血友病是一种罕见的隐性遗传性出血性疾病。我国血友病患者约有3.8万，其中15%-20%为B型血友病患者。B型血友病患者因体内凝血因子IX缺乏或活性较低，终生面临严重出血风险。　　中国国家药品监督管理局（NMPA）近日已批准注射用艾诺凝血素α（即注射用重组人凝血因子IX-Fc融合蛋白，商品名：赛玖凝®，英文商品名 Alprolix®），用于确诊为B型血友病（先天性凝血因子IX缺乏）成人和儿童患者的控制出血、常规预防以及围手术期的出血管理。　　赛玖凝®显著延长凝血因子半衰期，降低患者注射次数，尤其适合儿童预防治疗，促进

　　近日，Lenvima（乐卫玛，仑伐替尼）与抗PD-1疗法Keytruda（可瑞达，帕博利珠单抗）联合用药，用于治疗晚期子宫体癌，在日本提交申请。　　Keytruda+Lenvima方案治疗子宫体癌的申请，基于关键3期KEYNOTE-775/Study
309试验（NCT03517449）的结果。　　KEYNOTE-775/Study
309是一项多中心、随机、开放标签3期试验，在已接受过至少一种含铂方案的晚期子宫内膜癌患者中开展，评估了Keytruda与Lenvima联合治疗的疗效和安全性。　　该研究入组了827例患者，其中697例患者肿瘤为非微卫星不稳定性高（non-MSI-H）或错配修复正常（pMMR），

　　近日，君实生物自主研发的抗PD-1单抗药物特瑞普利单抗注射液（拓益®，toripalimab）联合化疗一线治疗晚期食管鳞癌（ESCC）的随机、双盲、安慰剂对照、多中心的3期（JUPITER-06）研究临床研究旨在比较特瑞普利单抗联合紫杉醇/顺铂与安慰剂联合紫杉醇/顺铂在晚期食管鳞癌的一线治疗的疗效和安全性。结果表明特瑞普利单抗注射液联合紫杉醇/顺铂一线治疗晚期食管鳞癌患者，较紫杉醇/顺铂的标准一线治疗，可显著延长患者的无进展生存期和总生存期。　　食管癌是一种原发于食管黏膜上皮的恶性肿瘤，是全球高发肿瘤之一。相关数据显示，

　　近日，欧洲医学肿瘤学会（ESMO）已新小细胞肺癌（SCLC）临床实践指南，现在已将Zepzelca（lurbinectedin）纳入指南：作为接受一线含铂化疗期间或之后病情进展的SCLC患者治疗选择。　　2020年6月，Zepzelca获得美国FDA加速批准，用于治疗接受含铂化疗期间或之后疾病进展的转移性SCLC患者。　　2020年7月，Zepzelca被美国国家综合癌症网络（NCCN）纳入《SCLC临床实践指南》（NCCN指南）：将Zepzelca作为一种推荐方案，用于对先前系统疗法治疗后病情在≤6个月内复发的患者，以及对先前　　FDA批准Zepzelca基于一项开放标签、多中心、单臂

　　近日，评估darovasertib（IDE196）单药疗法以及联合binimetinib治疗实体瘤，包括转移性葡萄膜黑色素瘤（MUM）和皮肤黑色素瘤。公布了正在进行的1/2期临床试验（NCT03947385）的数据。　　结果显示，darovasertib单药治疗MUM展现出强劲疗效，一年生存率达到了57%（历史数据为37%）、中位总生存期（OS）达到了13.2个月（历史数据约7个月）。此外，darovasertib与binimetinib联合治疗观察到2例部分缓解（ORR=22%），而历史数据为0-5%。　　darovasertib单药治疗实体瘤的临床疗效　　截至2021年4月13日数据和分析截止日期，在IDEAYA和诺华

　　近日，Pepaxto（melphalan
flufenamide，美法仑氟苯酰胺，也称为melflufen，美氟芬），用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤（MM）。已向欧洲药品管理局（EMA）提交了申请。　　Pepaxto的批准基于关键II期HORIZON研究的结果。　　该研究评估了静脉melflufen联合地塞米松治疗已接受过多种方案、预后很差的复发性或难治性多发性骨髓瘤（MM）成人患者的疗效和安全性。　　研究共入组了157例患者，其中97例为三类药物难治性、至少接受过4种疗法、并且其疾病对至少一种蛋白酶体抑制剂、一种免疫调节剂、一种抗CD38单抗治疗无效的复发性或难治

　　近日，欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）已发布一份积极审查意见，建议批准Onureg（阿扎胞苷300mg片剂，CC-486），作为一种一线口服维持疗法，用于治疗在诱导治疗（有或无巩固治疗）后获得完全缓解（CR）或血小板计数未完全恢复的完全缓解（CRi）、并且不适合或选择不进行造血干细胞移植（ASCT）的急性髓性白血病（AML）成人患者。　　QUAZAR AML-001是一项国际性、随机、双盲、安慰剂对照III期研究，入组患者为年龄≥55岁、初发（de
novo）或继发性（secondary）急性髓系白血病、有中等或高风险细胞遗传学、在强化诱

　　近日，欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）建议批准Onureg（阿扎胞苷300mg片剂，CC-486），作为一种一线口服维持疗法，用于治疗在诱导治疗（有或无巩固治疗）后获得完全缓解（CR）或血小板计数未完全恢复的完全缓解（CRi）、并且不适合或选择不进行造血干细胞移植（ASCT）的急性髓性白血病（AML）成人患者。　　CHMP的积极审查意见，基于关键III期QUAZAR
AML-001研究的疗效和安全性结果。该研究在接受强化诱导化疗后病情获得首次完全缓解（CR或CRi）、且筛查时不适合ASCT的新诊AML患者中开展，评估了Onureg作为一线维持

　　恶性胸膜间皮瘤（MPM）是一种罕见的、极具侵袭性的肿瘤，形成于肺衬里。该病最常见的原因是接触石棉。MPM的诊断常常被延迟，大多数患者在就诊时已处于晚期或转移性疾病，预后通常很差：在先前未经治疗的晚期或转移性MPM患者中，中位生存期＜1年，5年生存率约为10%。　　近日，欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）建议批准抗PD-1疗法Opdivo（欧狄沃，纳武利尤单抗）联合抗CTLA-4疗法Yervoy（ipilimumab，易普利姆玛）免疫组合疗法，一线治疗不可切除性恶性胸膜间皮瘤（MPM）成人患者。　　CheckMate-743是一项开放标签、多

　　美国FDA近日已批准Zynlonta（loncastuximab
tesirine-lpyl），用于治疗已接受过2种或多种系统疗法的复发或难治性（r/r）大B细胞淋巴瘤（LBCL）成人患者，包括弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）、起源于低级别淋巴瘤和高级别细胞淋巴瘤的DLBCL。　　FDA批准Zynlonta，基于关键2期LOTIS 2研究的数据。　　这是一项大规模（n=145）、多中心、开放标签、单臂临床试验，评估了Zynlonta治疗先前接受过至少2种系统疗法的复发或难治性DLBCL患者的疗效和安全性。　　2020年6月，该公司在第25届欧洲血液学会（EHA）虚拟会议上公布了来自LOTIS
2的

　　尿路上皮癌（UC）是最常见的一种膀胱癌类型，发生于膀胱内部和泌尿道其他部位尿路上皮细胞异常生长或无法控制时。　　近日，美国FDA已加速批准Trodelvy（sacituzumab
govitecan-hziy，SG），用于治疗：先前接受过含铂化疗、还接受过一种PD-1抑制剂或一种PD-L1抑制剂治疗的局部晚期或转移性尿路上皮癌（UC）成人患者。　　此次加速批准，基于国际性2期单臂TROPHY研究的数据：在112例疗效可评估患者中，总缓解率（ORR）为27.7%，其中完全缓解率（CR）为5.4%、部分缓解率（PR）为22.3%；中位缓解持续时间（DOR）为7.2个月（95%CI:4.7-8

　　高级别胶质瘤占儿童脑瘤的8%-10%，其恶性程度高，病情发展迅速，近日30年来，患者存活率无显著改善。　　近日研究人员开展I期临床研究，评估了G207溶瘤病毒疗法的疗效及安全性。　　本次研究采用3+3设计，经活检证实复发或进展型幕上脑肿瘤患儿参与。研究人员首先在患者脑部放置肿瘤内导管，随后第二天，患者接受了G207输注。第3组和第4组患者在G207给药后24小时内接受放疗（5Gy）。通过培养和聚合酶链反应分析对唾液、结膜和血液中的病毒脱落进行评估。通过免疫组织化学分析，检测治疗前后组织样本中肿瘤浸润的淋巴细胞。　　12例高级

一线布加替尼疗效完胜克唑替尼，无进展生存期平均2年！

　　近日，Tepezza（teprotumumab-trbw）治疗甲状腺眼病（TED）的2期和3期临床试验的新汇总数据已发表于国际医学期刊《柳叶刀·糖尿病与内分泌学》。数据进一步证实，Tepezza能显著改善不同亚组TED患者的突眼（眼球膨出）和复视，大多数患者能维持长期的缓解。　　Tepezza于2020年1月获批上市，该药是一种全人单克隆抗体（mAb）和胰岛素样生长因子-1受体（IGF-1R）靶向制剂。　　TED是一种严重的、进行性的、威胁视力的罕见自身免疫性疾病，与突眼（眼球膨出）、复视、视力模糊、疼痛、炎症和面部缺陷相关。　　报告中，治疗研究结果和后续

　　semaglutide（司美格鲁肽）是一款人胰高血糖素样肽-1（GLP-1）类似物，以葡萄糖浓度依赖性机制促胰岛素分泌并抑制胰高血糖素分泌，可使2型糖尿病患者血糖水平大幅改善，并且低血糖风险较低。此外，semaglutide还能够通过降低食欲和减少食物摄入量，诱导减肥。semaglutide还能够显著降低2型糖尿病患者重大心血管事件（MACE）风险。　　目前，semaglutide开发了注射制剂（Ozempic）和口服制剂（Rybelsus）：　　Ozempic（semaglutide，注射制剂）：是每周一次的皮下注射制剂（0.5mg或1mg），适用于：　　（1）作为饮食调整和运动的辅助手

　　近日，公布了了对omburtamab治疗中枢神经系统（CNS）/软脑膜（LM）转移的神经母细胞瘤儿童患者的监管更新。omburtamab有潜力成为美国FDA批准的第一个针对中枢神经系统(CNS)/软脑膜转移的神经母细胞瘤儿童患者的靶向疗法。　　Danyelza（naxitamab-gqgk）40mg/10ml，该药于2020年11月获得美国FDA加速批准，联合粒细胞-巨噬细胞集落刺激因子（GM-CSF），用于治疗复发/难治性高危神经母细胞瘤患者。　　Danyelza和omburtamab2款产品将用于治疗中国的复发/难治性高危神经母细胞瘤患者和有中枢神经系统(CNS)/软脑膜转移的神经母细胞瘤儿童患

　　2021年4月，复宏汉霖自主研制的创新型PD-1抑制剂斯鲁利单抗（serplulimab，HLX10，重组人源化抗PD-1单抗）注射液治疗经标准治疗失败的、不可切除或转移性高度微卫星不稳定型（MSI-H）实体瘤适应症上市注册申请（NDA）正式获得国家药品监督管理局（NMPA）受理。　　该适应症依据特定的MSI-H肿瘤标志物进行筛查，不以癌种进行区分，覆盖患者群体广泛。　　斯鲁利单抗治疗MSI-H实体瘤适应症的NDA，基于一项单臂、开放标签、多中心、2期临床试验的阳性结果。该试验在标准治疗失败的、不可切除或转移性高度微卫星不稳定型或错配修复缺陷型（

　　2021年4月，抗炎药Actemra/RoActemra®（雅美罗®，tocilizumab，托珠单抗）正在多项临床试验中进行测试，以研究治疗COVID-19相关肺炎的安全性和有效性。　　Actemra/RoActemra是首个可通过静脉输注（IV）和皮下注射（SC）2种方式给药的人源化白细胞介素6（IL-6）受体拮抗剂单克隆抗体，在不同国家和地区的具体适应症有所差异。　　Actemra/RoActemra已获批多个适应症，包括：类风湿性关节炎（RA）、多关节型幼年特发性关节炎（pJIA）、全身型幼年特发性关节炎（sJIA）、巨细胞动脉炎（GCA）、细胞因子释放综合征（CRS）、Cas

　　脊髓性肌萎缩症（SMA）是一种会导致肌肉无力和萎缩的运动神经元性疾病，该病属于基因缺陷导致的常染色体隐性遗传病，对患者周身上下的肌肉都会造成侵害，患者主要表现为全身肌肉萎缩无力，身体逐渐丧失各种运动功能，甚至是呼吸和吞咽。SMA是2岁以下婴幼儿群体中的头号遗传病杀手，该病是一种相对常见的“罕见病”，在新生儿中的患病率为1：6000-1:10000。据相关报道，目前中国SMA患者人数大约3-5万人。　　2016年12月，来自渤健与合作伙伴Ionis开发的药物Spinraza（nusinersen）获批，成为全球首个治疗SMA的药物。该药是一种反义寡核

　　2021年4月，近日罗氏公布了口服药物Evrysdi（risdiplam）治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）全球性2/3期FIREFISH研究第2部分新的2年数据。该研究在入组时年龄为1-7个月大的有症状1型SMA婴儿中开展。　　SMA是导致婴幼儿死亡的首要遗传因素，5q-SMA是最常见的类型，该病可导致肌肉无力和进行性运动功能丧失。　　FIREFISH研究的主要终点是婴儿在12个月时能够在没有支撑的情况下至少坐立5秒钟的百分比。　　数据显示，在治疗12个月时，接受Evrysdi治疗的婴儿在没有支撑的情况下至少能坐5-30秒。24个月的数据显示，与第12个月相比持续改善：采用贝