急性髓系白血病（AML）是一种导致骨髓衰竭的克隆性血液系统恶性肿瘤，是成人中最常见的急性白血病（中位诊断年龄为67岁），治疗选择有限，尤其是在老年人群中。7 + 3诱导化疗一直是标准护理——连续输注阿糖胞苷和蒽环类药物的间歇给药分别超过7天和3天。Rydapt（米哚妥林midostaurin）是第一代FMS样酪氨酸激酶3（FLT3）抑制剂（TKI），获批治疗FLT3突变型急性髓系白血病。
与安慰剂相比，Rydapt（米哚妥林midostaurin）在接受标准诱导化疗治疗的新诊断FLT3突变急性髓系白血病患者的总生存期和无事件生存率方面显示出显著改善：
随机分配到Rydapt（米哚妥林midostaurin）组的患者的中位总生存期为74.7个月，而安慰剂组为25.6个月（风险比[HR] 0.78）。Rydapt（米哚妥林midostaurin）组的中位无事件生存期为8.2个月，安慰剂组为3.0个月（HR 0.78）。 除了与常规化疗联合治疗（与低甲基化药物阿扎胞苷和地西他滨联合使用）外，Rydapt（米哚妥林midostaurin）还被研究为单药治疗——作为单药维持治疗。
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