复发和难治性多发性骨髓瘤丨Abecma的效果和副作用有哪些？

　　2021年8月，近欧盟委员会（EC）已附条件批准抗B细胞成熟抗原（anti-BCMA）导向的嵌合抗原受体（CAR）T细胞疗法Abecma（idecabtagene vicleucel，ide-cel），用于治疗复发和难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）成人患者，具体为：先前已接受过至少3种疗法治疗（包括免疫调节剂、一种蛋白酶体抑制剂、一种抗CD38抗体）且在最后一种疗法治疗期间疾病进展的R/R MM成人患者。

　　Abecma是全球首个上市的BCMA导向CAR-T细胞疗法。2021年3月，美国FDA批准Abecma，用于治疗R/R MM成人患者。该药适用于治疗：既往接受4线治疗或更多线治疗（包括3类药物：免疫调节剂、蛋白酶体抑制剂、抗CD38抗体）的R/R MM成人患者。

　　Abecma的批准上市，将为这类患者提供一种新的、有效的、个性化治疗方案，仅需一次输液即可实现快速、深度、持久的缓解。在临床研究中，Abecma在接受治疗的患者中安全性已得到很好的证实，细胞因子释放综合征（CRS）和神经毒性（NT）大多数为低级，具有可预测的早期发病，并能快速消退。

　　此次欧盟批准，基于关键2期KarMMa研究(NCT03361748)数据。这是一项关键、开放标签、单臂、多中心、多国2期研究，评估了Abecma在北美和欧洲复发和难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）成人患者中的疗效和安全性。该研究共入组了140例患者，其中128例患者在进行淋巴清除性化疗后接受了Abecma目标剂量水平为150-450 x 10E6的CAR阳性T细胞治疗。所有入组患者先前接受过至少3种治疗方案（包括免疫调节剂、蛋白酶体抑制剂、抗CD38抗体）且对最后一种方案难治（定义为：最后一次治疗期间或60天内疾病进展）。这128例患者中，既往方案的中位数为6种（范围：3-16），84%（108/128）的患者为3类难治性。

　　2021年5月，公布了KarMMa研究的最新分析数据（随访超过2年）。KarMMa研究的长期数据继续显示：中位随访超过2年（24.8个月），Abecma在R/R MM患者中具有持久的疗效和可预测的安全性。在128例患者中，中位总生存期（OS）为24.8个月，总缓解率（ORR）为73%，缓解持久。该研究中观察到的神经毒性（NT）特征的分析，加强了对Abecma安全性的充分了解，NT大多数为1/2级，且发生早、消退快。

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　　【友情提示：本文仅作为参考意见，具体处理办法还是要医生根据患者实际情况综合评估后进行处理。用药期间随时与医生保持联系，随时沟通用药情况。】