cilta-cel治疗复发/难治性多发性骨髓瘤，疗效和安全性如何？上市了吗？

　　2021年6月，近日公布了BCMA导向CAR-T细胞疗法ciltacabtagene autoleucel（cilta-cel，前称JNJ-4528/LCAR-B38M，LCAR-B38M CAR-T细胞自体回输制剂）的新数据。

　　结果表明，在先前接受过多种疗法（heavily-pretreated，过度预治疗）的复发/难治性多发性骨髓瘤（RRMM）患者中，cilta-cel显示出持续的疗效和持久缓解。

　　来自1b/2期CARTITUDE-1研究（n=97；NCT03548207）的最新结果显示，中位18个月的长期随访，客观缓解率（ORR）达到了98%，80%的患者达到严格的完全缓解（sCR），强调随着时间的推移缓解加深（sCR从2020年ASH年会上报告的67%增加到80%）。在18个月时，有66%（95%CI:54.9-75.0）的患者存活且疾病无进展。在2021年ASCO年会上将要公布的最新研究结果显示，中位随访18个月，总生存（OS）率为81%（95%CI:71.4-87.6），缓解率在全部预先指定的亚组和不同治疗线数患者中具有可比性。

　　CARTITUDE-2（NCT04133636）是一项正在进行的多队列2期研究，正在评估cilta-cel治疗多发性骨髓瘤的安全性和有效性。队列A入组了先前接受过1-3线治疗（包括PI和IMiD）后出现进展的多发性骨髓瘤的患者，这些患者均为来那度胺治疗无效、并且之前没有接受过BCMA靶向药物。主要终点是微小残留病（MRD）10E-5阴性率。

　　队列A的结果将首次在ASCO年会和EHA年会上公布。该队列的结果显示，中位随访5.8个月，观察到早期和深刻缓解，ORR为95%，其中45%的患者达到sCR、30%的患者达到CR、10%的患者达到VGPR、10%的患者达到PR。该研究中，cilta-cel的总体安全状况，包括CRS的发生率和最常见的血液学不良事件，与CARTITUDE临床开发项目的观察结果一致。

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