艾曲泊帕Eltrombopag：提升血小板计数的口服药物，为ITP患者带来治疗便利与希望

　　免疫性血小板减少症（ITP）是一种自身免疫性疾病，患者体内血小板因免疫系统异常攻击而减少，导致凝血功能受损，严重时可能引发致命性出血。传统治疗依赖糖皮质激素、免疫球蛋白或脾切除，但部分患者对这类治疗反应不佳，长期使用激素还会引发骨质疏松、感染风险增加等副作用。在此背景下，艾曲波帕（Eltrombopag）作为全球首个口服小分子、非肽类血小板生成素受体激动剂（TPO-RA），通过激活内源性血小板生成通路，为ITP患者开辟了全新的治疗路径。

　　机制革新：从“外源补充”到“内源激活”

　　艾曲泊帕的作用机制基于对血小板生成素（TPO）信号通路的深度解析。其分子结构可与TPO受体跨膜结构域结合，诱导受体二聚化并激活JAK2/STAT5、MAPK等信号通路，直接刺激骨髓巨核细胞增殖分化，促进血小板生成。与传统注射用TPO类似物不同，艾曲泊帕的口服特性彻底改变了治疗模式——患者无需定期前往医院接受注射，每日一次的口服剂量极大提升了治疗便利性，尤其适合需长期管理的慢性ITP患者。

　　临床效能：快速起效与持续缓解

　　多项多中心随机对照试验显示，艾曲泊帕治疗ITP的有效率达59%-88%，起效时间通常为1-2周。EXTEND长期研究进一步证实，85.8%的患者在用药1-2周后血小板计数显著提升，其中52%实现持续缓解，出血症状得到显著改善。对于儿童患者，PETIT试验显示12周应答率达62%，显著降低出血事件风险。此外，艾曲泊帕在慢性肝病相关血小板减少症（CLDT）患者术前应用中，可使血小板计数≥50×10⁹/L的比例达72%，术后7天内无需输注率达92%，为侵入性操作提供了安全保障。

　　适应症拓展：从ITP到跨病种治疗

　　自2008年美国FDA批准上市以来，艾曲泊帕的适应症不断扩展。2017年，中国国家药品监督管理局（NMPA）批准其用于治疗经糖皮质激素、免疫球蛋白治疗无效或脾切除术后复发的慢性ITP患者；2019年，适应症扩展至12岁及以上儿童ITP二线治疗；2023年，新增用于既往对免疫抑制治疗缓解不充分的重型再生障碍性贫血（SAA）患者。目前，艾曲泊帕已纳入国家医保乙类目录，限用于既往治疗反应不佳的成人和6岁及以上儿童ITP患者，以及SAA患者，显著减轻了患者经济负担。

　　患者体验：依从性与生活质量的双重提升

　　传统ITP治疗需频繁监测血常规、调整激素剂量，患者常因药物副作用或治疗不便而中断治疗。艾曲泊帕的口服特性与快速起效特点，使患者能够更规律地维持治疗。例如，一位9岁ITP患儿在经历激素、丙球、中药等治疗无效后，服用艾曲泊帕25mg/日，2周内血小板计数从个位数升至安全水平，且未出现明显副作用，显著改善了生活质量。此外，艾曲泊帕的长期安全性与安慰剂相当，EXTEND研究8年随访显示，患者5年无治疗生存率达21%，为慢性ITP患者提供了长期管理的可靠选择。

　　艾曲泊帕在全球多个国家已上市，海外原研药/仿制药等信息，可咨询海得康了解。海得康有着丰富的国际新药动态知识和经验，能够为国内患者提供全球已上市药品的专业咨询服务。如有需要，可以拨打服务热线400-001-9769或海得康官方微信15600654560来获取帮助。

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