valrox（BMN270）治疗重度A型血友病，疗效怎么样？不良反应有哪些？

　　2021年5月，近日，欧洲药品管理局（EMA）已批准了对valoctocogene roxaparvovec（valrox，BMN270）进行加速评估的请求。

　　valrox是一款一次性的基因疗法，单次输注治疗重度A型血友病成人患者。

　　2020年5月19日，BioMarin公布了valrox单次输注治疗重度A型血友病成人患者一项开放标签1/2期研究的最新结果。此次公布的长达5年的临床数据，代表着A型血友病基因治疗方面的最长临床经验。

　　对6e13 vg/kg队列和4e13 vg/kg队列分别进行的5年和4年治疗后随访显示，valrox具有持续的治疗益处。2个队列中的所有患者均保持不使用预防性因子VIII治疗。6e13 vg/kg队列平均累积年化出血率（ABR）仍低于1，并大大低于治疗前的基线水平；与输注前相比，6e13 vg/kg队列第5年的平均ABR为0.7，5年内ABR降低95%，因子VIII使用减少96%。4e13 vg/kg队列第4年的平均ABR为1.7，与输注前相比，4年内ABR降低92%，因子VIII使用减少95%。因子VIII活性水平下降与最近几年的观察结果相当，并继续保持在可提供止血效果的范围内。

　　valrox的安全性与先前报道的数据一致，没有出现迟发性治疗相关不良事件。从第一年开始，所有患者继续停用皮质类固醇。没有患者体内产生因子VIII抑制剂，也没有患者退出研究。没有患者出现血栓性事件。与valrox相关的最常见不良事件发生在单次输注后的早期，包括短暂的输注相关反应和肝功能测试中测定的某些蛋白质和酶水平的短暂、无症状和轻度至中度升高，没有长期的临床后遗症。

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