Alnylam制药公司是RNAi疗法开发领域的领军企业，该公司药物Onpattro（patisiran）于2018年8月获美国和欧盟批准，用于遗传性ATTR（hATTR）淀粉样变性成人患者第1阶段或第2阶段多发性神经病的治疗。此次批准，使Onpattro成为RNAi现象被发现整整20年以来获准上市的首款RNAi药物。
2019年8月初，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已受理另一款RNAi药物givosiran治疗急性肝卟啉症（AHP）的新药申请（NDA）并授予了优先审查，其审查周期将由标准的10个月缩短至6个月。FDA将在2020年2月4日作出审查决定。之前，FDA已授予givosiran突破性药物资格和孤儿药资格。
AHP患者经常会遭受慢性疼痛和无法忍受的、致衰性的疾病发作，可用的治疗方案有限。AHP患者会出现致衰性的、有时甚至危及生命的神经内脏攻击以及慢性疾病表现，这些表现会对其生活质量产生严重影响。givosiran有潜力成为AHP患者的一款变革性药物。givosiran是一种皮下注射RNAi疗法，靶向氨基乙酰丙酸合成酶1（ALAS1），开发用于治疗急性肝卟啉症（AHP）。该药每月给药一次，可持续显著降低诱导的肝脏ALAS1水平，从而将神经毒性血红素中间产物氨基乙酰丙酸（ALA）和胆色素原（PBG）降低至正常水平。通过减少这些中间产物的积累，givosiran有潜力预防或减少严重和危及生命的AHP发作的发生，控制慢性症状，并减轻疾病负担。givosiran采用Alnylam公司的增强稳定化学ESC-GalNAc共轭技术，该技术可使皮下给药具有更强的效力和持久性，并具有一个宽泛的治疗指数。
givosiran NDA和MAA的提交，均基于III期临床研究ENVISION的积极数据。今年3月公布的数据，该研究达到了主要终点和多个次要终点。具体而言，与安慰剂相比，givosiran将复合卟啉病年发作率降低了74%，数据具有高度统计学显著差异（p＜0.00000001）。
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