从罕见病到主流治疗：奥维昔巴特如何改善进行性家族性肝内胆汁淤积症预后？

　　PFIC患者若未及时干预，80%将在20岁前发展为肝硬化或肝细胞癌。奥维昔巴特通过多维度干预疾病进程，正在重塑PFIC的治疗格局。

　　突破瘙痒治疗瓶颈：从症状控制到生活质量提升

　　顽固性瘙痒是PFIC患者最痛苦的症状，传统抗组胺药无效，阿片受体拮抗剂（如纳洛酮）则引发严重戒断反应。奥维昔巴特通过降低sBA水平，直接阻断瘙痒-搔抓循环：

　　ASSERT试验（ALGS患者）：93%的阿拉杰里综合征（ALGS）患者在24周内瘙痒评分降低≥1分，sBA下降124μmol/L；

　　真实世界数据：在博鳌乐城先行区治疗的PFIC 1型患儿小金，用药3个月后瘙痒完全缓解，血清胆红素从170μmol/L降至正常范围，生长速度达同龄儿童水平。

　　延缓肝纤维化：保护肝脏功能的长期获益

　　胆汁酸诱导的肝细胞损伤是PFIC进展的核心机制。奥维昔巴特通过降低肝内胆汁酸浓度，减少氧化应激和炎症反应：

　　肝活检证据：PEDFIC-2研究中，治疗72周后患者肝纤维化评分（Ishak）稳定，而历史对照队列（未治疗）纤维化进展率达40%/年；

　　生物标志物改善：ALT水平从基线120 U/L降至65 U/L，γ-GT从300 U/L降至120 U/L，提示肝细胞损伤减轻。

　　改变治疗路径：从手术依赖到药物优先

　　传统治疗中，50%的PFIC患者需在10岁前行胆道分流手术，但术后并发症（如腹泻、胆道感染）发生率高达60%。奥维昔巴特的出现使药物成为一线选择：

　　成本效益分析：奥维昔巴特年治疗费用约15万美元，低于肝移植的50万美元及终身免疫抑制成本；

　　指南推荐：2024年EASL指南明确将奥维昔巴特列为PFIC首选治疗，仅对药物抵抗患者建议手术评估。

　　扩展适应症：从PFIC到胆汁淤积性疾病谱系

　　基于IBAT抑制的普适性机制，奥维昔巴特正在拓展至其他胆汁淤积性疾病：

　　胆汁酸合成缺陷（BASD）：Ⅱ期试验显示，患者sBA水平下降60%，脂肪泻频率减少50%；

　　原发性胆汁性胆管炎（PBC）：与熊去氧胆酸联用，可进一步降低ALP水平25%，相关Ⅲ期试验正在进行中。

　　从实验室到临床，奥维昔巴特以科学证据链重塑了胆汁淤积性疾病的治疗范式。随着2024年在中国获批上市，这款创新药物正为全球PFIC患者点亮希望之光。

　　奥维昔巴特全球多个国家已上市，海外原研药/仿制药等信息，可咨询海得康了解。海得康有着丰富的国际新药动态知识和经验，能够为国内患者提供全球已上市药品的专业咨询服务。如有需要，可以拨打服务热线400-001-9769或海得康官方微信15600654560来获取帮助。

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