一项为期12个月的双盲安慰剂对照期试验纳入对UDCA治疗应答不充分或者由于副作用而不能应用UDCA的217例PBC患者,随机分组至应用奥贝胆酸,10 mg/d(10 mg组);应用奥贝胆酸,5 mg/d,如果适用的话,调整剂量至10 mg/d(5-10 mg组);或者安慰剂治疗。主要终点为血清ALP水平降至正常上限值1.67倍,并且自基线水平至少降低15%,以及总胆红素水平正常。 结果,在接受随机分组、至少接受一剂奥贝胆酸或安慰剂的216例患者中,93%的患者接受UDCA作为背景治疗。奥贝胆酸5-10 mg组和10 mg组的主要终点发生率(分别为46%和47%)显著高于安慰剂