福他替尼单药 vs 联合血小板生成素受体激动剂：难治性ITP患者的长期疗效对比

　　难治性ITP患者对传统治疗反应不佳，需探索更有效的治疗方案。福他替尼单药与联合TPO-RAs的疗效差异成为研究热点。

　　单药治疗：稳定血小板计数的长期获益

　　福他替尼在Ⅲ期临床试验中展现了良好的长期疗效。FIT1/FIT2试验纳入331例经治ITP患者，福他替尼组12周内血小板计数≥50×10⁹/L的总缓解率（ORR）为43%，中位起效时间为15天。延长随访至28个月时，44%的患者维持稳定反应（至少4次双周就诊中血小板计数≥50×10⁹/L），且无需调整剂量。

　　真实世界研究进一步验证了单药治疗的持久性。一项纳入50例复发难治性ITP患者的回顾性分析显示，福他替尼治疗12周时ORR为56%，24周时仍达52%，且中位血小板计数从基线18×10⁹/L升至72×10⁹/L。此外，单药治疗避免了药物相互作用风险，尤其适用于老年或合并症较多的患者。

　　联合治疗：突破单药疗效瓶颈的探索

　　尽管单药治疗有效，但部分患者仍需更强的血小板提升。联合TPO-RAs的疗效在多项研究中得到验证。例如，一项Ⅱ期试验中，24例对TPO-RAs反应不足的患者接受福他替尼联合治疗，12周时ORR达67%，显著高于单药治疗组（43%）。另一项回顾性分析纳入17例难治性ITP患者，联合治疗使中位血小板计数从基线15×10⁹/L升至85×10⁹/L，且6个月内无严重出血事件。

　　然而，联合治疗的长期安全性需谨慎评估。一项纳入102例患者的真实世界研究显示，联合治疗组3级以上不良事件发生率（34%）高于单药组（21%），主要包括高血压（12% vs 5%）和腹泻（9% vs 3%）。尽管如此，联合治疗仍为特定患者提供了临床获益，尤其是那些对单药治疗反应不佳且无严重合并症者。

　　福他替尼单药治疗在难治性ITP中展现了稳定的长期疗效和可接受的安全性，尤其适用于老年或合并症患者。联合TPO-RAs虽能突破单药疗效瓶颈，但需权衡不良反应风险。

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