近日，该公司已向欧洲药品管理局（EMA）提交了Vicineum（oportuzumab
monatox，VB4-845）的营销授权申请（MAA），该药用于治疗高风险、对卡介苗（BCG）无应答的非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）。　　Vicinium治疗卡介苗（BCG）无应答NMIBC的疗效已在III期VISTA研究（NCT02449239）中得到了证实。　　VISTA是一项单臂、24个月、开放标签、多中心III期研究，正在评估vicinium作为一种单药疗法通过膀胱内用药治疗高危、BCG免疫治疗无应答的NMIBC患者。研究共入组133例高级别NMIBC原位癌（CIS）或乳头状癌（伴或不伴CIS）患者，这些患者曾接

　　肾细胞癌（RCC）是成人中最常见的肾癌类型，在全球每年导致超过14万人死亡。RCC在男性中的发病率大约是女性的2倍，在北美和欧洲发病率最高。在全球范围内，被诊断为转移性或晚期肾癌的患者，5年生存率仅为12.1%。　　近日，欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）发布一份积极审查意见，建议批准抗PD-1疗法Opdivo（欧狄沃，纳武利尤单抗）联合靶向抗癌药Cabometyx（卡博替尼）一线治疗晚期肾细胞癌（RCC）成人患者。　　美国FDA的批准以及欧盟CHMP的积极审查意见，均基于关键III期CheckMate-9ER试验的结果。　　具体数据为：

　　银屑病是一种严重的慢性炎症性疾病，可导致皮肤上出现凸起的红色鳞片，通常影响肘部、膝盖或头皮的外侧，但也可出现在任何部位。　　近日，安进向美国食品和药物管理局（FDA）提交了口服抗炎药Otezla（apremilast）的一份补充新药申请（sNDA），用于治疗有资格接受光疗或系统治疗的轻度至中度斑块型银屑病成人患者。　　该sNDA基于3期ADVANCE试验的数据。ADVANCE（PSOR-022）是一项多中心、随机、安慰剂对照、双盲3期研究，评估了Otezla治疗轻中度斑块型银屑病的疗效和安全性。轻中度斑块型银屑病的定义为：体表面积（BSA）受累为2%-1

　　近日，罗氏将自愿撤回抗PD-L1疗法Tecentriq（泰圣奇，通用名：atezolizumab，阿替利珠单抗）用于治疗先前接受过铂类药物的转移性尿路上皮癌（mUC，膀胱癌）患者的美国适应症。　　这一决定是与美国食品和药物管理局（FDA）协商后作出的，并作为对验证性试验未达到主要终点且尚未获得常规批准的加速审批进行的全行业审查的一部分。　　罗氏将在未来几周内与FDA合作完成撤回程序。此决定不影响Tecentreq的其他已批准适应症。　　Tecentriq在美国、欧盟及世界其他国家批准，作为单药疗法、以及联合靶向疗法和/或化疗，治疗多种类型的非小

　　近日，欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）已发布一份积极审查意见，建议批准Evrysdi（risdiplam），用于治疗年龄≥2个月、临床诊断为1型/2型/3型SMA或携带1-4个SMN2拷贝的5q型脊髓性肌萎缩症（SMA）患者。　　2020年8月，Evrysdi获得美国FDA批准，用于治疗2个月及以上儿童和成人SMA患者。　　Evrysdi是一种液体制剂，可在家通过口服或饲管给药，每日一次，该药可用于治疗所有类型（1型、2型、3型）SMA的婴幼儿、儿童、青少年、成人患者。　　在2项临床试验中，Evrysdi显示在不同年龄和疾病严重程度（包括1型、2型、3型）

　　在2021年逆转录病毒和机会感染会议（CRIO）上公布了三合一复方新药Biktarvy（中文商品名：必妥维®，通用名：比克恩丙诺片，比克替拉韦50mg/恩曲他滨200mg/丙酚替诺福韦25mg，BIC/FTC/TAF）2项随机、双盲、阳性药物对照III期研究（研究1489和研究1490）开放标签扩展部分（OLE）新的长期数据。这2项研究在先前未接受HIV药物治疗的（初治）HIV-1成人感染者中开展，将Biktarvy与含多替拉韦（dolutegravir，DTG）方案进行了对比。2项研究的最新数据，证实了Biktarvy治疗HIV-1感染的持续疗效和安全性，治疗4年表现出高病毒学抑制率，没

　　在2021年逆转录病毒和机会感染会议（CRIO）上公布了首个完整长效方案cabotegravir/rilpivirine（CAB/RPV，卡博特韦/利匹韦林，缓释注射悬液）治疗HIV全球IIIb期ATLAS-2M研究的阳性长期数据。　　第96周数据强化了第48周主要终点（血浆HIV-1 RNA≥50拷贝/毫升的患者比例，快照，ITT-E）和次要终点（血浆HIV-1
RNA≥50或＜50拷贝/毫升的患者比例，快照，ITT-E）。现在数据显示，在已实现病毒学抑制的HIV-1成人患者中，CAB/RPV每月一次和每2个月一次给药长期治疗均有效。　　目前，CAB/RPV每2个月一次给药方案已在欧盟获得批准，但尚未

　　美国FDA近日已批准CD19 CAR-T细胞疗法Yescarta（axicabtagene
ciloleucel）一个新适应症：用于治疗先前已接受过2种或多种系统疗法的复发性或难治性（R/R）滤泡性淋巴瘤（FL）成人患者。此前，FDA已授予Yescarta治疗FL的突破性药物资格和优先审查资格。　　新适应症的批准，基于关键ZUMA-5（NCT03105336）临床试验的结果。　　ZUMA-5是一项正在进行的单臂、多中心、开放标签II期研究，入组的是复发性或难治性iNHL成人患者，包括FL和边缘区淋巴瘤（MZL）2种亚型，这些患者先前接受过至少2种系统治疗，包括一种抗CD20单抗与烷基化剂联合

　　近日，礼来（Eli
Lilly）公布了评估双效GIP和GLP-1受体激动剂tirzepatide（LY3298176）治疗2型糖尿病的头对头、随机、开放标签、40周III期SURPASS-2临床试验的阳性结果。　　数据显示，在2型糖尿病成人患者中，与诺和诺德注射药物semaglutide（司美格鲁肽，1mg）相比，3种剂量tirzepatide在降低血糖和体重方面均显示出优越性：采用疗效估量（efficacy
estimand），最高剂量tirzepatide（15mg）将血糖水平（A1C）降低2.46%、将体重降低12.4公斤（27.3磅，13.1%），最低剂量tirzepatide（5mg）将A1C降低2.09%、体重降低7.8公斤（13.

　　欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）近日已发布一份积极审查意见，推荐批准抗PD-1疗法dostarlimab（前称TSR-042），作为一种单药疗法，用于治疗接受含铂化疗期间或之后病情进展的错配修复缺陷（dMMR）/微卫星不稳定性高（MSI-H）复发性或晚期子宫内膜癌患者。　　子宫内膜癌（EC）是子宫癌的一种主要类型，形成于子宫内膜。EC可分为错配修复缺陷/微卫星不稳定性高（dMMR/MSI-H）或错配修复正常/微卫星稳定（MSI-H）。对于一线治疗期间或一线治疗后病情进展的EC患者，治疗方案有限。EC是全世界第六常见的女性癌症。　　do

　　近日，欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）已发布一份积极审查意见，推荐批准CD38靶向抗体药物Sarclisa（isatuximab），联合卡非佐米（carfilzomib，Kyprolis®）和地塞米松方案（Kd），用于治疗既往已接受过至少一种疗法的复发性多发性骨髓瘤（MM）成人患者。　　目前，Sarclisa在欧盟已被批准，联合泊马度胺和地塞米松（pom-dex），用于治疗既往已接受过至少2种疗法（包括来那度胺和蛋白酶体抑制剂）的复发性和难治性MM成人患者。　　Sarclisa与卡非佐米和地塞米松联合用药方案（S-Kd）的监管申请，基于III期IKEMA

　　安进近日宣布，评估BiTE免疫疗法Blincyto（blinatumomab）治疗急性淋巴细胞白血病（ALL）儿科患者的一项多中心随机3期临床研究（20120215，NCT02393859）的数据已发表于《美国医学会杂志》（JAMA）。此外，评估Blincyto用于治疗B-ALL儿科患者首次复发的一项风险分层随机3期临床研究（COG
AALL1331）的结果也发表于JAMA。在这2项研究中，Blincyto治疗的毒性较轻，微小残留病（MRD）阴性缓解率较高。　　20120215研究是一项开放标签、随机、对照、全球性多中心3期研究，在高危、首次复发的B细胞前体急性淋巴细胞白血病（B-ALL）儿科患

　　特瑞普利单抗（商品名：拓益，产品代号：JS001）用于既往接受过二线及以上系统治疗失败的复发/转移性鼻咽癌患者的治疗的新适应症上市申请获得附条件批准。此前，特瑞普利单抗曾获批用于既往接受全身系统治疗失败的不可切除或转移性黑色素瘤的治疗。　　鼻咽癌是发生于鼻咽的恶性肿瘤，为我国常见的头颈肿瘤之一。鼻咽癌具有在发病初期即易于发生远处转移的特点，早期鼻咽癌患者在接受根治性放/化疗一段时间后仍然会出现转移病灶复发。对于复发或转移性鼻咽癌患者的预后非常差，含铂双药化疗为标准一线治疗方案，但对于一线含铂类化疗失

　　美国FDA近日批准靶向抗癌药Lorbrena（lorlatinib，劳拉替尼）的一份补充新药申请（sNDA），扩大其适应症：用于一线治疗间变性淋巴瘤激酶（ALK）阳性转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。　　此次扩大适应症批准，基于关键3期CROWN研究的数据。　　CROWN是一项全球性、随机、开放标签、平行、双臂、3期试验，共入组了296例先前未接受过治疗（初治）的ALK阳性晚期NSCLC患者。研究中，这些患者以1:1的比例随机分配，接受Lorbrena单药治疗（n=149）或Xalkori单药治疗（n=147）。主要终点是基于盲法独立中心审查（BICR）评估的无进展生存

　　肺癌是全世界癌症相关死亡的头号原因。NSCLC约占肺癌的80-85%。ALK阳性肿瘤约占NSCLC病例的3-5%。在靶向疗法和免疫疗法上市之前，晚期NSCLC患者的5年生存率只有5%。　　Xalkori是由辉瑞推出的全球首个ALK靶向药物，该药是第一代间变性淋巴瘤激酶（ALK）酪氨酸激酶抑制剂（TKI），自2011年上市以来，已极大地改变了晚期ALK+NSCLC患者的临床治疗。　　近日，美国FDA已批准靶向抗癌药Lorbrena（lorlatinib，劳拉替尼）的一份补充新药申请（sNDA），扩大其适应症：用于一线治疗间变性淋巴瘤激酶（ALK）阳性转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人

　　近日，美国FDA已批准抗PD-1疗法Libtayo（cemiplimab），用于一线治疗肿瘤高表达PD-L1（肿瘤比例得分[TPS]≥50%）的晚期非小细胞肺癌（NSCLC）患者，具体为：肿瘤高表达PD-L1（TPS≥50%）、有转移性或局部晚期肿瘤、不适合手术切除或根治性放化疗、肿瘤无EGFR、ALK或ROS1畸变的NSCLC患者。　　此次批准，基于关键3期EMPOWER-Lung
1研究的数据。该研究在≥50%肿瘤细胞表达PD-L1的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者中开展，数据显示，与含铂双效化疗相比，Libtayo一线治疗显著延长了总生存期（OS）。尽管化疗组在病情进展后有

　　多个国家获批用于治疗成人中重度活动性类风湿性关节炎（RA）。在欧盟和日本获批用于治疗成人中重度特应性皮炎(AD)。　　2021年3月3日，礼来和
Incyte联合宣布JAK抑制剂巴瑞替尼治疗成人重度斑秃(AA)的III期研究（BRAVE-AA2）达到积极顶线结果。　　巴瑞替尼是首个在治疗AA的III期试验中证明可促使毛发再生的JAK抑制剂，目前还没有被美国FDA批准治疗斑秃的药物。　　两个剂量组巴瑞替尼
（2mg和4mg，每日1次）在第36周时均达到主要疗效终点，与安慰剂相比，头皮毛发再生有了统计学上的显著改善。该研究的详细结果将在即将召开的医学

　　2021年3月1日，2020年国家医保药品目录正式启用，此次共有119种药品通过谈判成功进入目录，其中包括国内首个且唯一的RANKL抑制剂安加维（地舒单抗注射液，120mg）。　　据了解，安加维此次纳入医保的适应症为其用于治疗不可手术切除或者手术切除可能导致严重功能障碍的骨巨细胞瘤（GCTB），医保报销前的新价格为1060元/支（120mg），价格降幅高达80%。　　骨巨细胞瘤(giant cell tumor of bone, GCTB)
是一种具有侵袭性和转移潜能，以溶骨破坏为主要特征的原发交界性骨肿瘤，好发于20~40岁青壮年人群，女性发病率略高于男性。从全球

　　白血病是一种血细胞癌症，常见于儿童和较为年长的成人。根据国家卫生健康委员会组织的数据，我国0-14岁儿童白血病2016-2018年平均年新发病登记率为42.9/百万，白血病患者的五年生存率为25.4%。极高的发病率和较低的死亡率意味着白血病治疗方法的研究刻不容缓。2020年关于白血病的治疗有哪些新的进展呢？　　维奈托克Venclyxto联合奥比妥珠单抗治疗CLL患者　　2020年3月，欧盟委员会（EC）批准Venclyxto（venetoclax）与Gazyvaro（obinutuzumab）联合治疗先前未接受过治疗的慢性淋巴细胞白血病（CLL）成人患者。早在2019年5月，美国FDA

　　2021年，美国将新增4.4万甲状腺癌确诊病例，分化型甲状腺肿瘤约占甲状腺癌病例的90%。分化型甲状腺癌患者通常先接受手术治疗，之后用放射性碘消融剩余的甲状腺组织。大约5%~15%的病例对放射性碘治疗抵抗，这些患者从发现转移病灶开始的预期寿命只有3-6年。　　Exelixis宣布FDA授予其多靶点小分子TKI抑制剂cabozantinib
(卡博替尼)突破性疗法认定（BTD），作为一种潜在疗法，用于治疗放射性碘难治性分化型甲状腺癌（DTC）患者，这些患者接受之前的治疗后疾病发生进展。　　12月21日，Exelixis宣布了cabozantinib治疗放射性碘难治性分