原发性免疫性血小板减少症（ITP）是儿童最常见的出血性疾病，发病率约为4~5／10万。发病原因及机制尚不确切，目前认为系诸多因素导致的一种机体的自发性免疫紊乱状态，临床表现为独立的血小板减少症及相应的临床表现，是一种良性自限性疾病，80％的病例在诊断后12个月内血小板计数可恢复正常。　　儿童ITP可发生于任何年龄，但发病率峰值在2~5岁之间，青春期也有一个较小的高峰。其中半数患者年龄在1~4岁之间，约80%的患者小于8岁。　　ITP通常表现为一个其他方面健康的儿童突然出现瘀点性皮疹、瘀斑和/或出血。除了这些黏膜和/或皮肤

　　Vicente和同事在患低危至中危2骨髓增生异常综合征的30例患者中，对血小板生成素受体激动剂艾曲波帕开展了一项2期、剂量递增研究（abstract 229）。每2周增加一次艾曲波帕剂量（50 mg/d），在16~20周时增加至最大剂量150 mg/d。　　在15个月随访期间，47%患者的血细胞减少改善，33%的患者保持稳定。部分患者在停药后出现血细胞计数减少，而再次用药后有第二次应答。艾曲波帕一般耐受性良好，但3例患者出现了3级肝毒性，其中2例患者的3级肝毒性可逆，肝毒性逆转后以较低剂量继续用药。最初76%的患者有基因突变，17%在服用艾曲波帕期间获

　　艾曲波帕长期使用治疗ITP成人患者安全有效　　艾曲波帕EXTEND研究是一项开放性研究，对≥1次既往ITP治疗反应不充分以及之前完成了一项艾曲波帕研究（包括RAISE、REPEAT、773A、773B研究）的302名慢性ITP成人患者进行了长达10年的安全性和疗效评估。具体实施方法：起始剂量给予艾曲波帕50mg每天，持续6-12个月并评估疗效，之后逐渐调整剂量以达到目标血小板数，此后随访血小板计数及出血事件。数据表明：艾曲波帕可持续增加中位血小板计数，可使91.4%患者血小板计数≥30*109/L，使85.8%患者血小板计数≥50*109/L，51%患者血小板计数≥5

　　卡博替尼XL184常见的副作用包括腹泻、声音嘶哑、血小板降低、低钠、中性粒细胞减少、疲劳等，没有严重的致死的副作用。不过有的患者由于副作用比较大需要减量使用，如最常见的高级别副作用：手足皮肤反应（17%）、 高血压（16%）、 转氨酶升高（12%）、疲劳（10%）和腹泻（10%）。当服用卡博替尼出现4级血液学毒性反应、3级或以上的非血液学不良反应或者无法耐受的2级不良反应时，应暂停卡博替尼给药。　　恶心呕吐进清淡易消化食物，少量多餐，少吃甜食和易产气的食物，按医嘱予胃复安类药物口服。　　便秘火龙果、车前子草纤维素、杜

　　卡博替尼XL184常见的副作用包括腹泻、声音嘶哑、血小板降低、低钠、中性粒细胞减少、疲劳等，没有严重的致死的副作用。不过有的患者由于副作用比较大需要减量使用，如最常见的高级别副作用：手足皮肤反应（17%）、 高血压（16%）、 转氨酶升高（12%）、疲劳（10%）和腹泻（10%）。当服用卡博替尼出现4级血液学毒性反应、3级或以上的非血液学不良反应或者无法耐受的2级不良反应时，应暂停卡博替尼给药。　　手足皮肤反应：应加强皮肤护理，保持皮肤清洁，避免继发感染；避免压力或摩擦；使用润肤霜或润滑剂，局部使用含尿素和皮质类固醇

　　卡博替尼XL184常见的副作用包括腹泻、声音嘶哑、血小板降低、低钠、中性粒细胞减少、疲劳等，没有严重的致死的副作用。不过有的患者由于副作用比较大需要减量使用，如最常见的高级别副作用：手足皮肤反应（17%）、 高血压（16%）、 转氨酶升高（12%）、疲劳（10%）和腹泻（10%）。当服用卡博替尼出现4级血液学毒性反应、3级或以上的非血液学不良反应或者无法耐受的2级不良反应时，应暂停卡博替尼给药。　　手足皮肤反应：应加强皮肤护理，保持皮肤清洁，避免继发感染；避免压力或摩擦；使用润肤霜或润滑剂，局部使用含尿素和皮质类固醇

　　开始服用卡博替尼前及治疗期间应有规律地监测血压。对于经临床干预仍控制不理想的血压升高，应暂停卡博替尼治疗；血压得到控制时，降低卡博替尼剂量继续治疗。抗高血压治疗无法控制的严重高血压则终止服用卡博替尼。　　高血压分期：　　（1）高血压前期：（120-139/80—89 mmHg，或收缩压为120-139mmHg）无使用降压药的指征，仅监测血压；　　（2）1级高血压：（140-159/90—99mmHg，或收缩压为140-159mmHg）药物降压同时监测血压；多数使用噻嗪类利尿剂，也可考虑使用ACEI、血管紧张素受体阻断剂、β受体阻断剂、钙通道阻滞剂；　　

　　CABOSUN研究共纳入157例既往未接受治疗的晚期肾细胞癌（RCC）患者，其中80.9%为IMDC中度风险患者，19.1%为低风险患者，按1:1分组分别给予卡博替尼60mg（qd）或舒尼替尼（50mg，qd，给药4周后间隔2周），主要终点是PFS，次要重点是OS和ORR。　　结果显示，在中位随访20.8个月的时间内，卡博替尼相比舒尼替尼可使疾病进展或死亡风险降低31%（HR=0.69），中位PFS延长2.6个月（8.2 vs 5.6个月），且PFS获益与IMDC风险分组无关，与患者在基线时是否存在骨转移也无关。舒尼替尼的数据与之前发表的一项涉及1174例此类患者的回顾性研究结果一致

　　卡博替尼Cometriq适应症和用途　　卡博替尼Cometriq是激酶抑制剂适用为进展性，转移甲状腺髓样癌（MTC）患者的治疗。　　卡博替尼Cometriq剂量和给药方法　　推荐剂量：140mg口服，每天1次。　　指导患者服用卡博替尼Cometriq前至少2小时和后至少1小时不要进食。　　卡博替尼Cometriq警告和注意事项　　血栓形成事件：对心肌梗死，脑梗死，或其他严重动脉血栓栓塞事件终止卡博替尼Cometriq。　　伤口并发症：对裂开或需要医学干预并发症不给予卡博替尼Cometriq。　　高血压：有规律地监视血压。对高血压危象终止卡博替尼Cometriq。　　

　　近年来，肝癌治疗上有许多新药，一线治疗方面，仑伐替尼（E7080）各种方面超过多吉美，有效率更高，副作用更小；二线治疗方面，瑞戈非尼和PD-1抗体药物Opdivo上市，同时，新的临床数据显示另一个PD-1抗体药物Keytruda在多吉美耐药的肝癌患者中（Keynote-224），有效率也有16.3%。仑伐替尼上市给肝癌患者不少希望，希望还未持续多久，卡博替尼又获批用于治疗肝癌，让肝癌进入一个不再无药可医的一个阶段。卡博替尼将为肝癌患者带来重要的治疗手段，大大提升肝癌患者们的治疗效果。　　卡博替尼多靶点及效果：　　肝癌、前列腺癌和卵巢癌

　　艾曲波帕适用于1岁及以上患者的治疗，原发性免疫性血小板减少症（ITP）从诊断开始持续6个月或更长时间，并且对其他治疗无效（例如皮质类固醇，免疫球蛋白）。　　艾曲波帕适用于慢性丙型肝炎病毒（HCV）感染的成人患者，用于治疗血小板减少症，其中血小板减少症的程度是阻止启动或限制维持最佳干扰素治疗能力的主要因素。　　艾曲波帕适用于患有先天性免疫抑制治疗难以治疗或经过大量预处理且不适合造血干细胞移植的成年患者，患有后天性重型再生障碍性贫血（SAA）。　　患有慢性免疫性血小板减少症，服用艾曲波帕患者有以下副作用（发

　　艾曲波帕批准适应症是用于治疗1岁及以上的成人和儿童，由于慢性免疫性血小板减少症（ITP）导致血小板计数低，而其他治疗ITP或手术切除脾脏的药物效果不佳。该药用于尝试提高血小板计数，以降低出血风险。　　2016年4月，欧盟委员会批准艾曲波帕用于对其它治疗药物耐药的慢性免疫（先天性）血小板减少性紫癜（ITP）儿科患者治疗。此次批准包括艾曲波帕片剂及一种新型口服混悬剂的应用，专为可能无法吞咽片剂的幼儿涉及。此前在2015年8月，美国 FDA 批准一种新型口服混悬剂，这使得艾曲波帕可以扩展用于 1 岁及以上年龄的，对糖皮质激素

　　艾曲波帕和其它药物、食物或多价阳离子（如，铁、钙、铝、镁、硒和锌）添加剂间允许间隔4小时。　　意思是在吃或喝含有大量钙的食物之前至少2小时或4小时服用艾曲波帕eltrombopag，如乳制品，钙强化果汁，谷物，燕麦片和面包；鳟鱼；蛤蜊；绿叶蔬菜，如菠菜和羽衣甘蓝;和豆腐等豆制品。如果不确定食物中是否含有大量钙，请咨询医生。　　服用整个药片，不要分开，咀嚼或压碎，将它们混合到食物或液体中。　　印度有没有艾曲波帕仿制药？　　众所周知印度在制药方面很发达，印度当地的很多制药企业仿制了很多知名药抗癌药，但艾曲波帕在

　　如果患有慢性丙型肝炎（持续的病毒感染，可能会损害肝脏），服用艾曲波帕的丙型肝炎药物称为干扰素（聚乙二醇干扰素，Pegintron，其他）和利巴韦林（Copegus，Rebetol，Ribasphere等），增加患上严重肝损伤的风险。　　如果在服用过程中出现以下任何症状，请及时联系医生就医：皮肤或眼睛发黄，尿液过深，过度疲劳，胃右上部疼痛，胃部肿胀或混淆。　　艾曲波帕需要空胃服用，患者可调整每天剂量至达到和维持血小板计数大于50×109/L。不过最大剂量为75mg。　　印度有没有艾曲波帕仿制药？　　众所周知印度在制药方面很发达，印度当地

　　托法替布Tofacitinib片应保存在阴凉干燥的地方，温度应保持在30℃以下。　　将所有药物放在儿童接触不到的地方。　　截止至目前，托法替布已在全球50多个国家获批使用，并已被多个国际类风湿关节炎治疗指南推荐为首选药物，包括欧洲抗风湿病联盟（EULAR）、美国风湿病学会（ACR）以及亚太风湿病学学会联盟（APLAR）。　　众多临床数据显示，托法替布在强直性脊柱炎、斑秃（免疫系统失调秃顶症）、白癜风治疗和系统性红斑狼疮等多种自身免疫性疾病的治疗中均具有良好疗效。　　托法替布仿制药费用不足千元，普通家庭患者盼来福音！　　

　　托法替布是一种口服小分子药物，用于治疗患有中度至重度活动性类风湿性关节炎（RA）的成人，其中甲氨蝶呤效果不佳。 托法替布通过阻断身体产生的称为Janus激酶（JAKs）和银屑病关节炎的酶起作用。 JAK在RA中的关节炎症中起作用，其可引起疼痛，肿胀和僵硬。　　托法替尼可单独使用或与甲氨蝶呤或其他DMARD组合使用。 Tofacitinib不应与其他生物药物或其他有效的免疫抑制剂如硫唑嘌呤或霉酚酸酯联合使用。　　患者将在几周内开始看到改善，但可能需要几个月才能完全发挥作用。情况因人而异。　　由于托法替尼会影响免疫系统，感染可能会

　　强直性脊柱炎(AS)是一种慢性炎症性疾病，严重影响患者生活质量并可能引起肢体功能障碍。强直性脊柱炎属风湿病范畴，是以脊柱为主要病变部位的慢性病，累及骶髂关节，引起脊柱强直和纤维化，造成不同程度眼、肺、肌肉、骨骼病变，是自身免疫性疾病。　　治疗强直性脊柱炎(AS)　　强直性脊柱炎(AS)是一种侵犯脊柱、免疫介导的慢性系统性炎性疾病。II期临床研究已证实托法替尼在活动性AS治疗中的疗效和安全性。　　临床试验NCT01786668显示，在接受托法替尼治疗的AS患者中，近30%的患者可实现具有临床意义的脊柱MRI炎症下降；与安慰剂组患

　　使用托法替布之前，应该对患者进行潜伏性或者活动性感染、淋巴细胞、中性粒细胞、血红蛋白指数是否异常的检测。由于糖尿病患者人群中的感染发生率通常较高，因此治疗糖尿病患者时应谨慎。由于托法替布70%通过肝脏代谢，30%通过肾脏代谢，用药前需检查肝肾功能（对于中度肝功能损伤或中度或重度肾功能不全患者，托法替布的推荐剂量为5mg，每天一次）；　　对于重度肝功能损伤患者不建议使用托法替布。　　综上所述，用药前应检测是否感染结核，淋巴细胞，中性粒细胞，血红蛋白指数，肝肾功能。　　用药期间也应密切检测是否出现发生感染

　　托法替尼/托法替布是处方药，应在医疗指导和建议下使用。　　在接受托法替布治疗的类风湿关节炎患者中曾报道过细菌、分枝杆菌、侵袭性真菌、病毒或其他机会致病菌引起的严重感染，偶有致死性感染。随托法替布报告的最常见严重感染包括肺炎、蜂窝组织炎、带状疱疹、泌尿道感染、憩室炎和阑尾炎。　　避免在严重活动性感染患者，包括局部感染患者中开始托法替布用药。　　以下患者开始使用托法替布之前应该考虑治疗的情况：　　患有慢性或复发性感染；曾有结核病接触史；具有严重或机会性感染史；曾在结核病或分枝杆菌流行地区居住或旅游

　　医保地区 安徽省(2017版)　　编号 977　　药品名称 托法替布　　剂型口服 常释剂型　　药品类别 抗肿瘤药及免疫调节剂免疫抑制剂免疫抑制剂选择性免疫抑制剂(XLXL04XL04AXL04AA)　　医保类别 乙类　　备注 限中重度类风湿性关节炎　　“海得康”发掘国际新药动态，为国内患者提供全球已上市药品的咨询服务。　　海得康不卖药，可以为国内患者提供一站式出国就医服务，咨询电话：400-001-9769，微信：hdk4000019769。　　　温馨提示：代购海外药品，在国内直接买卖是违法的。为保证用药安全，请患者谨慎选择！