多发性骨髓瘤新组合疗法获FDA批准：来那度胺耐药后又出新药

　　近日，美国强生集团旗下的杨森生物技术公司（Janssen Biotech）宣布FDA批准了其免疫疗法药物DARZALEX（daratumumab）联合泊马度胺（pomalidomide）和地塞米松（dexamethasone），用于治疗对来那度胺（lenalidomide）和蛋白酶体抑制剂（PI）耐药的复发性多发性骨髓瘤患者。临床试验结果显示在这类患者中，新型组合疗法的总体缓解率（ORR）达到了59.2%。

　　多发性骨髓瘤是第二大血液肿瘤，是一种恶性浆细胞增生性血液肿瘤。浆细胞具有分泌免疫球蛋白的功能，但是大部分多发性骨髓瘤患者增生的浆细胞只产生一种称为副蛋白（paraprotein）或M蛋白的对身体无益的免疫球蛋白，正常的浆细胞和其它白细胞被恶性浆细胞替代，导致正常免疫球蛋白合成与分泌减少。多发性骨髓瘤细胞还侵犯身体其它组织如骨组织，并导致肿瘤发生。

　　杨森生物的daratumumab是一个针对CD38的单抗药物。CD38是一个高度表达在多发性骨髓瘤细胞上的表面蛋白，无论多发性骨髓瘤处于何种阶段。Daratumumab可以通过多种免疫相关的机制，包括补体依赖性细胞毒性、抗体依赖性细胞介导细胞毒性、抗体依赖性细胞吞噬作用和细胞凋亡等诱导癌细胞死亡。

　　Daratumumab是全世界第一个获批的CD38单抗药物，它首先在2015年11月获FDA批准作为多发性骨髓瘤的单药疗法，针对至少接受过3种不同疗法（包括PI和免疫调节剂），以及PI和免疫调节剂双重难治性多发性骨髓瘤患者。在2016年11月又获得FDA批准，与来那度胺和地塞米松，或硼替佐米（bortezomib）和地塞米松组合，用于治疗曾接受过至少一种疗法的多发性骨髓瘤患者。至今，约有16000名患者接受了daratumumab的治疗。

　　此次daratumumab新组合疗法的获批是基于一项1b期临床试验EQUULEUS的数据支持。这项试验共有103名多发性骨髓瘤患者参与，患者都至少接受过一种PI和一种免疫调节剂治疗，他们之前接受过的疗法数量的中位数是4。试验结果显示，这些患者接受新组合疗法后的总体响应率是59.2%。其中28.2%的患者达到了非常好的部分缓解（VGPR），5.8%的患者达到完全缓解（CR），7.8%的患者达到严格完全缓解（sCR），17.5%的患者达到部分缓解（PR）。中位缓解时间是1个月，中位缓解时长是13.6个月。此外，这种新组合的总体安全性与daratumumab单药使用时一致。

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