2021年6月，lenacapavir（GS-6207）的新药申请（NDA）已向美国FDA提交，该药是一种长效HIV-1衣壳抑制剂，用于治疗既往已接受过多种方案（heavily
treatment-experienced，HTE）的耐多药（MDR）HIV-1感染者。　　lenacapavir是一款潜在首创的（first-in-class）长效HIV-1衣壳抑制剂，该药具有强大的抗病毒活性，单次皮下注射给药即可迅速降低病毒载量。　　CAPELLA是一项全球性、多中心、双盲、安慰剂对照2/3期研究，旨在评估每6个月皮下注射一次lenacapavir用于治疗HTE MDR
HIV-1感染者的抗病毒活性。　　14天功能性单药治疗期数据

　　2021年6月，欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）已发布一份积极审查意见，推荐批准vosoritide（伏索利肽，BMN111），该药是一种每日注射一次的C型利钠肽（CNP）类似物，用于2岁至生长板关闭的儿童治疗软骨发育不全症（achondroplasia）。　　CHMP的积极审查意见，基于来自vosoritide临床开发项目的数据，包括来自一项随机、双盲、安慰剂对照3期研究的结果。这项3期研究结果得到了正在进行的开放标签2期扩展研究的长期安全性和疗效数据的进一步支持，显示：在目前已有数据的5年（60个月）观察期内，接受vosoritide治疗的软

　　2021年6月，欧盟委员会（EC）已批准抗PD-1疗法Opdivo（欧狄沃，nivolumab，纳武单抗）联合抗CTLA-4疗法Yervoy（ipilimumab，易普利姆玛），用于治疗先前接受基于氟嘧啶的联合化疗后病情进展、错配修复缺陷（dMMR）或高微卫星不稳定性（MSI-H）转移性结直肠癌（mCRC）成人患者。　　截至目前，该方案在欧盟已被批准治疗5种不同的晚期癌症类型：间皮瘤、非小细胞肺癌、黑色素瘤、肾细胞癌、结直肠癌。　　此次欧盟批准，基于多中心、开放标签2期CheckMate-142研究中Opdivo+Yervoy组合队列的结果。该研究由百时美施贵宝开展，入组患者为在

　　2019年6月底，Alexion公司首创补体抑制剂Soliris（eculizumab）获得美国FDA批准，用于抗AQP4抗体阳性NMOSD成人患者。　　2019年8月底，Soliris再获欧盟批准，用于AQP4抗体阳性且伴有复发病程的NMOSD成人患者。在美国和欧盟，Soliris是第一个被批准治疗NMOSD的药物。　　2020年6月，Viela
Bio公司抗CD19单抗药物Uplizna（inebilizumab-cdon，前称MEDI-551）获得美国FDA批准，在初始剂量后作为一年2次的维持方案，用于治疗抗AQP4抗体阳性的NMOSD成人患者。　　Uplizna的活性药物成分inebilizumab是一种人源化CD19导向性单克隆抗体，与

　　近日，欧盟委员会（EC）已批准Enspryng（satralizumab），作为单药疗法或联合免疫抑制疗法（IST），用于治疗抗水通道蛋白-4抗体（AQP4-IgG）阳性的视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）青少年（年龄≥12岁）和成人患者，减少复发和防止永久性残疾。　　欧盟批准Enspryng，基于针对NMOSD开展的最大规模的关键临床试验项目之一的积极结果。来自2项随机对照III期研究（SakuraStar，SAkuraSky）的数据证实，在AQP4抗体阳性NMOSD患者中，Enspryng作为单药疗法以及与基线免疫抑制剂（IST，常用于管理与复发相关的NMOSD症状）联合治疗具有强健和持久

　　2021年6月，近日公布了呼吸道合胞病毒（RSV）单抗药物nirsevimab
2/3期MEDLEY试验的阳性顶线结果。该试验在患有慢性肺病（CLD）或先天性心脏病（CHD）和/或早产的婴儿中开展，这些婴儿为RSV高风险婴儿，正进入其第一个RSV季节。该试验评估了nirsevimab与已上市药物Synagis（palivizumab）的安全性和耐受性。　　结果显示，nirsevimab与Synagis具有相似的安全性和耐受性，2组间治疗期不良事件（TEAE）或治疗期严重不良事件（TESAE）的发生率相似。MEDLEY试验的全部结果将在即将召开的医学会议上公布。该试验正在进行中，以收集更多的

　　2021年6月，一种新的眼内给药系统ranibizumab
PDS（雷珠单抗玻璃体植入物），用于治疗新生血管性年龄相关性黄斑变性（nAMD，又名“湿性AMD”，wet-AMD）。　　PDS（Port Delivery
System）是一种永久性的、可重复填充药物的眼内植入物，大小约为一粒米，可在数月内持续递送定制配方的雷珠单抗（ranibizumab），有潜力减少频繁眼部注射带来的治疗负担。　　基于3期ARCHWAY研究（NCT03677934）的积极结果。该研究达到了主要终点，数据显示：接受PDS治疗的湿性AMD患者中，98%以上的患者在补药前能够长达6个月不需要额外治疗。此外，这

　　特发性肺纤维化（IPF）治疗手段还是比较有限的，目前还未有任何一种药物能够逆转或阻止肺纤维化的发展，但随着对间质性肺疾病发病机制的深入研究，IPF治疗观念已从单纯抗炎转变为抗纤维化治疗。主要治疗方案如下：　　吡非尼酮：　　吡非尼酮是2015年美国胸科学会/欧洲呼吸协会/日本胸科协会/拉丁美洲胸科协会联合发布的《特发性肺纤维化临床治疗推荐指南》中推荐用于治疗的两个药物之一，
IPF患者经吡非尼酮连续服药治疗52周后，能够减缓患者的肺功能指标如FVC和DLCO的下降，延长患者无进展生存期（PFS），同时降低死亡风险。　　吡

　　艾曲波帕算是目前升血小板比较好的用药了，整体有效率也比较高，但是毕竟没有百分百有效的药物，也有很大一部分患者服用了艾曲波帕没有多大效果，那么这种情况下还有什么可以用的药物吗？　　这里就不得不提另外一种升血小板药物——阿伐曲波帕了，国内这个药叫苏可欣，已经在国内获批上市。孟加拉近期也推出了其全球首款仿制药。　　阿伐曲波帕是一种新的促血小板生成素受体激动剂，可刺激骨髓中巨核细胞的增殖与分化，从而增加血小板的生成。此药可用于慢性免疫性血小板减少症（ITP）相关适应症范围。　　阿伐曲波帕片适应症范围主要

　　近日，中国国家药品监督管理局（NMPA）已附条件批准Lynparza（利普卓，olaparib，奥拉帕利片剂）一个新的适应症：作为一种单药疗法，用于治疗携带胚系或体细胞BRCA突变（gBRCAm或sBRCAm）且既往治疗（包括一种新型激素疗法[阿比特龙，恩杂鲁胺]）失败的转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）成人患者。　　此次NMPA批准，基于III期PROfound试验的亚组分析结果。该研究是评估一种靶向药物在生物标志物选择的前列腺癌患者群体中获得阳性结果的首个III期研究。亚组分析结果显示，与标准护理药物Xtandi（enzalutamide，恩杂鲁胺）或Zytiga（a

　　2021年6月，欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）已发布一份积极审查意见，建议批准抗PD-1疗法Opdivo（欧狄沃，nivolumab，纳武利尤单抗），用于辅助治疗接受新辅助放化疗（CRT）和切除术后有残留病理疾病的食管或胃食管连接部（GEJ）癌成人患者。　　2021年5月，Opdivo获得美国FDA批准，用于辅助治疗接受新辅助CRT和切除术后有残留病理疾病的食管或GEJ癌成人患者。　　CHMP的积极审查意见及FDA的批准，均基于3期CheckMate-577试验的结果。数据显示，在接受新辅助CRT和手术切除后有残留病理疾病的食管癌及GEJ癌患者中，与

　　2021年6月，近日，欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）已发布一份积极审查意见，推荐批准Rinvoq（upadacitinib）一个新的适应症，用于治疗适合系统治疗的中度至重度特应性皮炎（AD）成人患者（15mg或30mg，每日一次）及12岁及以上青少年患者（15mg，每日一次）。　　Rinvoq在欧盟已被批准3个适应症：　　（1）用于治疗对一种或多种疾病修饰抗风湿药物（DMARD）应答不足或不耐受的中度至重度类风湿性关节炎（RA）成人患者；　　（2）用于治疗对一种或多种DMARD应答不足或不耐受的活动性银屑病关节炎（PsA）成人患者；　　

　　2021年6月，口服抗凝剂Xarelto（rivaroxaban，利伐沙班）用于治疗儿科患者，已向美国FDA提交了新药申请（NDA）。　　此次NDA寻求批准Xarelto用于2种儿科适应症，包括一种年龄相适应的新的基于体重的口服混悬液配方：　　（1）用于从出生至18岁以下儿科患者，在至少5天的初始肠外抗凝治疗后，使用Xarelto治疗静脉血栓栓塞（VTE）及降低复发性VTE风险。　　（2）用于年龄≥2岁、已接受Fontan手术的先天性心脏病儿科患者，使用Xarelto进行血栓预防。　　对于这2种潜在的适应症，Xarelto的剂量取决于体重，患者可口服混悬剂或片剂。　　利

　　偏头痛是一种常见的慢性神经血管性疾病，特征为反复发作的剧烈头痛，多为偏侧。　　Aimovig（erenumab）注射液是第1个也是唯一1个阻断降钙素相关基因肽受体（CGRP-R）的治疗方法。降钙素相关基因肽（CGRP）是一种神经肽，已被证明在偏头痛发作时释放，被认为是偏头痛发作的诱因。　　用药方面，Aimovig为每月皮下注射一次。　　2021年6月，安进宣布日本厚生劳动省（MHLW）已批准其Aimovig（erenumab）用于成人偏头痛的预防性治疗。　　Aimovig在日本的批准，是基于一项2期临床研究（20120309）和一项3期临床研究（20170609）的结果。　

　　2021年6月，“first-in-class”糖尿病创新药物Twymeeg（imeglimin
hydrochloride）口服片剂的新药申请在日本获批，用于治疗2型糖尿病。　　Twymeeg此次批准基于多项临床前与临床试验的积极结果，包括三项入组1100多例患者的关键性3期临床试验。在所有3期临床试验中，Twymeeg均达到其主要终点，并表现出良好的安全性和耐受性特征。　　此前，研究人员在日本开展了包含三项关键性3期试验的TIMES临床项目，所有试验均达到主要终点。其中，随机双盲、安慰剂对照的TIMES
1试验为期24周，评估了Twymeeg作为单药治疗，在2型糖尿病患者中的

　　Savolitinib（赛沃替尼）是一种选择性MET酪氨酸激酶抑制剂。　　本研究旨在评估赛沃替尼用于MET外显子14跳跃变异阳性（METex14 阳性）的肺肉瘤样癌和其他非小细胞肺癌 (NSCLC)
亚型患者的活性和安全性。　　这是一项在中国的32家医院开展的多中心、单臂、开放标签的2期研究，招募了年满18岁的局部晚期或转移性METex14阳性的肺肉瘤样癌或其他NSCLC亚型患者，要求受试患者对一种或多种标准治疗的毒性不耐受或治疗后出现进展，或不适用标准疗法，且未接受过MET抑制剂治疗、有可测量的病灶。每日予以受试患者赛沃替尼
600 mg（体重≥5

　　2021年6月，沃瑞沙（赛沃替尼，savolitinib）已在中国批准，用于含铂化疗后疾病进展或不耐受标准含铂化疗的、具有间质-上皮转化因子（MET）外显子14跳变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌成人患者。　　中国国家药品监督管理局对于赛沃替尼的批准是基于一项在中国开展的II期单臂临床研究中取得的积极结果，入组患者为伴有此类突变的非小细胞肺癌患者，包括肺肉瘤样癌患者。根据独立审查评估的该临床研究主要终点客观缓解率（ORR）以及疾病控制率（DCR）结果显示，赛沃替尼表现出良好和持久的抗肿瘤活性。进一步的获批取决于在该患者群体

　　替雷利珠单抗（Tislelizumab）是一种国产的PD1抑制剂，已有2期临床研究数据证实替雷利珠单抗在多种晚期实体瘤中有抗肿瘤效果，包括非小细胞肺癌。同时，3期临床研究证实替雷利珠单抗（Tislelizumab）联合化疗可以改善晚期鳞状非小细胞肺癌患者的预后。　　近期，Journal of Thoracic Oncology发表了一项3期临床研究RATIONALE
304（NCT03663205），评估替雷利珠单抗（Tislelizumab）联合化疗一线治疗晚期非鳞状非小细胞肺癌（nsq-NSCLC）患者的疗效和安全性。　　RATIONALE 304是我国上海胸科医院陆舜教授带头开展的一项开放标签、随

　　阿伐曲泊帕是AkaRx公司研发的一种第二代口服血小板生成素受体（TPO-R）激动剂，于2018年5月21日获得美国FDA批准上市，商品名为Doptelet
。目前，该药已经获批两项适应症，分别为慢性肝病合并血小板减少症和免疫性血小板减少症。　　艾曲波帕是一种促血小板生成素受体激动剂适用于治疗慢性免疫性血小板减少性紫癜患者的血小板减少，对皮质激素、免疫球蛋白或脾切除反应不佳的患者。艾曲波帕只应用于有ITP其血小板减少程度和临床情况增加出血风险的患者，不应用于意向正常血小板计数正常化。　　与艾曲泊帕不同，阿伐曲泊帕优势明显，

　　血小板生成素（TPO）受体激动剂可增加血小板生成，并可抵消或减轻聚腺苷酸二磷酸核糖基聚合酶（PARP）抑制剂诱导的血小板减少。目前，FDA 批准的 TPO 受体激动剂有阿伐曲泊帕、艾曲泊帕和芦曲泊帕，它们都是通过口服给药。此外，还有通过皮下注射给药的罗米司亭。　　与艾曲泊帕不同，阿伐曲泊帕优势明显，它不需要在治疗期间定期监测肝功能异常，可以与钙、镁和铁等多价阳离子结合使用，还能改善多个合并症患者进行尼拉帕利维持治疗时的监测复杂性。　　马来酸阿伐曲泊帕片医保报销条件：　　限择期行诊断性操作或者手术的慢性肝病相