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pacritinib治疗伴严重血小板减少症的骨髓纤维化效果如何？不良反应有哪些？时间：2021-06-03 2021年6月，美国FDA已受理pacritinib的新药申请（NDA）并授予了优先审查，该药用于治疗伴有严重血小板减少症（血小板计数＜50×10E9/升）的骨髓纤维化（MF）患者。 2008年3月，pacritinib获得FDA授予治疗原发性骨髓纤维化（MF）、真性红细胞增多症后MF、原发性血小板增多症后MF的孤儿药资格（ODD）。 pacritinib NDA基于3期PERSIST-2和PERSIST-1研究以及2期PAC203研究的数据。 在PERSIST-2研究中，接受pacritinib 200mg剂量每日2次治疗的严重血小板减少症患者中，29%的患者脾脏体积减少至少35%，而接受最佳可用疗法（包括ruxolitinib）治疗的患者中只有3%。pacritinib治疗的患者中，23%的患者症状总分至少降低了50%，而接受最佳可用疗法的患者中只有13%。在接受pacritinib治疗的同一人群中，不良事件通常级别较低，在支持性护理下可控，很少导致停药。血小板计数和血红蛋白水平也趋于稳定。 “海得康”发掘国际新药动态，为国内患者提供全球已上市药品的咨询服务，海得康医学顾问咨询电话：400-001-9769，15600654560（微信同号）。
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