FDA批准修美乐(阿达木单抗)治疗中重度活动性溃疡性结肠炎儿童，效果如何？2020年医保

　　2021年2月24日，AbbVie宣布美国FDA已批准Humira（adalimumab）阿达木单抗 用于治疗5岁以上儿童患者中重度活动性溃疡性结肠炎的新适应症。

　　此次批准是基于关键III期ENVISIONI 研究积极结果。

　　Humira（阿达木单抗）达到了临床缓解的共同主要终点，包括在第8周部分梅奥评分(PMS)的临床缓解和第8周具有临床反应患者在第1年（52周）完整梅奥评分（FMS）的临床缓解。

　　ENVISION I 研究是一项III期、随机、双盲、多中心研究，共招募了101例4-17岁中重度溃疡性结肠炎（FMS为6~12，内窥镜评分为2~3分）儿童患者。前8周，患者按3:2分为高剂量组和标准剂量组。两组患者均在第0周接受Humira （阿达木单抗）2.4 mg/kg(最大160mg)，第2周1.2 mg/kg(最大80mg)，第4周和第6周0.6 mg/kg(最大40mg)治疗，同时，高剂量组在第1周接受Humira（阿达木单抗） 额外2.4 mg/kg(最大160mg)治疗。在第8~52周，具有临床反应患者按2:2:1随机分为 Humira（阿达木单抗）维持标准剂量、Humira（阿达木单抗）维持高剂量或维持安慰剂组治疗。分别接受Humira（阿达木单抗） 0.6 mg/kg（最大剂量40mg，隔周），0.6 mg/kg（最大剂量40 mg，每周1次）或安慰剂治疗。

　　研究结果表明：在8周诱导期结束时， Humira（阿达木单抗）高剂量组有60%(28/47)患者达到PMS临床缓解，Humira（阿达木单抗）标准剂量组这一比例为43% (13/30)。在第52周，Humira（阿达木单抗）高剂量组有45%（14/31）患者达到FMS缓解，标准剂量组和安慰剂组这一比例分别为29%(9/31)和33%(4/12)。

　　阿达木单抗国家医保(2020版)：

　　1290元(40mg/0.4ml 预填充式注射笔；

　　40mg/0.4ml 预填充式注射器；

　　40mg/0.8ml 预填充式注射笔；

　　40mg/0.8ml 预填充式注射器)；

　　限以下情况方可支付：

　　1.诊断明确的类风湿关节炎经传统DMARDs治疗3-6个月疾病活动度下降低于50%者；诊断明确的强直性脊柱炎（不含放射学前期中轴性脊柱关节炎）NSAIDs充分治疗3个月疾病活动度下降低于50%者；并需风湿病专科医师处方。

　　2.对系统性治疗无效、禁忌或不耐受的中重度斑块状银屑病患者，需按说明书用药。

　　协议有效期：2020年1月1日至2021年12月31日

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　　【友情提示：本文仅作为参考意见，具体处理办法还是要医生根据患者实际情况综合评估后进行处理。用药期间随时与医生保持联系，随时沟通用药情况。】