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白血病新药普纳替尼效果怎么样?价格贵吗?时间:2019-09-10 在批准的口服酪氨酸激酶抑制剂(TKI)普纳替尼(ponatinib)(Iclusig,Ariad制药公司制药)治疗TKI耐药或不耐受的成人白血病。 这对于患者而言是个福音,加速评估的积极意见如下: T315I突变常与TKI耐药活不耐受的白血病相关,然而目前却无针对此突变有效的药物。普纳替尼则是专门设计以克服此突变的。 如果获得批准,ponatinib将用于治疗慢性期,加速期或急变期的慢性髓性白血病(CML)患者。这些患者为T315I突变携带者,并对达沙替尼、尼洛替尼耐药或不耐受,或者不适合使用伊马替尼。 Ponatinib也可用于治疗费城Ph染色体阳性的急性淋巴细胞白血病(ALL)。这些ALL患者亦为T315I突变携带者,并对达沙替尼耐药或不耐受,也无法在临床上使用伊马替尼治疗。 与伊马替尼治疗对比:中位随访5.1个月时,试验被终止。结果显示,只有10例帕纳替尼(Ponatinib)患者和13例伊马替尼患者可用于研究终点的评估(12个月时主要分子学缓解[MMR]),并且分别有8例和5例达到了MMR(P=0.074)。在较早的时间内,帕纳替尼(Ponatinib)组MMR率明显更高。在9个月时,分别有19/22例(86%)帕纳替尼(Ponatinib)患者和9/27例(33%)伊马替尼患者达到了MMR(P=0.00031);在6个月时,MMR率分别为62% vs 22%(帕纳替尼 vs 伊马替尼)。在3个月时,两组达到BCR - ABL1转录水平的比例之差<10%(帕纳替尼组94% vs 伊马替尼组68%;P <0.0001)。另外,帕纳替尼(Ponatinib)组达到完全分子学缓解的患者比例也大于伊马替尼组(74% vs 53%;P=0.019)。 “海得康”由多年医药背景的海归人员创办,发掘国际新药动态,帮助国内患者咨询更好的治疗药物。海得康医学顾问咨询电话:400-001-9769,或加微信:hdk4000019769。 免责声明:海得康不卖药,只为患者提供出国就医咨询服务,内容仅供参考,不作用药依据,用药需由专业医师指导。 |
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