维罗非尼用于携带BRAF V600突变的复发或难治性实体瘤患儿的效果

　　此为美国国立癌症研究所 - 儿童肿瘤学组（NCI - COG）儿科MATCH研究的II期子方案。维罗非尼作为一种选择性口服的BRAF V600突变激酶抑制剂，本研究旨在评估其用于携带BRAF V600突变的复发或难治性实体瘤患儿的效果。

　　患者口服维罗非尼进行治疗，剂量设定为550 mg/m²（单次最大剂量960 mg），每日服用两次，以28天为一个完整的治疗周期。治疗持续开展，直至患者病情出现进展，或者身体无法耐受药物毒性。本研究的核心目的是明确客观缓解率，次要目标包含对无进展生存期进行估算，以及对维罗非尼的耐受性展开评估。

　　共有22名患者符合子方案的匹配要求，但最终仅4名患者（占比18%）得以入组。未能入组的主要缘由是不符合相关资格标准，其中因患有低级别胶质瘤而被排除的患者有7例，有过既往BRAF抑制剂治疗史而被排除的患者同样为7例。入组的4例患者，诊断分别为组织细胞增多症、成釉细胞瘤、尤文肉瘤和高级别胶质瘤各1例，且均检测出携带BRAF V600E突变。整体来看，治疗过程中的耐受性表现良好，多数不良事件（AE）为预期中的1/2级。治疗期间出现的3级或4级AE分别为急性肾损伤、高血糖以及斑丘疹。有1例患者因不良事件而停止治疗。另外，有1例神经胶质瘤患者出现了客观的部分缓解反应，并且按照方案持续接受治疗长达15个周期。

　　该MATCH子方案的患者累积入组比例较低，仅有18%与BRAF V600突变匹配的患者成功入组。这一状况导致研究不得不提前终止，进而对研究结果的全面性与可靠性造成了一定限制。

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