甲状腺癌的治疗方案需根据病理类型、分期及分子特征进行个体化制定，主要包括手术治疗、内分泌治疗、放射性碘治疗、靶向治疗及免疫治疗等。其中，靶向治疗通过阻断特定分子通路抑制肿瘤生长，已成为晚期或难治性甲状腺癌的重要治疗手段。

　　一、靶向治疗靶点分类及对应药物

　　甲状腺癌靶向治疗主要针对肿瘤细胞增殖、血管生成、驱动基因突变等关键通路，核心靶点包括：

　　多靶点酪氨酸激酶抑制剂（MKIs）

　　靶点：VEGFR、PDGFR、RET、KIT、FGFR等

　　作用机制：抑制肿瘤血管生成及细胞增殖信号通路

　　代表药物：索拉非尼、仑伐替尼、卡博替尼、凡德他尼、安罗替尼、多纳非尼

　　RET特异性抑制剂

　　靶点：RET基因融合或突变

　　作用机制：高选择性阻断RET激酶活性，减少脱靶毒性

　　代表药物：塞尔帕替尼、普拉替尼

　　NTRK抑制剂

　　靶点：NTRK基因融合

　　作用机制：抑制TRK蛋白异常激活导致的肿瘤生长

　　代表药物：拉罗替尼、恩曲替尼

　　BRAF/MEK抑制剂

　　靶点：BRAF V600E突变及下游MEK信号通路

　　作用机制：联合阻断MAPK通路，克服耐药性

　　代表药物：达拉非尼+曲美替尼

　　二、国内上市药物及适应症

　　（一）进口药物

　　索拉非尼（Sorafenib）

　　获批适应症：局部复发或转移性、碘难治性分化型甲状腺癌（RAIR-DTC）

　　上市时间：2017年3月（中国）

　　关键证据：DECISION研究显示，索拉非尼组中位无进展生存期（PFS）为10.8个月，显著优于安慰剂组（5.8个月）。

肝癌/肾癌：甲苯磺酸索拉非尼片 多吉美 Sorafenib 使用说明

　　仑伐替尼（Lenvatinib）

　　获批适应症：RAIR-DTC

　　上市时间：2020年11月（中国）

　　关键证据：SELECT研究显示，仑伐替尼组中位PFS达18.3个月，客观缓解率（ORR）为64.8%。

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　　卡博替尼（Cabozantinib）

　　获批适应症：12岁及以上局部晚期或转移性DTC患者，经VEGFR靶向治疗后进展且不符合碘治疗条件或碘耐药

　　上市时间：2021年9月（FDA）；国内未上市

　　关键证据：III期COSMIC-311研究显示，卡博替尼组ORR为15%，中位PFS为5.7个月。

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　　塞普替尼（Selpercatinib）

　　晚期或转移性RET突变型甲状腺髓样癌（MTC）

　　放射性碘难治性RET融合阳性DTC

　　获批适应症：

　　上市时间：2022年10月（中国）

　　关键证据：LIBRETTO-001研究显示，RET融合阳性DTC患者ORR达79%，中位PFS为20.1个月。

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　　普拉替尼（Pralsetinib）

　　RET突变型MTC成人及12岁以上儿童

　　放射性碘难治性RET融合阳性DTC成人及12岁以上儿童

　　获批适应症：

　　上市时间：2022年3月（中国）

　　关键证据：ARROW研究显示，RET融合阳性DTC患者ORR达89.5%，中位PFS为19.4个月。

点击查看普吉华Gavreto普拉替尼Pralsetinib药品说明书

点击查看Caprelsa凡德他尼Vandetanib/Zactima药品说明书

　　（二）国内研发新药

　　安罗替尼（Anlotinib）

　　获批适应症：进展性、局部晚期或转移性RAIR-DTC

　　上市时间：2022年4月（中国）

　　关键证据：ALTER 01031研究显示，安罗替尼组中位PFS为14.65个月，ORR为59.2%。

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　　多纳非尼（Donafenib）泽普生

　　获批适应症：局部晚期/转移性RAIR-DTC

　　上市时间：2022年8月（中国）

　　关键证据：ZGDD3研究显示，多纳非尼组中位PFS显著优于安慰剂组（12.9个月 vs. 6.4个月），ORR为23.3%。

点击查看泽普生多纳非尼Donafenib药品说明书

　　三、国外上市新药（未在中国获批）

　　拉罗替尼（Larotrectinib）

　　获批适应症：携带NTRK基因融合的实体瘤（包括甲状腺癌）

　　上市时间：2018年11月（FDA）

　　关键证据：综合三项研究显示，NTRK融合阳性甲状腺癌患者ORR为75%，中位PFS未达到。

点击查看维泰凯Vitrakvi拉罗替尼Larotrectinib药品说明书

　　恩曲替尼（Entrectinib）

　　获批适应症：携带NTRK基因融合的实体瘤

　　上市时间：2019年8月（FDA）

　　关键证据：STARTRK-2研究显示，NTRK融合阳性甲状腺癌患者ORR为100%，中位PFS为12.9个月。

点击查看罗圣全Rozlytrek恩曲替尼Entrectinib药品说明书

　　ST-1898片

　　靶点：c-MET、VEGFR-2、PDGFRα、RET、TRK-A/B、AXL

　　适应症：BRAF突变型局部晚期或转移性甲状腺癌（临床II/III期）

　　研发进展：2025年启动全球多中心临床研究，国内患者可参与。　

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