胆管癌新药Pemazyre (pemigatinib，培米替尼获批新适应症骨髓/淋巴样肿瘤，效果如何？

　　2022 年 2 月，FDA批准选择性成纤维细胞生长因子受体（FGFR）抑制剂 Pemazyre® （ pemigatinib ）用于治疗成人复发或具有 FGFR1 重排的难治性骨髓/淋巴样肿瘤 (MLN)。Pemazyre (pemigatinib，培米替尼) 治疗患有成纤维细胞生长因子受体 2 (FGFR2) 融合或其他重排的先前治疗的、不可切除的局部晚期或转移性胆管癌的成人

　　伴有 FGFR1 重排的 MLN 患者可能会出现骨髓受累并伴有慢性髓系恶性肿瘤（如骨髓增生性肿瘤 [MPN]、骨髓增生异常综合征/MPN）或急变期恶性肿瘤（如 B 细胞或 T 细胞急性淋巴细胞白血病） /淋巴瘤、急性髓性白血病或混合表型急性白血病）。骨髓受累可能伴有或不伴有髓外疾病（EMD）；一些患者可能仅出现 EMD。具有 FGFR1 重排的 MLN 是由涉及 FGFR1 基因的染色体易位引起的，各种伙伴基因导致 FGFR1 受体酪氨酸激酶的组成型激活，影响细胞分化、增殖和存活2. 患者经常复发，因为现有的一线疗法有时无法诱导持久的临床和细胞遗传学反应。

　　研究参与者包括记录在案的 MLN 患者，在常规细胞遗传学中具有 8p11 易位和/或在分离 FISH 测试中具有 FGFR1 重排。（FDA 批准的检测复发性或难治性 MLN 患者 FGFR1 重排的测试不可用。）

　　在伴有或不伴有 EMD 的骨髓慢性期患者（N = 18）中，完全缓解（CR）率为 78%（14/18；95% CI 52, 94）。CR 的中位反应时间为 104 天（范围为 44 至 435 天）。未达到 CR 的中位持续时间（范围，1+ 至 988+ 天）。

　　在伴有或不伴有 EMD 的骨髓爆炸期患者中（N = 4），两名患者达到 CR（持续时间：1+ 和 94 天）。

　　在仅患有 EMD 的患者中（N = 3），一名患者达到了 CR（持续时间：64 天以上）。

　　对于所有患者（N = 28，包括 3 名无形态疾病证据的患者），完全细胞遗传学缓解率为 79%（22/28；95% CI：59, 92）。

　　最常见（≥20%）的不良反应是高磷血症（74%）、指甲毒性（62%）、脱发（59%）、口腔炎（53%）、腹泻（50%）、干眼症（50%）、疲劳(44%)、皮疹 (35%)、腹痛 (35%)、贫血 (35%)、便秘 (32%)、口干 (32%)、鼻出血 (29%)、视网膜色素上皮脱离 (26%) )、四肢疼痛 (26%)、食欲下降 (24%)、皮肤干燥 (24%)、消化不良 (24%)、背痛 (24%)、恶心 (21%)、视力模糊 (21%)、外周水肿（21%）和头晕（21%）。

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