Welireg贝组替凡治疗VHL相关肾细胞癌、血管母细胞瘤效果怎么样？

时间：2023-02-23 【原创】阅读

　　Von Hippel-Lindau病是一种罕见的遗传病，没有可用的系统治疗选择，并且与多个器官癌症发展的高风险有关。事实上，高达70%的VHL患者在其一生中会发展为肾细胞癌。Welireg贝组替凡Belzutifan是缺氧诱导因子-2α（HIF-2α）抑制剂。

u=1035068436,1352935525&fm=253&fmt=auto&app=138&f=JPEG.jpg

　　2021年8月，美国食品和药物管理局（FDA）批准Welireg贝组替凡，治疗需要治疗相关肾细胞癌、中枢神经系统（CNS）血管母细胞瘤或胰腺神经内分泌肿瘤（pNET）的成年 von Hippel-Lindau （VHL）疾病患者，无需立即手术。Welireg的推荐剂量为120毫克，每日一次，直到疾病进展或未接受的毒性。

　　研究发现：近一半的VHL相关肾细胞癌患者以及大多数VHL相关中枢神经系统血管母细胞瘤或胰腺神经内分泌肿瘤患者接受了Welireg治疗后，肿瘤减小。

　　该研究纳入61名VHL相关肾细胞癌患者，并且至少有一个可测量的实体瘤位于肾脏。入组患者有其他VHL相关肿瘤，包括CNS血管母细胞瘤和pNET。

　　患者每天一次接受120mg剂量的Welireg贝组替凡Belzutifan，直到疾病进展或不可接受的毒性。Welireg贝组替凡Belzutifan中位治疗时间为68周。77%的患者既往接受过肾细胞癌手术。

　　结果显示：在VHL相关肾细胞癌患者中，Welireg贝组替凡Belzutifan的客观缓解率ORR为49%；所有均为部分缓解。中位数缓解持续时间（DoR）尚未达到（范围，2.8+ 至 22.3+ 个月）；在缓解患者中，56%的患者在至少12个月后仍有反应。反应时间（TTR）中位为8个月（范围为2.7至19）。

　　在VHL相关CNS血管母细胞瘤患者（n=24）中，Welireg贝组替凡Belzutifan显示ORR为63%，完全缓解率为4%，部分缓解率为59%。中位数 DoR 尚未达到（范围，3.7+ 至 22.3+ 个月）；在缓解患者中，73%的患者在至少12个月后仍有反应。中位TTR为3个月（范围为3至11）。

　　在VHL相关pNET患者中，Welireg贝组替凡Belzutifan的ORR为83%，完全缓解率为17%，部分缓解率为66%。；好的CBBGTYTRFDVXC 。中位数 DoR 尚未达到（范围，10.8+ 至 19.4+ 个月）；在缓解患者中，50%的患者在至少12个月后仍有应答。TTR中位为8个月（范围为3至11）。

　　Welireg贝组替凡Belzutifan严重不良反应包括：贫血，缺氧，过敏反应，视网膜脱离和视网膜中央静脉阻塞。

　　Welireg最常见的不良反应，包括实验室异常是：血红蛋白降低，贫血，疲劳，肌酐增加，头痛，头晕，葡萄糖增加和恶心。

　　贝组替凡Belzutifan仿制药还未上市，如需购买Welireg贝组替凡原研药，可自行出国就医。“海得康”发掘国际新药动态，为国内患者提供全球已上市药品的咨询服务，请咨询海得康医学顾问电话：400-001-9769，海得康官网微信：15600654560。