骨髓纤维化治疗时什么情况下可以用芦可替尼？

　　芦可替尼作为目前唯一针对骨髓纤维化发病机制的靶向治疗药物（针对骨髓纤维化的致病机制——JAK-STAT信号通路的异常激活而研发的JAK抑制剂）。自从问世以来收到了各方面的关注，目前这个药也早已在国内上市多年，只是价格过于昂贵，让很多家庭很受伤。

　　什么是骨髓纤维化？

　　骨髓纤维化（MF）是一种难以治愈的造血干细胞克隆性疾病，包括原发性骨髓纤维化（PMF）及继发性骨髓纤维化。是一种由于骨髓造血组织中胶原增生，其纤维组织严重地影响造血功能所引起的一种骨髓增生性疾病，原发性髓纤又称“骨髓硬化症”、“原因不明的髓样化生”。本病具有不同程度的骨髓纤维组织增生，以及主要发生在脾、其次在肝和淋巴结内的髓外造血，典型的临床表现为幼红细胞及幼粒细胞性贫血，并有较多的泪滴状红细胞，骨髓穿刺常出现干抽，脾常明显肿大，并具有不同程度的骨质硬化。本病属少见疾病，发病率0.2/100000～2/100000。发病年龄多在50～70岁之间，也可见于婴幼儿，男性略高于女性，中位生存期约为6年。

　　本病多数起病缓慢，早期可无任何症状，其后逐渐出现疲乏、盗汗、心慌、苍白、气短等虚弱症状及腹痛、腹块、骨痛、黄疽等。本病多数进展缓慢，病程1～30年，部分可转变为急性白血病。少数表现急性骨髓纤维化，其病程短且凶险，多于1年内死亡。

　　骨髓纤维化对身体有哪些危害？

　　1、脾、肝肿大：临床上存在脾肝肿大的患者几乎是100%，一些病人偶尔也会发现自己左上腹有一肿块或体检时被发现，有人认为脾大程度与病程有关，脾肋下每1CM代表一年病程;由于脾大，人们就会有感觉腹部饱满或沉重压迫;而脾触之坚实，一般无压痛;但如脾增大太快，患者们就会因脾局部梗死而发生局部疼痛，甚至可以听到摩擦音。

　　2、全身性症状：中晚期骨髓纤维化患者大多有乏力、体重减轻、怕热、多汗等表现，一些患者的食欲一般或减退，晚期患者会有消瘦情况，而贫血早期既有轻度贫血，随血红蛋白下降逐渐加重，晚期骨髓纤维化患者还会有面色苍白、疲乏、无力、体力活动后气促、心悸等症状;其中有出血情况的患者会在早期血小板计数增高或正常，晚期患者会有血小板减少，皮肤常出现紫癜或瘀斑，可有鼻衄。

　　3、严重发热：骨髓纤维化的具体症状中就包括发热，而发热多数是由感染引起的，一些患者也会有有原因不明腹泻情况，由于髓外造血引起相应器官的症状，几乎所有骨髓纤维化患者都会有脾肿大，约50%骨髓纤维化患者在就诊时脾大已达盆腔，脾大与脾血流量增加，肝内血流阻力增高及脾髓外造血有关，多数都是质多坚硬、表面光滑、无触痛，少数患者无脾肿大。

　　4、乏力多汗：中晚期骨髓纤维化患者大多都会有乏力、体重减轻、怕热、多汗等表现;此时的患者食欲一般或减退;晚期骨髓纤维化患者的消瘦情况非常的明显;贫血早期患者既有轻度贫血，而随血红蛋白下降逐渐加重，晚期患者就会有面色苍白、疲乏、无力、体力活动后气促、心悸等情况，而这些情况都会对人们的身体造成更多的伤害。

　　此外，骨髓纤维化患者还可能导致患者出现体重骤减，骨髓受损的现象，导致人们细胞容量增加、中性粒细胞增生、巨核细胞增生和不典型增生等，因此，一旦察觉骨髓纤维化症状，或者是经检查确诊骨髓纤维化，一定要积极采取相应的治疗措施，通过治疗尽早恢复健康的状态。

　　骨髓纤维化应如何治疗？

　　PMF的治疗策略依据患者的预后分组和临床症状来制定，较低危组患者如果没有明显的临床症状，无明显的贫血（HgB＜100g/L）、无明显的脾脏肿大（触诊左缘肋下＞10 cm）、白细胞计数增高（＞25×109/L）或显著血小板计数增高（＞l 000x109/L），可以仅观察、监测病情变化，如果有症状，可采用芦可替尼、干扰素、羟基脲等治疗。对于较高危组患者，主要根据患者血小板的水平制定方案，具体见下图。

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　　当出现以下症状的时候，一般可以考虑使用芦可替尼治疗，具体需要和自己的主治医生沟通确认：

　　①症状性脾脏肿大；

　　②出现影响到生活质量的相关症状；

　　③导致了肝脏肿大和门脉高压；

　　在目前临床实验的数据中，芦可替尼已经显现出治疗的有效性。简单来说要表明的意思主要为：芦可替尼能够延缓骨髓纤维化进程，延长生存期，还可以改善患者症状，提高生活质量。因此，对于骨髓纤维化患者而言有条件可以采取芦可替尼治疗。

　　骨髓纤维化治疗前瞻

　　近年来，随着细胞生物学的迅速发展，MF的发病机制正在被细化，关于MF分子学发病机制方面的研究越来越多，新的发病机制及基因突变的发现将有助于采取更为及时有效的治疗方案，使患者获得更大的临床效益。

　　靶向药物的迅速发展有望将MF患者的病情控制于平稳阶段，芦可替尼具有良好耐受性，但仍不能治愈MF，且部分患者会因不良反应而停止持续治疗。Allo-HSCT是唯一可能治愈MF的方法，但很多患者不耐受，因此，MF的治疗仍然存在较大难度，仍需探索更为有效的治疗方案。

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　　【友情提示：本文仅作为参考意见，具体处理办法还是要医生根据患者实际情况综合评估后进行处理。用药期间随时与医生保持联系，随时沟通用药情况。】