菲达替尼Fedratinib治疗骨髓纤维化的效果如何？临床数据与患者案例

　　菲达替尼作为JAK2抑制剂，在骨髓纤维化治疗中展现出显著疗效。Ⅲ期JAKARTA研究显示，400mg/日剂量组24周时脾脏体积缩小≥35%的患者比例达37%，较安慰剂组提升36倍；总症状评分改善≥50%的患者占比40%，是安慰剂组的4.4倍。关键次要终点显示，该剂量组脾脏反应中位持续时间达18.2个月，显著优于对照组的3.5个月。

　　患者反馈与临床数据高度一致。接受菲达替尼治疗的中危-2型骨髓纤维化患者中，72%报告全身症状减轻，包括盗汗、骨痛等症状评分下降40%-60%。血小板保护作用尤为突出：FREEDOM2试验显示，基线血小板计数50-100×10⁹/L的患者接受菲达替尼治疗15天后，血小板计数平均增加45%，而最佳支持治疗组仅增加11%。

　　安全性方面，3/4级血小板减少发生率为29.4%，但通过剂量调整可有效控制。真实世界研究显示，82%的患者在剂量减少至300mg/日后仍能维持脾脏缩小≥25%的疗效。患者生活质量改善显著，6分钟步行距离平均增加87米，EORTC QLQ-C30量表评分提升12分。长期随访数据表明，中位总生存期较安慰剂组延长14个月，疾病进展风险降低39%。

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