甲状腺癌精准治疗重大突破塞普替尼Selpercatinib为RET突变患者带来新希望

作者: 医学编辑陈筱曦 2025-11-11

  甲状腺癌作为内分泌系统常见恶性肿瘤,其分子分型复杂,其中RET基因突变是驱动肿瘤进展的关键因素。在乳头状癌中,10%-20%存在RET融合;在髓样癌中,RET突变发生率高达50%-90%。传统治疗手段对这类患者的长期控制效果有限,而塞普替尼的出现开启了精准治疗新纪元。

  塞普替尼通过强效抑制RET激酶活性,阻断肿瘤细胞增殖信号,同时对原发及继发突变均有效,显著降低耐药风险。在LIBRETTO-001研究中,19例既往接受过治疗的RET融合阳性甲状腺癌患者,客观缓解率(ORR)达79%,中位无进展生存期(PFS)突破20个月;未经治疗的患者ORR更高达92%。对于放射性碘难治性患者,塞普替尼同样实现了64%的1年无进展生存率,彻底改变了晚期患者的治疗格局。

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  在RET突变型甲状腺髓样癌(MTC)领域,塞普替尼的表现同样惊艳。LIBRETTO-531头对头试验显示,与多激酶抑制剂相比,塞普替尼一线治疗使疾病进展或死亡风险降低72%,中位PFS显著延长,且3-4级不良反应发生率减少30%。患者报告的生活质量数据显示,腹泻、疲劳等常见症状在治疗期间明显改善,超50%的既往接受过其他治疗的患者反馈腹泻频率降低。

  安全性管理是塞普替尼临床应用的核心。医生通过定期监测肝功能、电解质及QT间期,结合剂量调整策略,使高血压、肝酶升高等不良反应得到有效控制。对于儿童患者,塞普替尼同样展现出良好的耐受性,12岁以上患者用药方案与成人一致,为年轻患者争取了更多生存机会。

  随着塞普替尼在中国及全球的广泛应用,RET基因检测已成为甲状腺癌诊疗的常规项目。专家共识明确推荐,所有晚期患者均应进行RET突变筛查,以指导个体化治疗。未来,塞普替尼与免疫治疗、局部治疗的联合探索,或将进一步延长患者生存期,推动甲状腺癌进入“慢病化管理”时代。

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  据悉,塞普替尼已在全球多个国家上市,若考虑购买此药,患者可以选择前往国外就医,并在当地合法购买该药品。海外原研药/仿制药等信息,可咨询海得康了解。“海得康”作为一个专业的医疗咨询平台,有着丰富的国际新药动态知识和经验,能够为国内患者提供全球已上市药品的专业咨询服务。如有需要,可以拨打服务热线400-001-9769或海得康官方微信15600654560来获取帮助。

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