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Altuvoct有效治疗严重A型血友病，已获NICE推荐时间：2025-04-27 Altuvoct（efanesoctocog alfa）已荣获英国国家健康与临床优化研究所（NICE）的推荐，用于治疗和预防两岁及以上血友病A患者的出血症状。 在英国，约有7,700人患有这种遗传性出血性疾病，且男性患病率较高。该疾病由于第八因子（一种对血液凝固至关重要的蛋白质）水平不足而引发，患者可能会出现出血现象，进而导致疼痛、不可逆的关节损伤甚至危及生命的出血情况。 Altuvoct作为一种创新疗法，可每周注射一次，旨在替代缺失的第八因子，帮助血液凝结，从而暂时控制这种疾病。
NICE发布这份最终指南草案之前，英国药品和保健品管理局已在2月份批准了该疗法。该疗法的推荐是基于对159名12岁及以上严重血友病A患者的后期XTEND-1研究结果。研究显示，每周注射Altuvoct后，65%的患者在长达一年的研究期间报告总体出血事件为零，而其余35%的患者出血事件也显著减少。 此外，第三阶段XTEND-Kids试验对74名患有严重血友病A的12岁以下儿童进行了研究，并取得了积极结果。同时，对中度血友病患者进行的建模练习所得数据也支持了该监管机构的决定。
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