2017年3月黑色素瘤靶向药物维莫非尼片在中国获得CFDA加速审批，成为中国第一个获批的BRAF抑制剂。虽然比国外晚上市7年，但这是我国晚期黑色素瘤治疗史上迈出的最重要一步，给中国的黑色素肿瘤患者带来了生的希望。维莫非尼的前期临床试验表明平均1.5个月迅速起效，有效率约57%。　　在2017年以前，尽管化疗有效率低，中国的黑色素瘤患者也只有化疗一条路；自维莫非尼在中国上市后，给BRAF基因突变的病人带来了新的高效选择。所以还了黑色素瘤中的患者在治疗前可先做基因检测，若发现存在BRAF突变，就可直接服用维莫非尼了。　　维莫非

　　帕纳替尼是一种激酶抑制剂，它适用于为治疗对既往酪氨酸激酶抑制剂治疗耐药或不能耐受的有慢性相，加速相，或母细胞相慢性粒性白血病（CML）成年患者或对既往酪氨酸激酶抑制剂治疗耐药或不能耐受的Philadelphia染色体阳性急性淋巴母细胞白血病（Ph+ALL）。这个适应证是根据反应率。没有用帕纳替尼的试验证明改善疾病相关症状或增加生存。　　帕纳替尼最常见非-血液学不良反应（≥ 20%）是高血压，皮疹，腹痛，疲乏，头痛，干皮肤，便秘，关节痛，恶心，和发热。血液学不良反应包括血小板减少，贫血，中性粒细胞减少，淋巴细胞减少，和

　　对于患有慢性粒细胞白血病或费城阳性急性淋巴细胞白血病患者的有效治疗选择很少。一项研究的目的是比较CML患者和接受普纳替尼治疗与异基因干细胞移植治疗的Ph + ALL患者的总生存期。小编带大家详细的了解一下。　　在普纳替尼 Ph + ALL和CML评估（PACE）试验中接受单药普纳替尼治疗的患者与欧洲骨髓移植登记处报告的allo-SCT患者OS的事后，回顾性，间接比较，CML分层进行了疾病阶段和Ph + ALL。 Kaplan-Meier生存曲线和多变量Cox比例风险模型用于比较干预组之间的OS，调整从诊断到干预的时间，年龄，性别和地理区域;报告了24个月和48个

　　慢粒白血病的治疗过程中，伊马替尼常常作为首选治疗用药，多数患者染色体，融合基因都能够在一定时间内转阴，然后规律服药，获得长期带病生存状态。但不可避免的，有些患者并没有达到理想效果，融合基因长期未转阴，血细胞也随着用药时间的增加，出现异常变化，进而检查发现：耐药了!专家提醒：少数患者因为激酶区发生突变，导致耐药发生。　　对于耐药的白血病患者，需要根据基因突变类型选择二代TKI药物，如尼洛替尼或达沙替尼。① T315I ：二者均耐药， 有条件者可进入临床试验， 或选择恰当的治疗方案;② F317L/V/I/C、V299L、T31

　　有数据显示，尼达尼布对于能够使人衰弱和致命的肺部疾病特发性肺纤维化存在有效的抑制作用，降低患者的用力肺活量之后能够减缓病情的发展，为患者争取更长时间的生存期。尼达尼布已经被FDA批准上市治疗。尼达尼布是批准用于治疗IPF第一和唯一的酪氨酸激酶抑制剂（TKI）。作为一粒胶囊每日服用两次，10天内可供患者使用。　　尼达尼布在IPF中的作用机制是可以理解的。尼达尼布，一种TKI，靶向参与肺纤维化发生机制的生长因子受体。最重要的是，尼达尼布抑制血小板衍生生长因子受体（PDGFR），成纤维细胞生长因子受体（FGFR）和血管内皮

　　尼达尼布(NINTEDANIB)OFEV在中国上市后的名称是维加特。　　尼达尼布，商品名为维加特®，2017年9月，已经在中国获批上市。作为被国内外相关指南、共识推荐的全球首个可减少IPF急性加重风险的靶向治疗药物，尼达尼布可有效延缓IPF的疾病进展，使肺功能下降减少约50% ，且显著降低IPF急性加重的风险，提高患者生存获益。　　NintedanibEsylate/Ofev®是美国FDA2014年10月15日批准的小分子酪氨酸激酶抑制剂。该药是由勃林格殷格翰(BoehringerIngelheim)开发、生产和销售。Ofev®被批准用于治疗特发性肺纤维化(IPF)和非小细胞

　　尼达尼布治疗特发性肺纤维化（IPF）的最新分析结果。在会议中呈现的数据摘要支持OFEV®的确切的疗效和安全性，并给出了进一步了解 OFEV®对IPF患者肺功能疗效的证据。接下来还得跟小编将带领大家了解一下尼达尼布胶囊。　　尼达尼布疗效　　来自两项III期研究INPULSIS®试验的汇总数据显示，在第52周时，通过用力肺活量（FVC）测量，OFEV®治疗组获得肺功能改善或稳定的患者数量是安慰剂组患者的两倍（OFEV®组为36.8％，安慰剂组为18.0％，）1。开放性研究INPULSIS®-ON的亚组分析显示，基于个体耐受性（150

　　最近肿瘤界公布了一件具有里程碑意义的大事，就是首个广谱抗癌靶向药拉罗替尼Vitrakvi（Larotrectinib，LOXO-101）在美国获批上市了，它也是首个口服TRK抑制剂。该药可以治疗17种癌症，不需要考虑肿瘤种类、发生区域以及年龄，只要有对应的基因，都可能有效。据说部分癌症的有效率100%！下面，一起来了解下这款“万能药”详细介绍。　　拉罗替尼Vitrakvi（Larotrectinib，LOXO-101） 是一种选择性靶向神经营养型酪氨酸激酶受体（NTRK）蛋白家族的药物。可有效治疗的癌症类型包括：肺癌、甲状腺癌、黑色素瘤、胃肠癌、结肠癌、软组织肉

　　Iclusig普纳替尼为新一代酪氨酸激酶抑制剂(TKIs)，对BCR-ABL阳性白血病，如慢性髓细胞白血病(CML)、费城染色体阳性急性淋巴细胞性白血病(Ph+ALL)有显著疗效，甚至在对第一、二代酪氨酸激酶抑制剂出现耐药(如T315I突变)的情况下仍有效。　　普纳替尼（Iclusig）帕纳替尼适用于对既往酪氨酸激酶抑制剂治疗耐药或不能耐受的有慢性相，加速相，或母细胞相慢性粒性白血病(CML)成年患者或对既往酪氨酸激酶抑制剂治疗耐药或不能耐受的Philadelphia染色体阳性急性淋巴母细胞白血病(Ph+ALL)。　　服用剂量为45 mg有或无食物口服每天1次。　　此

　　在批准的口服酪氨酸激酶抑制剂（TKI）普纳替尼（ponatinib）（Iclusig,Ariad制药公司制药）治疗TKI耐药或不耐受的成人白血病。　　这对于患者而言是个福音，加速评估的积极意见如下：T315I突变常与TKI耐药活不耐受的白血病相关，然而目前却无针对此突变有效的药物。普纳替尼则是专门设计以克服此突变的。　　如果获得批准，ponatinib将用于治疗慢性期，加速期或急变期的慢性髓性白血病（CML）患者。这些患者为T315I突变携带者，并对达沙替尼、尼洛替尼耐药或不耐受，或者不适合使用伊马替尼。　　Ponatinib也可用于治疗费城Ph染色体阳

　　尽管第一代、二代TKIs改善了CML及Ph+ALL患者的临床结局，但耐药仍发生在一些BCR-ABL突变患者中，尤其是T315I突变。在第三代TKIs普纳替尼获批之前，市场上没有TKIs能克服这些BCR-ABL突变患者耐药、难治或不耐受的情况。普纳替尼的注册二期临床研究中，共收入449例CML或Ph+急淋患者（其中慢性期CML病人267例）。疗效分析显示，在慢性期CML患者中，主要细胞遗传学总反应率为56%（其中无T315I和有T315I突变的患者反应率分别是51%和70%），主要分子学总反应率34%（其中无T315I和有T315I突变的患者反应率分别是27%和56%）。在加速期CML、急变

　　【英文商品名】Iclusig　　【英文药品名】Ponatinib　　【中文药品名】帕纳替尼、普纳替尼　　【生产厂家名】ARIAD　　【适应证和用途】　　普纳替尼- 帕纳替尼 ICLUSIG （Ponatinib）是一种激酶抑制剂适用于为治疗对既往酪氨酸激酶抑制剂治疗耐药或不能耐受的有慢性相，加速相，或母细胞相慢性粒性白血病(CML)成年患者或对既往酪氨酸激酶抑制剂治疗耐药或不能耐受的Philadelphia染色体阳性急性淋巴母细胞白血病(Ph+ALL)。这个适应证是根据反应率。没有用帕纳替尼的试验证明改善疾病相关症状或增加生存。　　【剂量和给药方法】　　45

　　2018年11月27日拉罗替尼获得FDA批准上市，用于治疗携带 NTRK 基因融合的晚期实体瘤患者。2018年10月ESMO年会上公布，在55名可以用 RECIST 标准衡量的TRK融合癌患者中，拉罗替尼能够达到80%的ORR。　　恩曲替尼近日已获得FDA优先审评，适应症是作为对具有NTRK融合阳性局部晚期或转移性实体瘤的选定成人和儿童患者，以及具有ROS1阳性转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者的治疗。　　拉罗替尼和恩曲替尼都是针对TRK融合阳性的靶向药，他们有什么区别呢？　　1.药物作用的靶点不同。拉罗替尼主要作用于TRKA/B/C，恩曲替尼主要作用于TRKA/B/C、

　　肉瘤：　　这是一名41岁未分化肉瘤女患者。接受治疗前，患者的肿瘤细胞已经广泛转移到肺部，很快要填满肺部了。患者开始接受LOXO-101 100mg BID治疗，迅速解决呼吸困难和低氧血症。　　两个周期后，大部分肿瘤消失，十二个周期后，肿瘤组织几乎完全消失。　　儿童纤维肉瘤：　　儿童纤维肉瘤是一种儿童中最常见的软组织肉瘤，常规的治疗方式为手术和化疗，预后极差，且极易复发。　　这是一个16个月的纤维肉瘤的婴儿，先前接受过3次手术和化疗，经过基因检测后发现ETV6-NTRK3突变，于是开始接受LOXO-101 100mg BID /成人当量剂量的液体

　　尼拉帕尼（尼拉帕利）最常见的不良反应（发生率≥10％）为高血压，便秘，恶心呕吐，腹泻腹痛，疲劳乏力，头痛，关节痛，皮疹，血小板减少症，咳嗽，呼吸困难，消化不良，口干，食欲降低，AST/ALT升高，肌痛，背痛等。　　1、高血压：治疗期间应监控高血压，如果高血压出现不能控制，则可以考虑中断普纳替尼治疗。　　2、便秘：患者可以多喝水，多吃一些水果蔬菜，吃一些易消化的食物。　　3、恶心呕吐：出现恶心、呕吐等症状，患者的日常饮食以清淡易消化食物为主，少量多餐，忌辛辣，生冷的食物，少吃甜食和油腻的食物。　　4、腹泻腹

　　警告和注意事项　　● 充血性心衰：监视患者充血性心衰的体征和症状和临床有指针时治疗。　　● 高血压：监视高血压和临床有指针时治疗。　　● 胰腺炎：每月监视血清酯酶； 中断或终止Iclusig。　　● 出血：对严重出血中断Iclusig.　　● 液体潴留：监视患者for 液体潴留； 中断，reduce，or 终止Iclusig。　　● 心律失常：监视心律失常的症状。　　● 骨髓抑制：血小板减少，中性粒细胞减少，和贫血可能需要中断或减低剂量。每两周监视全细胞计数共3个月和然后每月和当临床上指示。对ANC 1000/mm3或血小板减少 50,000/ mm3中断I

　　米托坦（mitotane）是治疗肾上腺皮质癌的有效药物，肾上腺皮癌是是肾上腺的外层形成的恶性（癌）细胞，是一种罕见的疾病。那肾上腺皮癌患者该如何使用米托坦呢？根据米托坦说明书，米托坦对肾腺瘤患者推荐的治疗方案是开始每天分3或4次共服2～6克，剂量通常是逐渐增加到9克到10克每一天。如果出现严重的副作用，应减少服用剂量至患者最大耐受量。　　如果患者可以耐受更高的剂量和出现可能的改善临床反应，剂量应增加，直到不良反应干扰。经验表明，最大耐受剂量（MTD）范围从2克到16克/天，但通常是9克到10克每一天。用于研究的最高剂

　　米托坦（mitotane）是唯一被批准用于晚期肾上腺皮质癌辅助治疗的药物。尽管如此，其疗效仍未得到随机研究的证明，缺乏循证依据，而其他抗肿瘤药物用于肾上腺皮质癌的治疗效果就更加缺乏经验和依据。　　在既往研究中，有两种在米托坦基础上联合化疗方案的有效率相对较高。第一种为EDP-mitotane米托坦方案，该方案在一项包含28例入组者的研究中获得了53%的有效率；具体用法为：依托泊苷（etoposide，100mg/m2，d2?d4）+阿霉素（doxorubicin，40mg/m2，d1）+　　顺铂（cisplatin，40mg/m2，d3?d4），每4周一疗程。第二种为链脲佐菌素（s

　　肾上腺皮质癌是源于肾上腺皮质的恶性肿瘤，极其罕见，发病率低，手术切除术是肾上腺皮质癌的首选治疗方式，它是唯一有可能治愈ACC的方式。米托坦（Mitotane）治疗药效好不好？说明书以及注意事项。对于不能手术切除以及复发的患者，首选米托坦。　　米托坦　　别名：密妥坦、曼托坦、二氯苯二氯乙烷、解肾腺瘤片　　英文名：Mitotane、Lysodren、op’-DDT　　生产商：百时美施贵宝 规格：500mg　　药理作用：本品为DDT的衍生物，对肾上腺皮质网状带及束状带具有选择性抑制作用，使甾体激素的分泌减少，对其组织的增生及肿瘤能加以控制

米托坦(mitotane)治疗期间患者而应注意些什么　　众所周知，米托坦（mitotane）是唯一被批准治疗肾上腺皮质癌的靶向药物，那患者患者在用药期间有哪些注意事项呢？米托坦片剂应在有使用癌症化疗药物经验的合格医生监督下服用。米托坦(mitotane)治疗期间患者而应注意些什么 由于肾上腺抑制是其主要功能，发生休克或严重创伤时应立即暂停服用米托坦片剂。在肾上腺压抑不分泌类固醇的情况下，应给予外源性类固醇。　　因为镇静、嗜睡、眩晕和其他可能发生的中枢神经系统的副作用，病人应注意驾驶，操作机械，和其它需要身心警觉的危险事业。米