普拉替尼 Pralsetinib 为RET突变甲状腺髓样癌提供治疗新选择

作者: 医学编辑陈筱曦 2025-11-13

  甲状腺髓样癌(MTC)中,RET基因突变率高达90%,传统治疗手段常因药物非特异性导致疗效受限。普拉替尼通过选择性抑制RET激酶活性,阻断下游RAS-MAPK和PI3K-AKT通路,从根本上遏制肿瘤细胞的增殖与存活。

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  其疗效优势在初治与经治患者中均得到验证:初治患者客观缓解率(ORR)达73%,既往接受过靶向治疗的患者ORR为60%,中位缓解持续时间均超过10个月。这一突破源于药物对RET基因变异的深度干预——普拉替尼可抑制原发及继发变异,有效预防临床耐药的发生。

  针对放射性碘难治性甲状腺癌这一治疗困境,普拉替尼同样展现出显著疗效。在部分患者中,肿瘤体积显著缩小,疾病控制率达91.2%,中位缓解持续时间达19.1个月。其穿透血脑屏障的能力也使其对脑转移患者具有潜在治疗价值。

  用药安全方面,普拉替尼的常见副作用包括高血压、肝酶升高、便秘等,多数为轻度至中度,可通过定期监测(如血压、肝功能、甲状腺功能)和剂量调整实现可控管理。例如,与强效CYP3A抑制剂联用时需减量至200mg/日,与诱导剂联用时需增至600-800mg/日,确保治疗的安全性与有效性。

  作为中国首个获批的选择性RET抑制剂,普拉替尼的上市标志着甲状腺癌治疗进入精准时代。其“高效低毒”的特性不仅为RET突变患者提供了新的治疗选择,更通过个体化剂量调整和长期监测,显著改善了患者的生活质量与预后。

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  据悉,普拉替尼已在全球多个国家上市,若考虑购买此药,患者可以选择前往国外就医,并在当地合法购买该药品。海外原研药/仿制药等信息,可咨询海得康了解。“海得康”作为一个专业的医疗咨询平台,有着丰富的国际新药动态知识和经验,能够为国内患者提供全球已上市药品的专业咨询服务。如有需要,可以拨打服务热线400-001-9769或海得康官方微信15600654560来获取帮助。

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