胃肠间质瘤(GIST)是消化道最常见的间叶源性肿瘤，发病率约为1/10万。　　近日，欧盟委员会（EC）已批准靶向抗癌药Qinlock（瑞派替尼）四线治疗胃肠道间质瘤（GIST），具体为：已经接受过3种或以上TKI(包括伊马替尼)治疗的晚期GIST成人患者(适用于任何突变的患者，包括：KIT、PDGFRA、野生型）。　　瑞派替尼（ripretinib）是一款KIT/PDGFRα激酶开关调控抑制剂，用于治疗KIT/PDGFRα驱动的胃肠道间质瘤（GIST）、系统性肥大细胞增多症（SM）以及其它癌症。　　2021年3月，Qinlock（擎乐®）获得NMPA批准用于治疗已接受过包括伊马替

　　帕唑帕尼是一种称为酪氨酸激酶抑制剂的靶向疗法。激酶是一种促进细胞生长的酶。有许多类型的激酶，它们控制着细胞生长的不同阶段。通过阻止一种特定的酶发挥作用，这种药物可以减缓癌细胞的生长。　　帕唑帕尼是一种酪氨酸激酶抑制剂，可阻断一些靶标，包括 VEGF、PDFR、FGFR、cKIT、IL-2、LcK 和
c-Fms。这意味着它通过靶向癌细胞上存在的受体起作用。通过阻断癌细胞上的这些靶标，肿瘤生长和血管生成（肿瘤血液供应的发展）被阻断。　　帕唑帕尼是一种口服片剂。应在饭前至少
小时或饭后2小时空腹空腹服用。整片服用；不要压碎、

　　评估卡博替尼与阿替利珠单抗联合治疗，与索拉非尼进行对比，在先前没有接受过治疗的晚期肝细胞癌（HCC）患者中开展研究。　　中位随访15.8个月，该试验已达到了无进展生存期（PFS）主要终点。　　在PFS意向性治疗人群中，与索拉非尼相比，卡博替尼+阿替利珠单抗治疗组疾病进展或死亡风险显著降低37％。卡博替尼+阿替利珠单抗治疗组的中位PFS为6.8个月，而索拉非尼组为4.2个月。　　最新结果显示，中位随访13.6个月，ITT人群的中期OS分析未达到。卡博替尼+阿替利珠单抗治疗组的中位OS为15.4个月，而索拉非尼组的中位OS为15.5个月。　　

　　依鲁替尼是一种抗肿瘤药（抗癌药），用于治疗17p缺失患者的套细胞淋巴瘤（MCL）、慢性淋巴细胞白血病（CLL）/小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）、慢性淋巴细胞白血病（CLL）/小淋巴细胞白血病（SLL）、华氏巨球蛋白血症（WM）和边缘区淋巴瘤
（MZL）。它还用于治疗一种或多种治疗方法无效后的慢性移植物抗宿主病 （cGHVD）。它会干扰癌细胞的生长，而癌细胞最终会被身体摧毁。　　该批准基于单臂2期试验和与奥法木单抗的比较3期试验。大多数入组患者患有慢性淋巴细胞白血病，只有5％患有小淋巴细胞淋巴瘤。每项试验中约有三分之一的人有异常的

　　Zafatek曲格列汀通过选择性和持续抑制DPP-4来控制血糖水平，DPP-4是一种导致胰高血糖素样肽和胰高血糖素依赖性促胰岛素多肽（在血糖调节中起主要作用的肠促胰岛素激素）失活的酶。　　抑制DPP-4会根据血糖浓度增加胰岛素分泌，从而控制血糖水平。　　Zafatek曲格列汀除了良好的安全性和耐受性外，所有研究也证实了每周一次的效果。　　DPP-4抑制剂适合哪些人群？　　DPP-4 抑制剂可作为二甲双胍和磺脲类药物治疗2型糖尿病患者的二线或三线药物，并作为噻唑烷二酮类药物的替代品。　　孟加拉碧康制药生产的曲格列汀仿制药-WEDICA和孟加

　　Ibrance帕博西林是一种药物，可与芳香酶抑制剂一起用于治疗患有晚期激素受体阳性乳腺癌的女性。　　Palbociclib帕博西林是一种可逆的小分子细胞周期蛋白依赖性激酶 （CDK） 抑制剂。该药物阻断细胞中称为细胞周期蛋白依赖性激酶 （CDK）
4和CDK6的蛋白质。在激素阳性乳腺癌细胞中，阻断这些蛋白质有助于阻止细胞分裂以制造新细胞。它有助于防止细胞在分裂过程中从G1阶段进入S细胞周期阶段。与单独使用药物相比，palbociclib帕博西林和芳香酶抑制剂（例如来曲唑）的组合更有效。　　PALBONIX-孟加拉碧康制药　　PALBO-125-孟加拉耀品

　　帕博西尼与任何芳香酶抑制剂联合使用，适用于绝经后妇女，作为她们的第一种基于激素的疗法。　　在666名患有ER+/HER2-
转移性乳腺癌的绝经后妇女的临床试验中进行了研究，这些妇女之前未接受过激素治疗以治疗其转移性疾病。患者被分成2组。第1组服用帕博西尼和来曲唑（一种芳香酶抑制剂），第2组服用来曲唑和安慰剂。　　帕博西尼和来曲唑的组合延长了疾病进展中位时间为24.8个月，接受来曲唑和安慰剂的时间为14.5个月。与服用来曲唑和安慰剂的患者相比，服用帕博西尼和来曲唑的患者疾病进展风险降低了42％。试验还未完成。　　在临

　　阿伐曲泊帕avatrombopag最近在一项补充新药申请获得FDA批准，用于治疗其他疗法失败的成年患者的慢性ITP。　　在两项主要的临床试验中已经证明了使用avatrombopag阿伐曲泊帕治疗ITP的疗效。　　一项2期试验，将至少3个月患有ITP的64名受试者随机分配到各剂量的avatrombopag阿伐曲泊帕或安慰剂，发现avatrombopag阿伐曲泊帕导致血小板计数增加，几乎没有副作用。　　随后进行了一项3期多中心、双盲试验，随机分配了49名患有慢性ITP且血小板计数＜30x10 9/L的患者
，接受20毫克/天的avatrombopag阿伐曲泊帕或安慰剂。该研究发现，avatr

　　Avatrombopag阿伐曲泊帕是一种口服血小板生成素受体激动剂，可调节巨核细胞增殖和分化为血小板，从而增加血小板计数。已经证明，在开始服用阿伐曲泊帕后，血小板计数在第4天开始增加，在第10-13天达到峰值，并在开始后第35天返回基线。Avatrombopag阿伐曲泊帕已被证明可有效治疗血小板减少症。　　Avatrombopag阿伐曲泊帕与艾曲波帕不同，avatrombopag在使用前不需要4小时的食物限制窗口，并且它与ITP患者的肝毒性或慢性肝病患者的门静脉血栓形成无关。在ITP患者中，其给药频率通常低于每天一次。在随机临床试验中，它总体耐受性良好，

　　免疫性血小板减少症 （ITP） 是一种获得性自身免疫性出血疾病。　　ITP的主要发病机制是血小板自身抗原免疫耐受性丧失，导致体液免疫和细胞免疫异常激活，从而介导血小板破坏加速和巨核细胞产生血小板不足。　　2018年7月，艾曲波帕（Revolade）是中国食品药品监督管理总局批准的首个TPO受体激动剂，用于治疗对糖皮质激素或免疫球蛋白无反应的12岁及以上ITP成人和儿童。　　在对诊断和成人原发性免疫性血小板减少管理指引中国（版本2020）指出艾曲波帕可用作成人原发性ITP的二线治疗，其反应率为60％以上。　　此外，艾曲波帕已被FDA授

　　艾曲波帕用于治疗患有慢性特发性血小板减少性紫癜 （ITP）
的血液疾病的成人和≥1岁及以上儿童的血小板减少症。该药在脾切除术（切除脾脏的手术）和其他药物（例如类固醇或免疫球蛋白）效果不佳后使用。艾曲波帕还与干扰素治疗一起用于治疗慢性丙型肝炎患者的血小板减少症。血小板有助于凝血，因此血小板减少症患者可能会出现出血问题。艾曲波帕通过刺激骨髓产生更多血小板起作用。　　艾曲波帕与标准免疫抑制治疗一起用于成人和≥2岁儿童严重再生障碍性贫血 （SAA）
的一线治疗。它还用于治疗接受过其他效果不佳的药物的患者的SA

　　Lonsurf的批准基于一项3期林昌试验，试验纳入507名既往至少接受2种化疗方案的转移性胃或胃食管结合部腺癌患者。按2：1随机分组接受Lonsurf组和安慰剂组治疗。　　与安慰剂组相比，Lonsurf降低了大约三分之一的死亡风险；12个月总生存率显著提高；　　中位总生存期（OS）：Lonsurf组为5.7个月，安慰剂组为3.6个月。　　6个月的无进展生存期（PFS）：Lonsurf组为为15％，安慰剂组为6％；　　客观缓解率（ORR）：Lonsurf组为4％，安慰剂为2％；　　疾病控制率（DCR）：Lonsurf组为44％。 安慰剂组为14％。　　在试验中，Lonsurf最常见的不

　　FDA已批准Alpelisib（阿培利司）联合氟维司群（内分泌疗法），用于携带PIK3CA基因突变、HR+、HER2-、接受内分泌治疗方案期间或之后进展的晚期或转移性乳腺癌患者（包括绝经后女性和男性）。　　Alpelisib在早期试验中就显示出了抗肿瘤活性。　　一项3期试验，纳入572例HR+ HER2- 晚期乳腺癌患者，随机接受Alpelisib＋氟维司群，或者安慰剂＋氟维司群。中位随访20个月时，　　在PIK3CA基因突变患者中：　　Alpelisib＋氟维司群组的无进展生存（PFS）为11.0个月，显著长于氟维司群单药组的5.7个月。　　在病灶可测量的患者中，Alpelisib

　　淋巴瘤是起源于淋巴结和/或结外淋巴组织的一组异质性肿瘤，一般分为霍奇金淋巴瘤（HL）和非霍奇金淋巴瘤（NHL）两大类。其中NHL主要来源于B淋巴细胞，少部分来源于T淋巴细胞或自然杀伤细胞，这是成人恶性肿瘤中的常见类型。弥漫性大B细胞淋巴瘤是一种侵袭性亚型，是B细胞NHL中最常见的亚型。原发性纵隔B细胞淋巴瘤是DLBCL的亚型。滤泡性淋巴瘤（FL）是B细胞NHL最常见的惰性淋巴瘤亚型。　　Yescarta是全球首个获得FDA批准治疗复发难治性非霍奇金淋巴瘤的CAR-T细胞治疗药物。该药一种CD19导向的基因修饰自体T细胞免疫疗法。　　Yescart

　　晚期结肠癌在消化道肿瘤中新发病例数最高。大约5％的转移性结直肠癌患者携带MSI-H或dMMR肿瘤，而这类患者预后差。MSI-H和dMMR肿瘤由于细胞中DNA修复机制的异常，导致它们的基因组中携带大量基因突变，使这些肿瘤对免疫检查点抑制剂更为敏感。　　纳武单抗联合低剂量伊匹单抗一线治疗微卫星不稳定性高/错配修复缺陷的转移性结直肠癌患者的效果。　　共招募了45位既往未治疗过的患者，中位年龄为66岁，接受纳武单抗联合低剂量伊匹单抗。中位随访29.0个月。客观缓解率和疾病控制率分别是69％和84％，完全缓解率为13％。中位缓解持续时间未

　　溃疡性结肠炎是一种可见于任何年龄段的肠道的炎性病变。有被称为“不是癌症的癌症”。　　Zeposia治疗对常规疗法或生物制剂应答不足、失应答或不耐受的中度至重度活动性溃疡性结肠炎（UC）成人患者。　　一项3期试验，评估Zeposia作为诱导和维持疗法治疗中度至重度UC成人患者的效果。结果显示：　在诱导期第10周，试验达到了临床缓解的主要终点以及关键次要终点，包括临床反应、内镜改善、内镜组织学粘膜改善。　　在维持期第52周，试验达到了临床缓解的主要终点以及关键的次要终点，包括临床反应、内镜改善、无皮质类固醇临床缓解、内

　　vadadustat伐度司他用于成人患者治疗慢性肾脏病（CKD）相关贫血。该药是一种口服缺氧诱导因子脯氨酰羟化酶（HIF-PH）抑制剂。　　肾性贫血主要是由肾脏不能产生足够水平的促红细胞生成素引起的。　　CKD患者贫血的标准治疗包括使用促红细胞生成素，有时会增加心血管发病风险和死亡风险。先前对非透析依赖CKD
合并贫血患者的研究发现，与安慰剂相比，使用伐度司他可以显著提高血红蛋白水平。　　一项试验研究者将304名患有非透析依赖性CKD的成人贫血患者随机分为口服伐度司他或使用达依泊汀皮下治疗52周。主要疗效终点是20周和24周的

　　研究涉及76名接受凡德他尼治疗的甲状腺髓样癌（MTC）患者，最后有67名患者接受试验，持续治疗时间中位数为17.6个月，无治疗进展生存中位数为22.7个月。21名患者接受了多于48个月的凡德他尼治疗，被归类为药物长期使用者，治疗期中位数为68.1个月。　　在长期使用者中，客观响应率为85.7％。最佳响应时间的中位数为27.8个月，响应持续时间的中位数为70.4个月，PFS中位数为73.2个月。　　反应持续时间与诊断时的患者年龄呈负相关，且在治疗开始前未确认肿瘤进展的患者中显著更长。　　经过48个月的治疗，2位患者出现肾衰竭。其他患者不良

　　甲状腺髓样癌（MTC）是甲状腺癌中的重要病理类型，发病率低，但预后差。普拉替尼治疗RET突变晚期MTC患者和显示出良好的效果。对于多种晚期RET变异实体瘤具有强效、持续的抗肿瘤活性，包括RET突变MTC。　　研究纳入未接受过系统治疗的晚期或转移性MTC患者。主要终点为设盲独立中心委员会（BICR）按照RECIST
v1.1评估的客观缓解率（ORR）和安全性。　　26例基线具有可测量病灶的患者中，ORR为73.1％，其中有3例患者达到完全缓解。中位随访14.8个月，中位治疗持续时间14.7个月，中位缓解时间为5.8个月。DOR尚未达到。6个月DOR率及9个月

　　Retevmo（selpercatinib，前身为LOXO-292）是一种选择性有效的RET激酶抑制剂。Retevmo可能影响肿瘤细胞和健康细胞而导致副作用。Retevmo是一种口服处方药。　　研究评估RET抑制剂治疗存在RET改变的癌症患者（包括非小细胞肺癌NSCLC、甲状腺髓样癌MTC、其他类的甲状腺癌）。　　105例先前接受过含铂化疗RET融合阳性非小细胞肺癌患者：ORR为64％，81％的应答患者DOR≥6个月，39例先前初治的RET融合阳性非小细胞肺癌患者的ORR为84％，58％的应答患者DOR≥6个月。在11例存在基线脑转移的经治患者中，颅内缓解率为91％，全部10例缓解患者的