欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）近日已发布一份积极审查意见，建议批准抗PD-1疗法Keytruda（可瑞达，，帕博利珠单抗）标签扩展：作为一种单药疗法，用于治疗年龄≥3岁、接受自体干细胞移植（ASCT）治疗失败、或在ASCT不是一种治疗选择的情况下至少接受过2种先前疗法的复发或难治性经典霍奇金淋巴瘤（r/r
cHL）儿科和成人患者。　　如果获得批准，这将是欧盟首个针对Keytruda的儿科适应症。　　KEYNOTE-204是评估一种抗PD-1疗法治疗r/r
cHL取得阳性结果的第一个III期试验。这是一项随机、开放标签、头对头III期试

　　美国FDA近日已受理Zeposia（ozanimod）的补充新药申请（sNDA），用于治疗中度至重度活动性溃疡性结肠炎（UC）成人患者。　　此次申请，基于关键3期TRUE NORTH研究（NCT02435992）的结果。这是一项安慰剂对照研究，评估了Zeposia作为一种诱导和维持疗法治疗中度至重度UC成人患者的疗效和安全性。　　结果显示，该研究达到了2个主要终点：与安慰剂相比，Zeposia在诱导期第10周诱导的临床缓解结果、在维持期第52周维持临床缓解的结果具有高度统计学意义和临床意义的改善。该研究中观察到的总体安全性与Zeposia已批准的标签中的已知安全性

　　ALK阳性非小细胞肺癌患者的标准一线治疗方案为克唑替尼。克唑替尼作为第一个被批准用于晚期ALK阳性非小细胞肺癌患者的ALK抑制剂，治疗后客观缓解率可达到60%以上，无进展生存期可达8~10个月。然而，大部分患者在接受克唑替尼治疗不到1年就会发生耐药。　　色瑞替尼、艾乐替尼、布加替尼作为ALK的第二代抑制剂对40%~50%的克唑替尼耐药患者有效，从而改善了晚期ALK阳性非小细胞肺癌患者的临床疗效。然而，在接受治疗的一定时间内也会发生耐药。　　对于第二代ALK抑制剂耐药的患者，长期以来都缺乏更有效的治疗手段，直到劳拉替尼的问世。

　　Lorlatinib
临床Ⅲ期CROWN研究中期分析结果在2020年欧洲肿瘤内科学会（ESMO）虚拟年会上发布。数据显示，相比克唑替尼，第三代间变性淋巴瘤激酶（ALK）酪氨酸激酶抑制剂（TKI）Lorlatinib一线治疗ALK阳性NSCLC能够降低疾病进展或死亡风险达72%（HR=0.28，单侧P＜0.001）。　　Lorlatinib（商品名：LORBRENA®）是一种口服的具有抗ALK和ROS1体外活性的酪氨酸激酶抑制剂（TKI），对ALK、ROS1，以及TYK1、FER、FPS、TRKA、TRKB、TRKC、FAK、FAK2和ACK具有体外抑制活性。　　辉瑞先后研发了第一代ALK抑制剂克唑替尼（crizotinib）、

　　2020年2月，香港迎来ALK第3代抑制剂劳拉替尼（Lorlatinib，商品名：解码乐），获批用于治疗克唑替尼治疗进展后或至少一种ALK抑制剂治疗进展后；或阿来替尼/色瑞替尼作为首个ALK抑制剂治疗进展后的ALK阳性晚期NSCLC（非小细胞肺癌）患者。这意味着，对于1/2代ALK抑制剂耐药的患者，又多了一个选择。此外，这对于ROS1肺癌患者来说也是一个好消息。　　劳拉替尼是辉瑞公司开发的一种新型、可逆、强效小分子ALK和ROS1抑制剂，其对ALK已知的耐药突变均具有很强的抑制作用，因而被誉为第3代ALK抑制剂。基于亮眼的研究数据，劳拉替尼在2017年

　　劳拉替尼（Lorlatinib）自问世以来就备受青睐，这款三代靶向药物的强大之处在于可以克服所有已知的ALK抗性突变并可通过血脑屏障；可抑制克唑替尼耐药的9种突变，对二代TKI药物耐药后仍有较高的有效性；同时劳拉替尼也具有较强的血脑屏障透过能力，入脑效果较强，特别适合对其他ALK耐药的晚期NSCLC患者。　　劳拉替尼是第三代ALK / ROS1抑制剂，与克唑替尼相比，劳拉替尼对野生型EML4-ALK的效力约高10倍，对EML4-ALK
L1196M的效力约高40倍。　　据了解，劳拉替尼不只有印度原研药版，孟加拉珠峰药厂的劳拉替尼仿制药也已上市！价格亲

　　近日，评估Margenza（margetuximab-cmkb）治疗乳腺癌的关键性3期SOPHIA研究（NCT02492711）的结果已发表于JAMA
Oncology。　　SOPHIA是一项头对头、随机、开放标签研究，正在评估margetuximab+化疗相对于曲妥珠单抗+化疗治疗HER2阳性转移性乳腺癌患者的疗效和安全性。　　入组研究的患者必须在转移性疾病治疗中接受过至少2种HER2靶向疗法，或接受过帕妥珠单抗（新）辅助治疗和至少一种HER2靶向疗法治疗转移性疾病，转移性疾病中总的疗法不超过3种疗法。该研究共入组了536例患者，这些患者之前均已接受过Herceptin（赫赛汀，曲妥珠单

　　胆管癌是一种罕见的胆管癌症。肝内胆管癌（iCCA）发生于肝内胆管，肝外胆管癌发生于肝外胆管。胆管癌患者在确诊时通常已处于预后不佳的后期或晚期阶段。　　近日，欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）已发布一份积极审查意见，推荐有条件批准Pemazyre（pemigatinib），该药是一种选择性成纤维细胞生长因子受体（FGFR）激酶抑制剂，用于治疗在接受至少一种系统疗法后病情复发或难治、存在FGFR2融合或重排、不能手术切除的局部晚期或转移性胆管癌（cholangiocarcinoma）患者。　　2020年4月，美国FDA批准Pemazyre，用于治疗

　　胆管癌——胆管的开口位于肝的背侧，在常规体检中是无法看到的。而癌症筛查也没有血液测试或其他测试能够可靠的检测到胆管癌。因此，大多数胆管癌只有当肿瘤生长到足够引起症状时才会被发现。　　目前肝癌的靶向药非常多，像索拉菲尼、乐伐替尼、瑞戈非尼、卡博替尼等等，而胆管癌的用药相对比较少，目前获批的可用的也就是pemigatinib，而现在E7090的研发，无疑给广大胆管癌的患者们带来了福音。　　什么是E7090？　　之前Eisai公司宣布，其开发的成纤维细胞生长因子受体（FGFR）酪氨酸激酶抑制剂E7090，治疗不能切除的胆道癌，被日本

　　由国际肺癌研究协会主办的2020年第21届世界肺癌大会（WCLC）线上会议上公布了抗PD-1疗法Keytruda（可瑞达，通用名：pembrolizumab，帕博利珠单抗）一线治疗肺癌头对头3期KEYNOTE-598研究的首次数据。　　该研究在无EGFR或ALK基因组肿瘤畸变、肿瘤表达PD-L1（肿瘤比例评分[TPS]≥50%）的转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者中开展，评估了Keytruda与Yervoy（ipilimumab，易普利姆玛）免疫组合疗法、Keytruda单药疗法用于一线治疗的疗效和安全性。Yervoy是百时美施贵宝公司的一款抗CTLA-4免疫疗法。　　研究结果表明：与Keytruda单药治疗相

　　近日，欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）已发布一份积极审查意见，推荐批准每周一次长效生长激素衍生物Sogroya（somapacitan-beco），用于治疗成人生长激素缺乏症（AGHD）。　　Sogroya于2020年8月28日获得美国食品和药物管理局（FDA）批准，并于2021年1月22日获得日本厚生劳动省（MHLW）批准，用于治疗成人生长激素缺乏症（AGHD）。Sogroya适用于替代AGHD成人患者体内的内源性生长激素。　　Sogroya治疗AGHD成人患者的疗效和安全性已在REAL 1研究中得到了证实。　　Sogroya在随机、双盲、安慰剂对照3期研究REAL
1中

　　在由国际肺癌研究协会主办的2020年第21届世界肺癌大会（WCLC）线上会议上公布了靶向抗癌药Tagrisso（中文商品名：泰瑞沙，通用名：osimertinib，奥希替尼）治疗肺癌3期ADAURA研究一项探索性分析的结果。　　数据显示，在表皮生长因子受体突变（EGFRm）非小细胞肺癌（NSCLC）患者中，Tagrisso辅助治疗显著延长了无病生存期（DFS），而不论其先前是否接受过辅助化疗治疗或疾病阶段如何。在去年公布的辅助治疗中，Tagrisso获得了前所未有的DFS结果。　　在这项对整个试验人群的探索性分析中，Tagrisso辅助治疗使既往接受过辅助化疗的患者

　　由国际肺癌研究协会主办的2020年第21届世界肺癌大会（WCLC）线上会议上公布了靶向抗癌药repotrectinib治疗肺癌注册2期Trident-1研究的更新中期结果。该研究在先前没有接受过酪氨酸激酶抑制剂（TKI初治）的ROS1阳性非小细胞肺癌（NSCLC）患者中开展，正在评估repotrectinib的疗效和安全性。　　该研究2期部分共入组了15例患者，初步疗效分析显示，经医生评估确认的客观缓解率（ORR）为93%（95%CI:68-100）；在1期部分（剂量等于或高于2期剂量）和2期部分共22例患者中，确认的ORR为91%（95%CI:71-99）。　　在研究的1期部分和2期部分治疗

　　NMPA近日已受理ATG-010（selinexor，Xpovio®）用于治疗难治复发性多发性骨髓瘤（rrMM）患者的新药上市申请（NDA）。　　Xpovio是全球首款口服型选择性核输出抑制剂（SINE），在美国已被批准用于治疗血液瘤领域的2大适应症：　　（1）2019年7月，美国FDA批准Xpovio联合低剂量地塞米松用于治疗复发难治性多发性骨髓瘤（rrMM）患者。　　（2）2020年6月，美国FDA再次批准Xpovio作为单药口服疗法用于治疗复发难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤（rrDLBCL）患者。　　该药由Karyopharm
Therapeutics研发。德琪医药与Karyopharm达成独家合作和

　　2020年12月29日，Novo
Nordisk向美国食品和药物管理局（FDA）提交了一份标签扩展申请，在降糖药Ozempic（semaglutide，司美格鲁肽，皮下制剂，每周一次）的现有上市许可中，引入2.0mg的新剂量。　　此次标签扩展申请，基于SUSTAIN
FORTE试验的结果。该试验入组了961例需要强化治疗的2型糖尿病患者。数据显示，在治疗第40周，2.0mg剂量组血糖水平（HbA1c）降低方面在统计学上显著优于1.0mg剂量组。试验中，2种剂量semaglutide似乎都安全且耐受性良好。最常见的不良事件为胃肠道，大多数为轻至中度，随时间推移消失，与GLP-1受体激动

　　近日，辉瑞（Pfizer）日本公司已向日本厚生劳动省（MHLW）提交了somatrogon的新药申请（NDA），该药是一种长效人生长激素（hGH），每周用药一次，用于治疗生长激素缺乏症（GHD）儿童患者。　　此次日本申请，基于一项日本3期研究和一项全球3期研究的结果。这些研究在GHD儿童患者中开展，将somatrogon（每周给药一次）与注射用重组人生长激素Genotropin（somatropin，每天给药一次）的疗效和安全性进行了比较。在这2项研究中，治疗12个月后，somatrogon在主要终点年身高生长速度（height
velocity）方面与Genotropin疗效相当。2项研究

　　美国FDA近日受理其补充新药申请（sNDA），以扩大三联疗法Trikafta（elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor和ivacaftor）的使用范围，纳入CFTR基因携带至少一个F508del突变、或CFTR基因中携带特定突变且基于体外数据对Trikafta治疗有反应的6-11岁CF患者。　　在美国，Trikafta已被批准用于携带至少一个F508del突变、或CFTR基因存在一个特定突变且基于体外数据该突变对Trikafta治疗有反应的≥12岁CF患者。　　Trikafta扩大应用申请，基于一项全球3期研究的数据支持。该研究在携带2个拷贝F508del突变、或携带1个拷贝F508del突变和一个最小功能

　　近日，日本厚生劳动省（MHLW）已批准靶向抗癌药Alunbrig（brigatinib，30mg，90mg，片剂），作为一种一线和二线治疗药物，用于治疗不可切除性、晚期或复发性间变性淋巴瘤激酶融合基因阳性（ALK+）非小细胞肺癌（NSCLC）患者。　　此次批准主要基于Brigatinib-2001（J-ALTA）日本2期研究和AP26113-13-301（ALTA-1L）全球3期研究的结果。　　在全球范围内，肺癌是癌症死亡的主要病因之一。NSCLC是最常见的肺癌类型，约占所有肺癌病例的85%。ALK是在NSCLC中发现的第2个治疗靶点，存在于大约3%-5%的NSCLC患者中，尤其是不吸烟的年轻腺癌患

　　在中国，结直肠癌患者人数呈上升趋势，该病是继肺癌、胃癌、肝癌和食道癌之后，中国第五大常见癌症死因。　　日本药企大鹏制药（Taiho
Pharmaceutical）近日宣布，中国国家药品监督管理局（NMPA）已批准抗癌药Lonsurf（trifluridine/tipiracil，开发代码TAS-102），用于先前已接受过氟尿嘧啶、奥沙利铂或伊立替康为基础的化疗、以及可能接受过或无法接受抗VEGF生物制剂和（若RAS野生型）抗EGFR疗法制剂的转移性结直肠癌（mCRC）患者的治疗。　　此次批准，基于III期临床研究TERRA的结果。该研究是一项随机、双盲、安慰剂对照研究，在

　　近日，辉瑞公布了最近完成的评估口服JAK抑制剂Xeljanz（tofacitinib，托法替尼）治疗类风湿性关节炎（RA）的上市后必需安全性研究ORAL
Surveillance（A3921133，NCT02092467）的共同主要终点结果。该研究的主要目的是评估2种剂量（每日2次5mg，每日2次10mg）Xeljanz与一种TNF抑制剂（TNFi）在年龄≥50岁、至少有一个额外心血管（CV）危险因素的RA患者中的安全性。　　该研究的共同主要终点是在主要不良心血管事件（MACE）和恶性肿瘤（不包括非黑色素瘤皮肤癌[NMSC]）方面，与TNFi相比，Xeljanz的非劣效性。　　结果显示，对于这些共