FDA批准Romvimza（Vimseltinib）用于治疗症状性弯曲型巨细胞肿瘤

　　2025年2月，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Romvimza（Vimseltinib）用于治疗弯曲型巨细胞肿瘤（TGCT）的患者，对于这些患者，手术切除可能会导致功能限制或严重并发症。

　　弯曲型巨细胞肿瘤对患者的生活产生严重影响，导致明显疼痛、活动受限和僵硬。III期临床研究表明，Romvimza能够有效缩小肿瘤，并且是首个耐受性良好的药物，在许多其他重要的生活质量指标上均显示出显著改善，而这些指标在以往获批的TGCT治疗中常伴随肝损伤。Romvimza作为一种差异化治疗方案，有望满足TGCT患者群体的重大未满足需求。

　　TGCT是一种罕见的肿瘤，通常在关节内或附近形成。该病由CSF1基因失调引起，导致CSF1过度生产。如果未经治疗或肿瘤反复发作，可能会导致受影响关节和周围组织的损伤和变性，进而可能导致严重残疾。

　　FDA的批准基于Romvimza关键III期临床研究的疗效和安全性结果。该研究纳入了不适合手术且未接受过抗CSF1/CSF1R疗法（伊马替尼或尼洛替尼治疗被允许作为先前治疗）的TGCT患者。与安慰剂相比，Romvimza在第25周的意向治疗（ITT）人群中表现出了具有统计学意义和临床意义的客观缓解率（ORR），如盲态独立放射学评估（IRR）所证实，按照实体瘤疗效评价标准1.1版（RECIST v1.1）评估，Romvimza组为40%，而安慰剂组为0%（p<0.0001）。主要终点得到了具有统计学意义和临床意义的运动范围以及患者报告的身体功能的支持。与第25周的安慰剂组相比，Vimseltinib组的患者报告的疼痛也显著减轻。Romvimza的安全性易于管理，并且与先前在I/II期临床试验中披露的结果一致。

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