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治疗囊性纤维化Trikafta扩大适应6-11岁患者时间:2021-01-29 美国FDA近日受理其补充新药申请(sNDA),以扩大三联疗法Trikafta(elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor和ivacaftor)的使用范围,纳入CFTR基因携带至少一个F508del突变、或CFTR基因中携带特定突变且基于体外数据对Trikafta治疗有反应的6-11岁CF患者。 在美国,Trikafta已被批准用于携带至少一个F508del突变、或CFTR基因存在一个特定突变且基于体外数据该突变对Trikafta治疗有反应的≥12岁CF患者。 Trikafta扩大应用申请,基于一项全球3期研究的数据支持。该研究在携带2个拷贝F508del突变、或携带1个拷贝F508del突变和一个最小功能突变的6-11岁CF患者中开展,评估了Trikafta的疗效和安全性。 |
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