2021年4月，日本厚生劳动省（MHLW）已批准其精准肿瘤学药物Vitrakvi（larotrectinib），专门用于治疗肿瘤中存在神经营养性酪氨酸受体激酶（NTRK）基因融合的晚期或转移性实体瘤儿童和成人患者。　　Vitrakvi在成人和儿童TRK融合癌中具有较高的缓解率、持久缓解和良好的安全性。在原发性中枢神经系统（CNS）肿瘤和CNS转移瘤的患者中，也观察到了治疗缓解和高疾病控制率。　　在日本，Vitrakvi的批准成人患者I期试验、成人和青少年患者II期NAVIGATE试验、儿科患者I/II期SCOUT试验共计125例患者的汇总数据。在这些试验中，Vitrakvi被调查

　　尿路上皮癌（UC）是最常见的膀胱癌类型，约占所有病例的90～95%。肌肉浸润性尿路上皮癌（MIUC）是一种已扩散到膀胱、输尿管或肾盂的肌肉中的UC。约25%的膀胱癌新病例被诊断为肌肉浸润性疾病，与非肌肉浸润性尿路上皮癌（non-MIUC）相比，预后更差。　　大多数UC在早期阶段确诊，早期治疗MIUC的目的是降低疾病复发或扩散到身体其他部位的风险。但复发率和疾病进展率很高，超过50%的MIUC患者在根治性手术后会经历疾病复发。　　2021年4月，小野制药在日本提交了一份补充申请，寻求批准抗PD-1疗法欧狄沃（纳武单抗），作为一种辅助（术后

　　急性淋巴细胞白血病（ALL）是一种侵袭性血液癌症，也可累及淋巴结、脾脏、肝脏、中枢神经系统和其他器官。复发性或难治性ALL成人患者的生存率仍然很低，使用最常用治疗药物治疗的中位总生存期约为8个月。B细胞前体ALL是最常见的类型，约占ALL病例的75%。与其他类型的ALL相比，这种类型的ALL的治疗结局通常较差。　　2021年4月，吉利德旗下T细胞治疗公司Kite宣布，已向美国FDA提交了Tecartus（前称KTE-X19）的一份补充生物制品许可申请（sBLA），用于治疗复发或难治性B细胞前体急性淋巴细胞白血病（ALL）成人患者。　　新适应症的申请，

　　2019年4月，美国FDA批准了强生公司旗下杨森公司的口服小分子泛FGFR抑制剂厄达替尼（Erdafitinib，商品名Balversa），用于治疗携带FGFR2/3突变或融合，在铂类化疗期间或化疗后（包括在新辅助化疗或辅助化疗一年内）出现疾病进展的局部晚期或转移性尿路上皮癌成人患者。　　BLC2001（NCT02365597）是一项多中心、开放标签、单臂的临床试验，评估了厄达替尼在局部晚期或转移性尿路上皮癌患者中的疗效性和安全性。　　共计招募患者人群87名，这些患者在至少一次化疗之前或之后发生了进展，并且至少有一个以下的基因改变：在中心实验室进行

　　2020年3月31日，NMPA已批准其胃肠道间质瘤（GIST）精准靶向药物泰吉华@（阿伐替尼片）的新药上市申请，用于治疗PDGFRA外显子18突变（包括PDGFRA
D842V突变）不可切除或转移性GIST成人患者。　　胃肠道间质瘤（GIST）是一种发生在胃上皮与肌肉中间组织中的较为罕见的消化系统肿瘤。在消化道的软组织肉瘤中，GIST发病率位列第一，可以发生在胃肠道的任何部位，其中以胃和小肠多发，结直肠次之。　　泰吉华@获批用于治疗PDGFRA外显子18突变不可切除或转移性GIST成人患者是基于一项
开放标签、多中心的I/II期临床研究，旨在评估泰吉华

　　FDA已接受Atogepant的新药申请(NDA)，
研究用口服降钙素基因相关肽（CGRP）受体拮抗剂（gepant），用于预防符合发作性偏头痛标准的成年偏头痛。　　偏头痛是一种复杂的慢性疾病，其发作常使人丧失正常生活或工作能力，包括头痛以及神经和自主神经症状， 偏头痛症状和严重程度在个体中变化很大。　　Atogepant
NDA基于一个强大的临床项目数据支持。该项目在近2500名每月偏头痛4-14天的患者中开展，评估了口服atogepant用于偏头痛预防性治疗的疗效、安全性和耐受性，项目中包括关键三期ADVANCE研究、关键2b/3期研究（CGP-MD-01）和三

　　2021年4月，美国FDA已批准Praluent一个新的适应症：用于治疗纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）成人患者。　　在该适应症中，Praluent不应单独使用，而是添加到其他HoFH治疗药物中进行联合用药。用药方面，Praluent每2周一次通过皮下注射给药。　　在一项为期12周的双盲随机试验中，评估了Praluent治疗HoFH成人患者的疗效和安全性。在这项试验中，45名患者每2周皮下注射150mg剂量Praluent，24名患者接受安慰剂。试验期间，患者也在接受其他疗法来降低LDL-C。疗效的主要衡量指标是从治疗开始到第12周LDL-C的百分比变化。　　结果显示，在

　　欧盟委员会（EC）已批准Cabometyx（cabozantinib，卡博替尼）联合百时美施贵宝（BMS）的Opdivo（nivolumab，欧狄沃）用于晚期肾细胞癌（aRCC）的一线治疗。　　EC的批准是基于关键的III期CheckMate-9ER试验的结果。这是一项开放性、随机、多国III期临床试验，用于评估先前未经治疗的晚期或转移性肾细胞癌患者。共入组651名患者（23%的可接受风险，58%的中等风险，20%的较高风险；25%的PD-L1≥1%）被随机分为接受卡Cabometyx+Opdivo（n=323）和舒尼替尼（n=328）。主要终点是无进展生存期（PFS），次要终点包括总生存率（OS）和客观有效

　　2021年4月，美国FDA已批准Tyvaso（treprostinil，曲前列尼尔）吸入性溶液，用于治疗间质性肺病相关肺动脉高压（PH-ILD；WHO第3组）患者，改善运动能力。　　PH-ILD是一种严重的威胁生命的疾病。在关键INCREASE研究中，Tyvaso治疗显著改善了患者的运动能力。　　FDA批准Tyvaso治疗PH-ILD的补充新药申请（sNDA），基于来自INCREASE研究的数据支持。该研究是在PH-ILD成人患者中开展的最大、最全面的研究。这是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照、为期16周的平行组研究，共入组了326例患者。　　结果显示，该研究达到了主要终点：接受Ty

　　多发性骨髓瘤（MM）是第二常见的血液癌症，全世界每年新诊断病例超过13.8万例。在欧洲，每年确诊3.9万例；在美国，每年确诊3.2万例。尽管有可用的治疗方法，MM仍然是一种无法治愈的恶性肿瘤，与患者的严重负担相关。由于MM无法治愈，大多数患者最终都会复发，对目前可用的疗法不再有治疗应答。　　2021年4月，美国FDA已批准CD38靶向抗体药物Sarclisa（isatuximab），联合卡非佐米（carfilzomib，Kyprolis®）和地塞米松方案（Kd），用于治疗既往已接受过1-3种疗法的复发性或难治性多发性骨髓瘤（RRMM）成人患者。　　此次最新批准

　　2021年4月，中国国家药品监督管理局（NMPA）已批准胃肠道间质瘤（GIST）精准靶向药物泰吉华®（avapritinib，阿伐替尼片），用于治疗PDGFRA外显子18突变（包括PDGFRA
D842V突变）不可切除或转移性GIST成人患者。　　原发GIST中，约有5％至6％的病例由PDGFRA
D842V突变导致，这种突变是最常见的PDGFRA外显子18突变。泰吉华®在PDGFRA外显子18突变的中国晚期GIST患者中表现出了非常好的抗肿瘤活性，且安全性和耐受性良好。　　在中国，NMPA批准泰吉华®用于治疗PDGFRA外显子18突变不可切除或转移性GIST成人患者，是基于

　　2021年3月，辉瑞（Pfizer）近日宣布，评估每日一次口服JAK1抑制剂abrocitinib治疗中度至重度特应性皮炎（AD）的3期JADE
COMPARE研究（NCT03720470）的完整结果已发表于国际医学期刊《新英格兰医学杂志》（NEJM）。该研究在接受背景外用疗法的中度至重度AD成人患者中开展，评估了2种剂量abrocitinib（100mg和200mg）与安慰剂的疗效和安全性。结果显示，2种剂量abrocitinib均达到了共同主要终点。　　特应性皮炎（AD）是一种以皮肤炎症和皮肤屏障缺陷为特征的慢性皮肤病，其特征是皮肤红斑、瘙痒、硬化/丘疹形成、渗液/结痂。该病是一

　　在2021年2月13日举行的美国临床肿瘤学会泌尿生殖系统癌症研讨会（ASCO-GU
2021）上公布了关键3期CheckMate-9ER试验的新分析结果，证实了临床意义：在一线治疗晚期肾细胞癌（RCC）方面，与一线标准护理药物Sutent（索坦，舒尼替尼）相比，抗PD-1疗法Opdivo（欧狄沃，纳武利尤单抗）与靶向抗癌药Cabometyx（卡博替尼）组成的“免疫+靶向”方案显示出持续的疗效益处、显著改善了生活质量。　　2021年1月，美国FDA批准Opdivo+Cabometyx方案，用于一线治疗晚期RCC患者。　　此次批准，基于关键III期CheckMate-9ER试验的结果。数据显示，在

　　2021年2月，美国FDA已批准抗PD-1疗法Libtayo（cemiplimab），用于治疗先前已接受过一种hedgehog通路抑制剂（HHI）治疗或不适合该类药物治疗的晚期基底细胞癌（BCC）患者。　　此次批准，基于一项开放标签、多中心、非随机II期临床试验的结果。该试验在接受hedgehog通路抑制剂（HHI）治疗期间病情进展或对该类药物不耐受的不可切除性局部晚期BCC或转移性BCC（淋巴结或远端）患者中开展。这是在该患者群体中开展的最大规模的前瞻性临床试验（n=132），112例患者被纳入疗效分析。2个队列中的患者要么在接受HHI治疗期间病情进展、要么在HH

　　2021年2月，拜耳已向中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）提交了一份监管申请，寻求批准finerenone（BAY
94-8862），用于治疗慢性肾脏病（CKD）合并2型糖尿病（T2D）的患者。　　2020年11月中旬，拜耳同时向美国FDA和欧盟EMA提交了finerenone的监管申请文件。2021年1月，美国FDA受理了finerenone的新药申请并授予了优先审查。　　finerenone的监管申请文件，基于3期FIDELIO-DKD研究的阳性数据，这是迄今为止在CKD和T2D方面开展的最大规模III期临床试验项目的一部分。　　FIDELIO-DKD研究在伴有慢性肾脏病（CKD）的2型糖尿病（

　　2021年2月，Breyanzi在美国收获全球首个监管批准，用于治疗先前已接受过2种或2种以上系统疗法的R/R
LBCL成人患者，包括未另行规定的弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL，包括由惰性淋巴瘤引起的DLBCL）、高级别B细胞淋巴瘤（HGBL）、原发性纵隔大B细胞淋巴瘤（PMBCL）、滤泡性淋巴瘤3B级。Breyanzi不适用于原发性中枢神经系统（CNS）淋巴瘤患者的治疗。　　在日本，Breyanzi的监管批准，基于在R/R B细胞非霍奇金淋巴瘤（B-NHL）患者中开展的TRANSCEND NHL 001试验以及在R/R
侵袭性B细胞NHL患者中开展的TRANSCEND WORLD试验的疗效和安全性

　　近日，百时美施贵宝公布了2/3期RELATIVITY-047（CA224-047）试验的初步结果。　　这是一项随机、双盲2/3期研究，在先前没有接受过治疗的转移性或不可切除性黑色素瘤患者中开展，评估了抗LAG-3单抗relatlimab和抗PD-1单抗Opdivo（欧狄沃，通用名：nivolumab，纳武利尤单抗）的固定剂量组合与Opdivo单独治疗的疗效和安全性。　　该研究中，共有741例患者以1:1的比例随机分配，接受relatlimab与Opdivo固定剂量组合治疗（每4周一次静脉输注relatlimab
160mg和Opdivo
400mg）或Opdivo单药治疗（每4周一次静脉输注480mg），直至疾病复发

　　2021年3月，欧洲药品管理局（EMA）已受理了relugolix治疗晚期前列腺癌的营销授权申请（MAA），将开始正式的审查过程。　　relugolix是一种口服促性腺激素释放激素（GnRH）受体拮抗剂，能抑制睾丸睾酮的生成，这种激素可刺激前列腺癌细胞的生长。此外，relugolix也可通过阻断垂体腺中的GnRH受体，减少卵巢雌二醇的生成，这种激素已知可刺激子宫肌瘤和子宫内膜异位症的生长。　　2019年1月relugolix在日本获得批准，用于改善子宫肌瘤引起的下列症状：月经过多、下腹痛、腰痛和贫血。　　2020年12月，relugolix获得美国FDA批准治疗晚期前

　　2021年3月，欧洲药品管理局（EMA）已受理了relugolix治疗晚期前列腺癌的营销授权申请（MAA），将开始正式的审查过程。　　2020年12月，relugolix获得美国FDA批准治疗晚期前列腺癌成人患者，该药以品牌名Orgovyx（relugolix，120mg片剂）上市销售。　　在III期HERO研究中，relugolix治疗的缓解率高达96.7%，显著优于醋酸亮丙瑞林（为88.8%），同时将主要心血管不良事件（MACE）风险降低了54%。　　2019年1月relugolix在日本获得批准，以品牌名Relumina上市销售，用于改善子宫肌瘤引起的下列症状：月经过多、下腹痛、腰痛和贫血。　　海

　　2021年3月，欧洲药品管理局（EMA）已受理抗PD-1疗法Opdivo（欧狄沃，通用名：nivolumab，纳武利尤单抗）作为一种辅助（术后）疗法，用于治疗已接受手术切除的高危肌肉浸润性尿路上皮癌（MIUC）患者。　　此次申请基于关键3期CheckMate-274试验的结果。这是第一项评估一种免疫疗法辅助治疗MIUC的阳性3期试验。数据显示，无论患者PD-L1表达水平如何，Opdivo辅助治疗均显著延长了无病生存期（DFS）、几乎是安慰剂的2倍。该研究中，Opdivo总体耐受性良好，其安全性与先前报道的实体瘤患者中Opdivo研究一致。　　在中国，Opdivo（欧狄沃）于