强效RET抑制剂pralsetinib治疗肺癌效果怎么样？副作用大不大？

　　2020年04月初，已向美国FDA递交pralsetinib治疗RET融合阳性非小细胞肺癌（NSCLC）的新药上市滚动申请（rolling NDA）。

　　Pralsetinib由Blueprint Medicines设计，这是一种口服、强效、高选择性的RET融合和突变（包括预测的耐药突变）抑制剂。FDA已授予pralsetinib突破性疗法认定，用于治疗经含铂化疗进展的RET融合NSCLC、和需要系统治疗且没有可替代治疗方案的RET突变甲状腺髓样癌（MTC）患者的治疗。

　　临床研究数据显示，在先前未接受治疗、先前接受过含铂化疗的RET融合阳性NSCLC患者中，preliminary治疗的客观缓解率（ORR）分别为73%、61%，缓解持久，中位缓解持续时间（DOR）尚未达到，具体如下：

　　该研究中，RET融合阳性NSCLC患者接受pralsetinib每日一次400mg剂量治疗。2020年1月初公布的独立中央审查结果显示，截至2019年11月18日数据截止日期：

　　（1）在80例既往接受过含铂化疗的RET融合阳性NSCLC患者中，pralsetinib治疗的客观缓解率（ORR）为61%（95%CI:50-72%）；总的来说，95%的患者肿瘤缩小，其中14%的患者肿瘤完全消退，中位DOR尚未达到（95%CI:11.3个月，不可估计）。

　　（2）在26例初治（先前未接受治疗）RET融合阳性NSCLC患者中，pralsetinib治疗的ORR为73%（95%CI:52-88%），12%的患者实现完全缓解（CR），所有患者肿瘤缩小。

　　（3）该研究中的安全性与先前报道的一致，pralsetinib的耐受性良好，大多数不良事件为1或2级，所有入组ARROW试验的患者中，仅有4%的患者因治疗相关不良事件停止pralsetinib治疗。

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