母细胞性浆细胞样树突状细胞肿瘤 (BPDCN) 是一种侵袭性血液肿瘤，由过度表达白细胞介素 3 受体亚基 α（IL3RA 或 CD123）的转化浆细胞样树突状细胞引起。Elzonris（Tagraxofusp）是一种 CD123 导向的细胞毒素，由与截短的白喉毒素融合的人白介素 3 组成。Elzonris（Tagraxofusp）治疗母细胞性浆细胞样树突状细胞肿瘤效果及副作用如何？
一项研究纳入47 名未治疗或复发的 BPDCN 患者，在每21的第 1 天至第 5 天静脉输注Elzonris，治疗持续到疾病进展或不可接受的毒性作用。患者的中位年龄为 70 岁。
结果显示：
在既往未接受过治疗的患者中，总体缓解率为 90%；在这些患者中，45% 继续进行干细胞移植。18 个月和 24 个月的存活率分别为 59% 和 52%。
既往接受治疗的患者中，缓解率为 67%，中位总生存期为 8.5 个月。
最常见的副作用是丙氨酸氨基转移酶和天冬氨酸氨基转移酶水平升高、低白蛋白血症、外周水肿和血小板减少症。严重的不良事件包括毛细血管渗漏综合征；肝功能障碍和血小板减少症。
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