Blincyto治疗急性淋巴细胞白血病儿科患者2期临床效果怎么样？副作用有哪些？

　　安进近日宣布，评估BiTE免疫疗法Blincyto（blinatumomab）治疗急性淋巴细胞白血病（ALL）儿科患者的一项多中心随机3期临床研究（20120215，NCT02393859）的数据已发表于《美国医学会杂志》（JAMA）。此外，评估Blincyto用于治疗B-ALL儿科患者首次复发的一项风险分层随机3期临床研究（COG AALL1331）的结果也发表于JAMA。在这2项研究中，Blincyto治疗的毒性较轻，微小残留病（MRD）阴性缓解率较高。

　　20120215研究是一项开放标签、随机、对照、全球性多中心3期研究，在高危、首次复发的B细胞前体急性淋巴细胞白血病（B-ALL）儿科患者中开展，比较了在异基因造血干细胞移植（alloHSCT）之前进行Blincyto或巩固化疗的疗效、安全性、耐受性。2019年9月，由于在Blincyto治疗组中观察到的令人鼓舞的疗效，根据独立数据监测委员会（DMC）的建议，该研究的患者入组已提前终止。后续将继续按临床方案继续推进。

　　发表于JAMA上的结果显示，与化疗相比，Blincyto显示出显著延长无事件生存期（事件定义为：复发、死亡、第二种恶性肿瘤、未能达到完全缓解）。在中位随访22.4个月后，Blincyto治疗组有69%的患者存活且无事件发生，化疗组为43%。此外，基线检查时存在微小残留病（MRD）的患者，接受Blincyto治疗后，93%的患者达到MRD阴性缓解，而化疗组为24%。36个月总生存率（OS）估计值，Blincyto治疗组为81.1%、化疗组为55.8%，中位OS尚未达到。

　　该研究中，Blincyto组与化疗组的严重不良事件（AE）发生率分别为24.1%和43.1%，≥3级不良事件发生率分别为57.4%和82.4%。未报告致命的不良事件。Blincyto治疗组最常见的不良反应（AE）为发热（81.5%）、恶心（40.7%）、头痛（35.2%）、口腔炎（35.2%）和呕吐（29.6%）。

　　在美国，Blincyto已被批准用于治疗：

　　（1）复发性或难治性B细胞前体ALL成人和儿童患者；

　　（2）在首次或第二次完全缓解时微小残留病（MRD）≥0.1%的B细胞前体ALL成人和儿童患者。

　　在欧盟，Blincyto已被批准用于治疗：

　　（1）费城染色体阴性、CD19阳性、复发性或难治性急性淋巴细胞白血病（ALL）成人患者；

　　（2）在首次或第二次完全缓解时微小残留病（MRD）≥0.1%的费城染色体阴性、CD19阳性B细胞前体ALL成人患者；

　　（3）在先前接受过至少2种疗法后复发或难治、或在先前接受异基因造血干细胞移植后复发的费城染色体阴性、CD19阳性B细胞前体儿童患者（≥1岁）。

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