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艾曲波帕治疗低危骨髓增生异常综合征的血小板减少效果怎么样?艾曲波帕费用

时间:2019-03-01     【原创】   阅读

  骨髓增生异常综合征(MDS)是起源于造血干细胞的一组异质性髓系克隆性疾病,特点是髓系细胞发育异常,表现为无效造血、难治性血细胞减少,而血小板减少症是导致患者死亡的主要原因之一。

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  艾曲波帕作为第一个口服血小板生成素受体激动剂,2018年1月4日,瑞弗兰-艾曲泊帕获得CFDA批准上市,用于治疗原发免疫性血小板减少症(ITP)。瑞弗兰艾曲泊帕25mg价格:约6000元/盒。

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  最近一项2期研究,评估艾曲波帕能否缓解低危MDS和重度血小板减少症患者的血小板减少。

  研究对象为:低危或MDS国际预后评分中危-1、血小板计数低于30 × 109、年龄至少18岁、对替代药物难治或不适用或治疗后复发的患者。

  效果方面:

  该研究的第1阶段共纳入90例患者,中位随访期为11周。艾曲波帕组中,28/59(47%)名患者发生了血小板缓解,而安慰剂组中有1/31(3%)的患者发生了血小板缓解。

  安全性安全性方面:

  随访期间,21名例患者发生了至少1次严重出血事件(WHO出血评分≥2),安慰剂组中出血患者的比例远高于艾曲波帕组(42%vs14%)。艾曲波帕组有27(46%)名患者发生了52个3~4级不良反应,而安慰剂组有5名(16%)患者发生了9个不良事件;7/59(12%)名患者发生了急性髓系白血病转化或疾病进展与,而安慰剂组为5/31(16%)。

  该研究表明,对于低危MDS和重度血小板减少的患者而言,艾曲波帕有效提高了血小板计数水平,降低了出血事件发生率,耐受性良好。目前正在开展该研究的第2阶段,我们静候佳音。 

  艾曲波帕有仿制药吗?价格便宜多少?

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