在批准的口服酪氨酸激酶抑制剂(TKI)普纳替尼(ponatinib)(Iclusig,Ariad制药公司制药)治疗TKI耐药或不耐受的成人白血病。 这对于患者而言是个福音,加速评估的积极意见如下:T315I突变常与TKI耐药活不耐受的白血病相关,然而目前却无针对此突变有效的药物。普纳替尼则是专门设计以克服此突变的。 如果获得批准,ponatinib将用于治疗慢性期,加速期或急变期的慢性髓性白血病(CML)患者。这些患者为T315I突变携带者,并对达沙替尼、尼洛替尼耐药或不耐受,或者不适合使用伊马替尼。 Ponatinib也可用于治疗费城Ph染色体阳