpercatinib是首款获批用于携带RET基因变异癌症患者的精准疗法。　　塞尔帕替尼适应症：　　（1）转移性RET融合阳性非小细胞肺癌（NSCLC）；　　（2）需要系统治疗（全身治疗）的晚期或转移性RET融合阳性甲状腺癌；　　（3）需要系统治疗而且放射碘治疗抵抗的晚期或转换性RET突变型甲状腺髓样癌（MTC）。　　成立于上世纪70年代的老挝人民民主共和国国立第二制药厂，是老挝卫生部直属的

　　近日公布了关键3期PNEU-PED（V114-029）研究的顶线结果。　　该研究正在评估Vaxneuvance（15价肺炎球菌结合疫苗，V114）在42-90天龄健康婴儿（n=1720）中的免疫原性、安全性和耐受性。该研究中，婴儿在2个月、4个月、6个月、12-15个月大时按4剂免疫方案接种Vaxneuvance或已上市的13价肺炎球菌结合疫苗（PCV13，即：Prevnar
13[沛儿13]）。　　该研究中，主要终点显示：　　（1）在接受任何疫苗剂量后，Vaxneuvance的安全性通常与PCV13相当。　　（2）在第3剂接种后30天（PD3），根据血清型特异性应答率（达到可接受的免疫球蛋白G[Ig

　　近日，抗PD-1疗法Keytruda（可瑞达，帕博利珠单抗）已获得日本药品和医疗器械局（PMDA）2项新的批准：　　1.根据3期KEYNOTE-355试验的结果，Keytruda被批准用于治疗PD-L1阳性、不能手术的或复发性三阴性乳腺癌（TNBC）患者；　　三阴性乳腺癌（TNBC）是一种雌激素受体（ER）、孕激素受体（PR）、HER2均呈阴性的乳腺癌。这是一种侵袭性乳腺癌，有很高的复发风险。　　KEYNOTE-355（NCT02819518）是一项随机、安慰剂对照3期试验，在先前没有接受过化疗治疗晚期疾病的局部复发不可切除性或转移性TNBC患者中开展，评估了Keytruda+化疗（3种

　　近日，日本监管机构批准抗PD-1疗法Opdivo（欧狄沃，纳武利尤单抗）联合靶向抗癌药Cabometyx（卡博替尼），一线治疗不可切除性或转移性肾细胞癌（RCC）成人患者。　　此次批准基于关键3期CheckMate-9ER试验的数据。具体数据为：　　（1）OS方面，Opdivo+Cabometyx组与Sutent组相比死亡风险显著降低40%（HR=0.60；98.89%CI:0.40-0.89；p=0.0010），2组中位OS均未达到。　　（2）研究主要终点PFS方面，Opdivo+Cabometyx组与Sutent组相比增加一倍（中位PFS：16.6个月 vs
8.3个月；HR=0.51；95%CI:0.41-0.64；p＜0.0001）。　　（3）ORR方

　　2021年8月，近日公布了3期FIGARO-DKD研究的详细结果，数据显示：在1-4期慢性肾脏病（CKD）合并2型糖尿病（T2D）的广泛患者群体中，当联合标准护理时，与安慰剂相比，Kerendia（finerenone，非奈利酮）降低了心血管（CV）预后风险。该研究中，2组患者均接受标准护理，包括降糖治疗和最大耐受剂量的肾素-血管紧张素系统（RAS）阻断治疗，如血管紧张素转换酶（ACE）抑制剂或血管紧张素II受体阻滞剂（ARB）。　　2021年7月，美国FDA批准了Kerendia（finerenone，非奈利酮），用于治疗慢性肾脏病（CKD）合并2型糖尿病（T2D）的成人患者，降

　　研究药物：替雷利珠单抗单抗+Sitravatinib　　合适人群：含铂化疗和抗PD-(L)1 抗体治疗出现疾病进展的局部晚期或转移性非小细胞肺癌患者　　开展地区：广州、西安、重庆、福州、厦门、兰州、长沙、武汉、杭州、台州、郑州、南昌、常州、苏州、南京、徐州、乌鲁木齐、南宁、汕头、深圳、济南、青岛、天津、成都、长春、北京、上海、西宁、哈尔滨、合肥、大连　　目标人数：120（名额有限，符合条件者尽快报名）　　预计结束时间：2023/1/31　　关键入选标准　　（患者须满足以下所有标准方可入组）：　　入选标准　　1 提供书面知情同意

　　芦可替尼作为目前唯一针对骨髓纤维化发病机制的靶向治疗药物（针对骨髓纤维化的致病机制——JAK-STAT信号通路的异常激活而研发的JAK抑制剂）。自从问世以来收到了各方面的关注，目前这个药也早已在国内上市多年，只是价格过于昂贵，让很多家庭很受伤。　　什么是骨髓纤维化？　　骨髓纤维化（MF）是一种难以治愈的造血干细胞克隆性疾病，包括原发性骨髓纤维化（PMF）及继发性骨髓纤维化。是一种由于骨髓造血组织中胶原增生，其纤维组织严重地影响造血功能所引起的一种骨髓增生性疾病，原发性髓纤又称“骨髓硬化症”、“原因不明的髓样

　　近日欧盟委员会（EC）批准Rinvoq乌帕替尼新的适应症：用于治疗适合系统治疗的中度至重度特应性皮炎（AD）成人患者和12岁及以上青少年患者。　　在成人患者中，Rinvoq推荐剂量为15mg或30mg，每日口服一次；　　在青少年（12-17岁）和65岁及以上老年患者中，Rinvoq推荐剂量为15mg，每日口服一次。　　Rinvoq可与或不与局部皮质类固醇（TCS）联合使用。　　此次欧盟批准，基于最大规模之一的AD全球3期注册项目的数据支持。该项目包括3项全球性关键研究（Measure Up 1，Measure Up 2，AD
Up），入组了超过2500名中度至重度特应性皮炎（A

　　Rinvoq已在美国、欧盟、加拿大获得批准，均基于全球性SELECT 3期类风湿关节炎项目的数据。　　该研究项目在5项关键性研究中评估了近4,400名中度至重度活动性类风湿关节炎患者。　　这项研究包括评估各种患者的疗效，安全性和耐受性，包括初次使用甲氨蝶呤或对甲氨蝶呤（MTX）反应不佳的患者，对常规合成疾病改良抗风湿药（csDMARD）不耐受的患者，以及对改变生物性疾病的抗风湿药（DMARDS）无效或不耐受的患者。　　SELECT-EARLY是一项针对947名天真的甲氨蝶呤的中度至重度活动性类风湿关节炎患者的48周试验。治疗第12周时，Rinvoq

　　近日，在日本市场已推出抗癌药Tazverik（tazemetostat，200mg片剂），用于治疗复发或难治性EZH2基因突变阳性滤泡性淋巴瘤（FL）患者（仅限于标准治疗不适用的情况下使用）。　　Tazverik的活性药物成分为tazemetostat，这是一种口服、首创的EZH2小分子抑制剂。　　在临床研究中，tazemetostat在治疗早期就表现出了安全有效地缩小甚至消除肿瘤的能力。　　在日本，Tazverik于2021年6月获得批准。该批准基于卫材在日本开展的一项多中心、开放标签、单臂临床II期试验（Study
206）的结果，以及Epizyme公司在日本境外开展的其他临床研究