厄达替尼（Balversa）适应症：　　Balversa是一种激酶抑制剂，用于治疗局部晚期或转移性尿路上皮癌的成人患者，这些患者需满足以下条件：　　（1）易感FGFR3或FGFR2遗传突变，以及　　（2）在至少一种先前的铂类化疗方案进行中或化疗后出现疾病进展，包括新辅助或辅助铂类化疗方案治疗的12个月内。　　厄达替尼（Balversa）用法用量：　　（1）在启用Balversa治疗之前，先确认肿瘤标本有FGFR基因突变。　　（2）推荐初始计量：8mg/次/天，若达到标准则增加至9mg/天。在初始剂量治疗后的第14至21天评估血磷水平，若血磷水平＜5.5mg/dL且

　　2019年4月12日，美国FDA加速批准了厄达替尼（商品名Balversa）用于在铂类化疗期间或化疗后出现疾病进展的局部晚期或转移性尿路上皮癌具有易感FGFR3或FGFR2基因突变的患者，包括新辅助或辅助铂类化疗12个月内的患者。这是FDA批准的首款针对转移性膀胱癌的靶向治疗药物。　　此次厄达替尼（Balversa）的批准是基于一项多中心、开放性单臂试验BLC2001（NCT02365597）数据，该项试验纳入了87名患者。这些患者患有局部晚期或转移性尿路上皮癌，且在先前接受的至少一次化疗中或化疗后出现疾病进展，同时患者具有某些FGFR3基因突变或FGFR2或F

　　慢性淋巴细胞白血病是一种血液系统的肿瘤，患者体内会出现很多异常增殖的B淋巴细胞，堆积在淋巴组织和其他器官，使得组织器官的正常功能受到影响。从长远来看，维特克拉的效果还是非常不错的，可以让很多患者获得两年以上的无进展生存期。　　维特克拉Venetocla的安全性及有效性在一项有185名费城染色体阴性复发或难治性前体B-cellALL患者参与的临床研究中得到评价。所有患者均以Venetocla输液（一种通常利用针头将药物注射入血流中的方式）治疗至少4周。结果显示，32%的受试者大约在6.7个月的时间未出现疾病证据（完全缓解）。　　服

　白血病的种类很多，治疗方法也不同。通常分急性和慢性。急性白血病又分急性髓性和急性淋巴细胞性。慢性白血病常见的是慢性髓性和慢性淋巴细胞性。总的原则是化疗，不能治愈的选择移植。M3型、儿童标危急淋等化疗多可治愈。早期白血病主张多种方法综合治疗，其中以化疗为主，可合并中药治疗以减毒增效;对于中晚期白血病患者，主要取决于治疗方法是否得当及病人的身体状况。化疗是白血病中晚期的重要治疗方法，能有效缓解症状，延长生存期。　　中晚期白血病常用的治疗方法有化疗、骨髓移植、生物调节剂治疗及中医药治疗。骨髓移植是中晚期

　　虽然我国是乙肝大国，目前还没有针对乙肝的根治治疗方法和药物。但是在2018年12月10日我国已上市了乙肝新药——替诺福韦二代、TAF。其原研药是由美国制药巨头吉利德(Gilead)开发的抗病毒药物替诺福韦升级版TAF(国内名为韦立得)在2016年底获得美国FDA批准，用于慢性乙型肝炎患者的治疗。　　韦立得是一种新型核苷酸类逆转录酶抑制剂。进入肝细胞后，药物可水解成替诺福韦。替诺福韦随后被细胞内的激酶磷酸化，成为具有药理活性的替诺福韦二磷酸盐。替诺福韦二磷酸盐由HBV逆转录酶整合入病毒的DNA，从而导致DNA链合成的中断。　　我国上

　　乙肝新药TA上市之后，与TDF相比，TAF具有更多优势，长期服用TDF可能会造成肾脏和骨密度的损伤，而TAF很好的克服了TDF最大的缺点，TAF做到了几乎无肾毒性与更好的骨骼安全性，降低了骨质疏松症的风险。且根据TAF的三期研究的96周疗效和安全性结果显示：TAF在保持较高病毒抑制率的情况下，没有发现耐药。此外，药效方面，TAF 25mg≈TDF 300mg，十分之一剂量的TAF就能达到和前辈TDF相同的药效。那么，TAF有没有缺点呢？　　在不久前的Glasgow国际艾滋病会议中提到，从TDF改为TAF确实是一个降低肾、骨毒副作用的推荐策略，但是往往容易忽略

　　ITP是一种罕见的、严重的自身免疫性疾病，以血细胞计数低为特征。更新的适应症扩大了Nplate的适用人群，可用于对皮质类固醇、免疫球蛋白或脾切除术应答不足的新诊断的和持续性ITP成人患者的治疗。去年12月，FDA还批准了Nplate用于治疗ITP儿科患者的sBLA。　　自从被FDA批准作为成人慢性ITP患者的第一个血小板增强剂以来的10多年里，Nplate已改变了无数患者的生活。ITP患者在治疗方案上需要更多的灵活性。此次批准，将使Nplate在ITP治疗方面更早的发挥作用。　　此次sBLA是基于一项开放性单臂II期试验，该试验入组了75例成人患者，这些

　　杨森制药近日宣布其产品STELARA®（ustekinumab）获得FDA批准用于治疗患有中度至重度活动性溃疡性结肠炎的成年患者。　　STELARA是针对溃疡性结肠炎的首个也是唯一获得批准的针对白介素（IL）-12和IL-23细胞因子的生物疗法。 已经证明IL-12和IL-23细胞因子在炎性和免疫应答中起重要作用。　　关键性试验包括一项初始诱导研究（UNIFI-I），其中患者接受单剂量STELARA 6 mg/kg静脉内（IV）输注。 8周后进行了一项维持性研究（UNIFI-M），其中患者每8周接受STELARA 90 mg皮下（SC）注射，持续44周。两项研究均证明了STELARA作为中度至

　　近日，Alexion公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Ultomiris（ravulizumab-cwvz）一个新的适应症，用于治疗非典型溶血性尿毒综合征（aHUS）成人和儿科（≥1个月）患者，以抑制补体介导的血栓性微血管病（TMA）。Ultomiris是获监管批准的首个也是唯一一个长效C5补体抑制剂，此次批准也是Ultomiris的首个儿科适应症批准，对于体重小于20公斤的儿科患者，在负荷剂量（loading dose）后，Ultomiris每8周或每4周静脉输注一次。　　此次批准，基于2项全球性、单臂、开放标签研究（一项在成人aHUS、另一项在儿童aHUS中开展）的数据。

　　视神经胶质瘤作为胶质瘤的一种，是一种生长缓慢的，会发生于视神经内胶质细胞的良性肿瘤，能沿着视神经向颅内蔓延。视神经胶质瘤具有在儿童中多发，且极易压迫视神经导致孩子视力恶化等特点。5岁的小星就是这些不幸儿童的一员。　　视神经瘤可能会导致双眼失明，不过仅在约5％的情况下发生，但不能掉以轻心，因为其余视神经胶质瘤患者中，75％的单只眼睛可能会受到严重影响。　　目前医学人员表示尚不清楚是什么原因导致视神经胶质瘤，但研究发现，儿童和青少年中诊断出的视神经胶质瘤约有50％与遗传性疾病——神经纤维瘤（NF1）有关。

　　世界卫生组织(WHO)将视神经胶质瘤分为I、II两个级别。I级为低级别，为毛细胞性星形细胞瘤(pilocyticastrocytomas,PA)，肿瘤生长缓慢、预后好，大多数伴有神经纤维瘤的视神经胶质瘤为此型;粘液性纤维型星形细胞瘤(pilomyxoidastrocytomas,PMA)是PA的一种亚型，相对少见，但多见于婴幼儿，肿瘤多位于视交叉及下丘脑部位，PMA呈进展性生长，容易复发，预后不好。对于儿童发病的视神经胶质瘤，五年生存率约为52%-75%。大多数研究认为，视神经胶质瘤的预后与患儿年龄、性别、发病部位、以及是否伴有神经纤维瘤病等有关。年龄≥10岁、男性、

　　视神经胶质瘤的发病率相对较低，以儿童较为多见。　　对于局限于一侧视神经的肿瘤，手术完全切除是首选，手术的目的为保护眼球和阻止肿瘤向视交叉的蔓延。手术的指征是：进展性突眼;视力进行性下降;影像检查示肿瘤进行性增大及患侧已失明。肿瘤较小、临床无症状者，是否积极手术治疗仍存有争论，因为绝大部分肿瘤生长缓慢，不产生疼痛，多数学者建议采取定期观察。对于鞍区外生型已产生占位效应的肿瘤，应采取手术切除。如全切除肿瘤已不可能，也应做部分切除，术后辅以必要的放射治疗。毛细胞型星形细胞瘤对放疗较敏感，放射治疗的剂

　　参照一般肿瘤的预防方法，了解肿瘤的危险因素，制定相应的防治策略可降低肿瘤的危险。预防肿瘤的发生有2个基本线索，即使肿瘤在体内已经开始形成，它们也可帮助机体提高抵抗力，这些策略如下所述：　　1.避免有害物质侵袭(促癌因素) 就是能够帮助我们避免或尽可能少接触有害物质。　　肿瘤发生的一些相关因素在发病前进行预防。很多癌症在它们形成以前是能够预防的。1988年国的一份报告详细比较了国际上恶性肿瘤相关情况，提出许多已知的恶性肿瘤其外部因素原则上是可以预防的，即大约80%的恶性肿瘤是可以通过简单的生活方式改变而预防

　　视神经胶质瘤究竟是一种家族遗传性星形胶质细胞的良性增生，还是一种新生物，尚有争议。本病可发生于同一家族和刚出生的新生儿，进展缓慢 常伴有先天性小眼球和神经纤维瘤病。神经纤维瘤病是一种显性遗传病 视神经胶质瘤伴发此症者高达15%～50% 近10年以来，不少学者对胶质瘤的染色体进行研究发现有异常改变 这些发现支持遗传学说。但在临床上家族遗传并不多见，遗传物质证据尚不足。　　视神经胶质瘤2级以上，建议采用质子治疗来代替传统放疗。质子治疗是放射线治疗的一种。质子进入人体后，在射程终点处形成一个尖锐的剂量峰，称为B

　　室管膜瘤来源于脑室与脊髓中央管的室管膜细胞或脑内白质室管膜细胞巢的中枢神经系统肿瘤。总发病率占颅内肿瘤的2%～9%，占神经上皮肿瘤的10%～18.2%，男多于女，多见于儿童及青年，儿童组的发病率较高，占儿童颅内肿瘤的6.1%～12.7%，占全部神经上皮肿瘤的8%～20.9%。约75%位于幕下，幕上仅占25%。一项对儿童室管膜瘤的研究表明，恶性室管膜瘤更多的位于幕上，而低级别的室管膜瘤更多的发生在后颅窝。　　室管膜瘤多位于脑室内，少数肿瘤的主体位于脑组织内。后颅凹室管膜瘤主要发生于第四脑室的顶、底和侧壁凹陷处，肿瘤位于第四脑室

　　不同类型肿瘤的表现幕下室管膜瘤患者病程较长，平均10～14个月，幕下室管膜瘤主要表现为发作性恶心，呕吐与头痛，以后可出现走路不稳，眩晕与言语障碍，体征主要为小脑性共济失调，视盘水肿，脑神经障碍与腱反射异常，第四脑室室管膜瘤最常见的症状为步态异常，幕上室管膜瘤以头痛，呕吐，嗜睡，厌食及复视等颅高压症状为主，并可有癫痫发作，位于小脑脑桥角的室管膜瘤可有耳鸣，耳聋及后组脑神经症状，2岁以下的儿童症状特殊，主要为激惹，嗜睡，食欲不振，头围增大，前囟饱满，颈项硬，发育迟缓及体重不增。　　间变性室管膜瘤由于肿

　　手术全切肿瘤是室管膜瘤的首选治疗方案，脑室内室管膜瘤术前可先置脑室外引流以降颅内压。对于未能行肿瘤全切除的患者，术后应行放射治疗。尽管对室管膜瘤术后放疗并未有较统一的认识，但多数作者仍建议行剂量为50～55Gy放射治疗。由于绝大多数为瘤床原位复发，因此对室管膜瘤不必行脑脊髓预防性照射。成人患者术后化疗无显著效果，但对复发或幼儿不宜行放疗的患者，化疗仍不失为一重要的辅助治疗手段。常用的化疗药物有卡莫司汀、洛莫司汀、依托泊苷（依托泊甙）、环磷酰胺与顺铂等。3岁以下婴幼儿化疗可在术后2～4周开始，休息4周后

　　一半以上的儿童室管膜瘤发生于年龄＜3岁的小儿中，且2/3的肿瘤位于后颅窝。　　手术和放疗是儿童室管膜瘤的主要治疗模式。且手术的切除程度是非常重要的预后因素，但当肿瘤的侵犯后组颅神经和脑干时则会限制手术的切除程度（例如涉及桥小脑角区的后颅窝肿瘤），这些患者的肿瘤很难达到全切。而对于全切的患者，其5年生存率可达70%，而非全切的患者则明显降低。首次手术未全切的患者往往仍需要再次手术治疗。　　术后放疗可显著改善儿童颅内室管膜瘤的局部控制率并延长生存率。一项意大利的研究报道未全切的室管膜瘤患者术后放疗预估其

　　第四脑室室管膜瘤　　（1）颅内压增高症状 其特点是早期出现、间歇性、与头位变化有关。晚期常呈强迫头位，头多前屈或前侧屈。由于体位改变可刺激第四脑室底部的神经核团，尤其是迷走神经及前庭神经核，表现为剧烈的头疼、眩晕、呕吐、脉搏、呼吸改变，意识突然丧失及由于展神经核受影响而产生复视、眼球震颤等症状，称为Brun征。由于肿瘤的活动，可突然阻塞正中孔或导水管引起脑脊液循环受阻，因而可呈发作性颅内压增高，此现象多由于体位突然改变时发生。严重的颅内压增高可发生小脑危象。　　（2）脑干症状和脑神经损害症状 脑干症

　　骨肉瘤是最常见的恶性、原发性骨肿瘤，其恶性程度高、发展迅速，如未经正规治疗，半年至一年内肿瘤就会发生肺转移，导致患者死亡。　　CCL5曾被称为RANTES，最初被发现是激活的T细胞的产物，并对人类癌细胞的转移起着重要作用。　　已知CCR受体调节了CCL5的功能，然而在人类骨肉瘤细胞中CCL5对迁移能力及整合素的表达的功能还不可知。　　最近台湾中国医药大学的研究人员发现，人类骨肉瘤细胞的CCL5促进了αvβ3整合素的迁移及表达。而且，刺激CCL5细胞会提升CCR5而不是CCR5及CCR3的表达。　　在骨肉瘤细胞里，CCR5 mAb、抑制剂及siRN