原发性免疫血小板减少症的特点是什么？艾曲波帕治疗效果如何？

　　原发性免疫性血小板减少症（ITP）是儿童最常见的出血性疾病，发病率约为4~5／10万。发病原因及机制尚不确切，目前认为系诸多因素导致的一种机体的自发性免疫紊乱状态，临床表现为独立的血小板减少症及相应的临床表现，是一种良性自限性疾病，80％的病例在诊断后12个月内血小板计数可恢复正常。

　　儿童ITP可发生于任何年龄，但发病率峰值在2~5岁之间，青春期也有一个较小的高峰。其中半数患者年龄在1~4岁之间，约80%的患者小于8岁。

　　ITP通常表现为一个其他方面健康的儿童突然出现瘀点性皮疹、瘀斑和/或出血。除了这些黏膜和/或皮肤出血症状外，儿童通常看起来和感觉都很好。在体格检查中，淋巴结、肝脏或脾脏无明显肿大，不过10%的病例可能有脾脏轻微肿大。也有因其他原因进行血常规检查时，偶然发现血小板减少的。

　　有大约3%的ITP儿童会发生严重出血。其中颅内出血是最严重的状况，好在其发生率极低，仅占0.1%~0.5%。

　　通常，血小板减少是唯一的异常发现。在ITP中，血小板减少的定义是血小板计数小于100×109/L。然而，在大多数病例就诊时血小板计数通常小于30×109/L，约80%的ITP儿童血小板计数小于20×109/L，约44%的ITP儿童血小板计数小于10×109/L。

　　在患有慢性ITP的儿童中，Revolade在一项主要研究中显示出比安慰剂更有效，该研究涉及先前接受过ITP治疗的总共92名1至17岁的儿童。这项研究持续了13周，研究了在没有救援药物的情况下，在研究的第5周至第12周，血小板计数增加至至少50,000微升至8周的患者比例。服用Revolade的患者中约有40％（63人中有25人）发生这种情况，而服用安慰剂的患者约占3％（29人中的1人）。该研究还有一个延伸阶段，所有患者都接受了Revolade。这表明Revolade在长期保持足够水平的血小板方面也是有效的。

　　使用艾曲波帕eltrombopag达到和维持血小板计数≥50,000/μl的最低剂量。剂量调整基于血小板计数响应。 Eltrombopag不得用于标准化血小板计数。在临床研究中，血小板计数通常在开始使用艾曲波帕后1至2周内增加，并在停药后1至2周内减少。

　　成年人和6至17岁的儿科人群：艾曲波帕的推荐起始剂量为每天一次50毫克。对于亚洲血统的患者（如中国人，日本人，台湾人，韩国人或泰国人），艾曲波帕eltrombopag应以每天25毫克的减量剂量开始。

　　1至5岁的儿科人群：艾曲波帕的推荐起始剂量为每天一次25毫克。

　　艾曲波帕在国内也主要用于治疗特发性免疫性血小板减少症，效果好，但是价格非常昂贵。

　　孟加拉上市制药企业碧康制药由欧洲财团参与投资，是南亚地区唯一执行欧盟技术规范的企业，生产出的艾曲波帕符合欧洲药典和美国药典标准。

　　仿制药在活性成分、给药途径、剂型剂量、使用条件和生物等效性上和原研药完全一致，在临床上可相互替代使用。由于不承单巨额专利费用，价格十分亲民。

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