培西达替尼Pexidartinib在腱鞘巨细胞瘤治疗中的疗效与安全性：临床研究进展

　　腱鞘巨细胞瘤（TGCT）是一种罕见的局部侵袭性肿瘤，传统治疗方法主要依赖手术，但部分患者可能不适合手术或术后易复发。培西达替尼（Pexidartinib）作为一种新型口服小分子药物，为TGCT患者提供了新的治疗选择。本文将基于临床研究进展，探讨培西达替尼在TGCT治疗中的疗效与安全性。

　　疗效研究

　　关键性III期临床试验ENLIVEN：

　　· 试验设计：ENLIVEN试验是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的III期临床试验，旨在评估培西达替尼在症状性、不可切除或手术无效的TGCT患者中的疗效。

　　· 患者入组：共入组120例患者，其中59例接受安慰剂治疗，61例接受培西达替尼治疗。

　　· 主要疗效终点：治疗25周后的总缓解率（ORR）。

　　· 结果：培西达替尼组的ORR为38%，显著高于安慰剂组的0%（P<0.0001）。完全缓解率（CR）为15%，部分缓解率（PR）为23%。

　　· 缓解持续性：在病情实现缓解的23例患者中，至少22例在随访6个月后仍维持缓解状态，所有13例随访12个月的患者均维持缓解状态≥12个月。

　　安全性研究

　　不良反应：

　　· 培西达替尼治疗常见的不良反应包括肝毒性、视力模糊、畏光、重影、视敏度降低、口干、口腔炎、口腔溃疡、发热、胆管炎、认知障碍（如记忆障碍、健忘症、精神错乱、注意力不足/多动障碍）、脱发、皮肤色素变化（如色素沉着、变色）等。

　　· 严重的不良反应包括肝毒性，可能导致肝功能衰竭、胆管消失综合征等，但发生率较低。

　　肝毒性监测与管理：

　　· 在开始培西达替尼治疗前，应进行全面的肝功能评估。

　　· 治疗期间，应定期监测肝功能指标，如AST、ALT、总胆红素等。

　　· 根据肝毒性的严重程度，可能需要调整剂量或停药。

　　培西达替尼在腱鞘巨细胞瘤治疗中表现出显著的疗效，能够显著提高患者的总缓解率，并维持较长时间的缓解状态。然而，培西达替尼治疗也可能伴随一定的不良反应，尤其是肝毒性，需要密切监测和管理。在临床应用中，应综合考虑患者的具体情况和潜在风险，制定个体化的治疗方案。

　　海得康”发掘国际新药动态，为国内患者提供全球已上市药品的咨询服务，更多问题，请咨询海得康医学顾问，电话：400-001-9769，海得康官网微信：15600654560。

　　【友情提示：本文仅作为参考意见。用药期间随时与医生保持联系，随时沟通用药情况。图片侵权，请联系删除。】