近日，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准PEPAXTO®（美法仑氟苯甲酰胺）与地塞米松联用，用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤患者。　　PEPAXTO是一款抗癌肽-药物偶联物（PDC），其靶向氨基肽酶并将烷基化剂迅速释放到肿瘤细胞中，PEPAXTO也是FDA批准的首个抗癌肽-药物偶联物。　　在临床前研究中，PEPAXTO在对硼替佐米和烷化剂美法仑具有抗性的骨髓瘤细胞中显示出抗骨髓瘤活性。　　海得康一站式海外就医服务、海外新特药咨询服务，帮助中国患者了解国际新药动态，详情请咨询海得康医学顾问电话：4000019769，或微信：156006545

　　斑块型银屑病：银屑病发病机制与多种细胞因子密切相关，如TNF-α、干扰素（IFN）γ、IL-17、IL-23等。这些细胞因子共同作用形成银屑病典型病理和临床特点，阿普斯特可通过阻断上述细胞因子产生达到治疗银屑病目的。多项临床随机对照研究表明阿普斯特可明显改善患者的PASI、sPGA、BSA、VAS以及DLQI得分。　　银屑病性关节炎：阿普斯特可抑制关节内滑膜增生和纤维蛋白沉积，减少炎症细胞浸润以及血管翳生成，阻断滑膜炎症反应以及软骨损伤和骨质破坏，延缓关节变形。阿普斯特治疗后达美国风湿协会20%改善标准（ACR20）的患者比例较安慰剂

　　来那替尼是一种口服、强效、不可逆酪氨酸激酶抑制剂（TKI），通过阻断泛HER家族（HER1、HER2、HER4）及下游信号通路转导，抑制肿瘤生长和转移。　　2020年4月27日，来那替尼\奈拉替尼获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准上市，用于HER2阳性早期乳腺癌强化辅助治疗。　　早期乳腺癌手术后，为了防止复发而进行的辅助治疗就像一场关乎生命的接力赛，而奈拉替尼就像曲妥珠单抗的下一个接力棒，与曲妥珠单抗双靶合力，进一步降低HER2阳性早期乳腺癌患者的复发风险。　　【适应症】HER2阳性的早期乳腺癌。　　【医保报销情况】未进医保

　　在2020年第21届世界肺癌大会（WCLC）线上会议上公布了Nerlynx（neratinib，马来酸奈拉替尼片）治疗肺癌的中期研究结果。该研究正在评估Nerlynx治疗表皮生长因子受体（EGFR）外显子18突变转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者。　　结果显示，Nerlynx在这类患者中具有显著疗效：总缓解率（ORR）为60%、临床受益率80%、中位缓解持续时间（DOR）为7.5个月、中位无进展生存期（PFS）为9.1个月。　　截至目前，奈拉替尼Nerlynx已批准2个适应症：　　（1）作为单药疗法，用于HER2阳性（过表达/扩增）早期乳腺癌成人患者的延长辅助治疗，该药是首

　　2021年2月24日，AbbVie宣布美国FDA已批准Humira（adalimumab）阿达木单抗
用于治疗5岁以上儿童患者中重度活动性溃疡性结肠炎的新适应症。　　此次批准是基于关键III期ENVISIONI 研究积极结果。　　Humira（阿达木单抗）达到了临床缓解的共同主要终点，包括在第8周部分梅奥评分(PMS)的临床缓解和第8周具有临床反应患者在第1年（52周）完整梅奥评分（FMS）的临床缓解。　　ENVISION I
研究是一项III期、随机、双盲、多中心研究，共招募了101例4-17岁中重度溃疡性结肠炎（FMS为6~12，内窥镜评分为2~3分）儿童患者。前8周，患者按3:2分

　　2020年4月，公布了paxalisib（原GDC-0084）治疗多形性胶质母细胞瘤（GBM）II期研究（NCT03522298）的阳性中期数据。paxalisib是一种能穿过血脑屏障的PI3K/AKT/mTOR通路小分子抑制剂，目前正开发用于治疗胶质母细胞瘤，这是最常见和最具侵袭性的原发性脑癌。　　该研究的剂量递增部分（A部分）采用“3+3”设计，旨在确定paxalisib每日一次（QD）的最大耐受剂量（MTD）和间歇给药方案。　　中期分析结果显示：　　（1）A部分（递增队列）显示中位总生存期（OS）为17.7个月，与现有标准护理TMZ相关的12.7个月相比，代表着临床意义的生命延

　　肾细胞癌占成人恶性肿瘤的 2%~3%，是男性前十大肿瘤之一，且发病率呈逐年上升趋势。　　培唑帕尼（又称帕唑帕尼，pazopanib），是一种多靶点酪氨酸激酶抑制剂（TKI），其作用机制与索拉非尼、舒尼替尼、阿昔替尼相似，主要作用靶点为VEGFR、PDGFR以及c-KIT，其对
VEGFR 具有高选择性和亲和力。在 2009 年 10 月和 2010 年 6
月先后获美国和欧盟批准上市（商品名：Votrient），用于治疗晚期肾细胞癌（RCC），目前还获批软组织肉瘤适应症。　　培唑帕尼是所有晚期肾癌一线靶向药物中唯一开展过横向头对头临床研究的靶向药物，不仅仅

　　哌柏西利（palbociclib，IBRANCE）是由美国辉瑞公司生产的，该药物以商品名IBRANCE（爱博新）上市销售，目前已在中国上市。它是一个激酶抑制剂，适用与来曲唑联用为有雌激素受体(ER)-阳性、人表皮生长因子受体2(HER2)-阴性晚期乳癌绝经后妇女的治疗。　　有数据显示，哌柏西利与来曲唑联合与来曲唑单药治疗相比，可使乳腺癌无进展生存期延长一倍以上，是乳腺癌患者的新希望。　　不过还有研究发现，哌柏西利不仅能治疗恶性乳腺癌，还能有效治疗急性髓性白血病（AML）。这个研究成果被刊登在了国际杂志《Cancer
Cell》上。据悉，这是

　　美国FDA批准辉瑞生产的乳腺癌新药Ibrance
（国内商品名：爱博新，通用名：哌柏西利）联合特定的内分泌治疗，用于治疗激素受体（HR）阳性、人表皮生长因子受体2（HER2）阴性的晚期或转移性乳腺癌男性患者。　　FDA方面表示，数据证明，男性患者使用哌柏西利的安全和获益情况与女性患者一致。　　激酶抑制剂哌柏西利于2015年首次获准与芳香化酶抑制剂联合使用，成为绝经期妇女的第一种基于激素的疗法。该药物的制造商提供了来自电子健康记录的真实世界数据的分析结果，作为进一步的支持证据来表征哌柏西利与内分泌疗法联合用于男性乳腺

ALTA-1L研究：一线布加替尼疗效完胜克唑替尼！副作用有哪些？

　　众所周知，阿来替尼与布加替尼都是两款针对ALK阳性患者的神药，那么一线治疗究竟先选择布加替尼，还是阿来替尼呢？还是用药效来说话有底气。　　在ALEX研究中，研究者评估的阿来替尼中位PFS长达34.8个月，在亚洲人群中疗效更加突出，死亡风险降低57%。　　通过对ALTA-1L和ALEX研究进行数据结果对比可知：　　1）布加替尼入组的患者先前可以接受过化疗，而阿来替尼入组的患者是单纯的初治，先前接受过化疗并没有影响布加替尼给患者带来的显著获益，而阿来替尼入组的患者没有接受过化疗，从这个角度看布加替尼和阿来替尼的疗效基本接近。

布格替尼克服阿来替尼的继发性耐药效果如何？布格替尼仿制药已上市！

　　根据欧盟新药批准数据库最新数据，抗癌药Lumoxiti（moxetumomab
pasudotox）近日获得欧盟委员会（EC）批准，该药是一种抗CD-22重组免疫毒素，用于治疗既往已接受过至少2种系统疗法（包括嘌呤核苷类似物[PNA]）治疗失败的复发性或难治性毛细胞白血病（HCL）成人患者。　　在美国于2018年9月已获批上述适应症。　　Lumoxiti在美国和欧盟的批准，均基于关键性III期临床研究（Study
1053）的数据。该研究是一项单臂、多中心研究，在80例既往接受了至少2种方案的复发性或难治性HCL成人患者中开展，评估了Lumoxiti单药治疗的疗效和安全性

　　近日，中国国家药品监督管理局（NMPA）已附条件批准适加坦®（英文商品名Xospata®
，通用名：富马酸吉瑞替尼片）以下统称为吉瑞替尼，用于治疗采用经充分验证的检测方法检测到携带FMS样酪氨酸激酶3（FLT3）突变的复发性（疾病复发）或难治性（治疗耐药）急性髓系白血病（AML）成人患者。　　急性髓系白血病（AML）是一种影响血液和骨髓的肿瘤，其发病率随着年龄增长而增加。AML是成年人最常见的白血病之一。据估计，目前中国每年约有8万人诊断患有白血病。　　此次中国批准，基于III期ADMIRAL研究的结果，该结果已发表于《

　　肺癌居全球癌症死亡原因的首位，是对人类健康威胁最大的恶性肿瘤之一。在所有肺癌中，非小细胞肺癌(NSCLC)约占85%，其中ALK阳性的非小细胞肺癌比例在3%-5%之间。　　靶向治疗的进展显著改善了ALK阳性NSCLC患者的预后及生活质量。但劳拉替尼问世前的其他ALK抑制剂存在一定局限，往往在治疗一段时间后会发生耐药。　　劳拉替尼的出现，改变了这部分患者的命运，可以克服已知的ALK抑制剂耐药突变，而且血脑屏障通透性高，对发生中枢神经系统转移的非小细胞肺癌能发挥很好的效果。　　该药获得FDA批准，是基于(B7461001;NCT01970865)研究：

　　劳拉替尼是一种新型的、可逆转的、强效的小分子ALK和ROS1抑制剂，因其对已知的ALK抗药性突变都有强烈的抑制作用，被誉为第三代ALK抑制剂。　　劳拉替尼适应症：　　（1）在ALK融合阳性患者的一线治疗中，可用的药物目前包括克唑替尼、色瑞替尼、艾乐替尼和布加替尼，都属于I类推荐，但优先推荐的是艾乐替尼，效果最好。　　（2）随着ALK-TKI靶向药物的一、二代进展，增加了劳拉替尼作为三线保底疗法。　　克唑替尼只是一种针对ALK突变的靶向药物，而研制这种靶向药物的目标是ALK阳性突变的二代色瑞替尼，艾乐替尼，三代劳拉替尼。因此

　　2020年12月28日，FDA授予劳拉替尼（Lorlatinib，Lorbrena）的新适应症优先审查资格，用于一线治疗ALK阳性转移性非小细胞肺癌患者。劳拉替尼这款曾被誉为ALK阳性非小细胞肺癌“保底药”的药物，在头对头的对比研究中完全超过了克唑替尼，在包括脑转移病灶缓解率、无进展生存期等多个方面，全面刷新了“钻石”靶点的疗效纪录！　　颅内病灶整体缓解率82%，完全缓解率71%！　　此次的优先审批资格授予，基于关键的Ⅲ期CROWN试验中期结果。在该项试验中，研究者对比了劳拉替尼和克唑替尼两款药物治疗ALK阳性转移性非小细胞肺癌患者的疗效，

　　ALK突变又被称为肺癌的“钻石”突变，其代表性药物、第一代ALK抑制剂克唑替尼治疗的整体缓解率可以达到50%（PROFILE
1005研究）~61%（Study 1001研究）。但克唑替尼本身入脑性不佳，难以使已经发生了脑转移的患者获益。　　2020年12月28日，FDA授予劳拉替尼（Lorlatinib，Lorbrena）的新适应症优先审查资格，用于一线治疗ALK阳性转移性非小细胞肺癌患者。劳拉替尼这款曾被誉为ALK阳性非小细胞肺癌“保底药”的药物，在头对头的对比研究中完全超过了“克唑替尼，在包括脑转移病灶缓解率、无进展生存期等多个方面，全面刷新了“钻石”

　　肺癌是全球和我国死亡率和发病率均排名第一的恶性肿瘤疾病，其中NSCLC约占80%-85%。间变性淋巴瘤激酶（ALK）是NSCLC重要的致癌驱动因子之一，在NSCLC患者中，有5%-7%的患者存在ALK突变。ALK融合是晚期NSCLC的重要治疗靶点，有“钻石突变”之称。　　自美国FDA批准第一代ALK-TKI克唑替尼以来，目前全球已经批准三代ALK-TKIs，如二代的ALK-TKI阿来替尼、塞瑞替尼、布格替尼、恩沙替尼，三代的ALK-TKI劳拉替尼。　　最近，劳拉替尼一线治疗ALK阳性NSCLC的sNDA被FDA受理，期待早日获得批准。　　据了解，劳拉替尼不只有印度原研药版，孟加

　　Lorlatinib是辉瑞开发的一款新型、可逆、强效小分子ALK和ROS1抑制剂，对ALK、ROS1，以及TYK1、FER、FPS、TRKA、TRKB、TRKC、FAK、FAK2和ACK具有体外抑制活性。　　2018年11月，该药被FDA批准用于治疗接受克唑替尼（以及至少其它一种ALK抑制剂）后病情仍进展，或接受阿来替尼或塞瑞替尼作为第一个ALK抑制剂治疗后病情仍进展的ALK阳性转移性NSCLC患者。　　Lorlatinib一线治疗ALK阳性NSCLC的sNDA是基于CROWN研究结果。该研究是一项开放标签、随机、多中心、III期研究，旨在比较Lorlatinib和克唑替尼用于未经治疗的ALK阳性NSCLC一线治疗的