美国食品和药物管理局（FDA）已批准Crysvita（burosumab）标签扩展。新的临床数据显示:Crysvita治疗X-连锁低磷血症（XLH）儿科患者疗效优于口服磷酸盐和活性维生素D（常规治疗），以及Crysvita在长期治疗的成人患者中改善僵硬及维持疗效。此外，Crysvita的适应症也扩大至包括年龄低至6个月大的婴儿。
目前，Crysvita正被开发用于治疗与FGF-23相关的低血磷疾病，例如X连锁低磷血症（XLH）、肿瘤诱导的骨软化症（TIO）/表皮痣综合征（ENS）。
对于儿科XLH群体，美国标签更新是基于来自一项随机、阳性药物对照III期研究的64周疗效和安全性数据。该研究共入组了61例XLH儿童，比较了Crysvita与口服磷酸盐和活性维生素D（常规疗法）。结果显示，Crystvita在所有关键疗效指标上均优于常规疗法，在佝偻病严重程度、下肢畸形和生长方面有显著改善。64周的安全性与40周和其他Crysvita儿科XLH研究中观察到的相似。
对于成年XLH群体，美国标签更新包含了来自III期临床研究中134例XLH成人患者中治疗至48周的开放标签治疗期结果。结果显示，血清磷水平保持不变，没有失去疗效的迹象。更新的标签还包括显示骨折和假性骨折在第48周持续愈合的结果，以及患者在第24周报告的僵硬结果的改善。安全性与先前在本研究中观察到的一致，在延长治疗期内未发现新的不良反应。
Crysvita在使磷水平正常化、减少佝偻病和小腿畸形以及改善XLH儿童的生长方面明显比常规疗法更有效。此外，一项针对成年人的研究中的长期数据显示，在这种终生疾病中，Crystvita具有重要的持续疗效。
在欧盟和美国，Crysvita分别于2018年1月和2018年4月获得批准，用于治疗1岁及以上儿童和成年人的X-连锁低磷血症（XLH）。之前，Crysvita在美国和欧盟均被授予了孤儿药资格，并在美国获得了突破性药物资格。XLH是儿童遗传性佝偻病最常见的病因，其早期识别对于适当的儿科管理和监测与疾病相关的并发症以及治疗至关重要。
